Bệnh tim mạch vành (CAD) là nguyên nhân gây tử vong hàng đầu ở Hoa Kỳ và là dạng bệnh tim phổ biến nhất. Bệnh tim mạch vành bao gồm đau thắt ngực ổn định, đau thắt ngực không ổn định và nhồi máu cơ tim, triệu chứng thường gặp là đau ngực và khó chịu. CAD có thể gây ra Nhồi máu cơ tim (đau tim) hoặc suy tim do tim bị tổn thương hoặc lưu lượng máu không đủ.
CAD có thể được chữa khỏi bằng cách tiêm máu mới vào cơ thiếu máu cục bộ, chẳng hạn như phẫu thuật bắc cầu mạch vành hoặc kỹ thuật nong mạch vành. Tuy nhiên, những phương pháp này không phù hợp với tất cả bệnh nhân.
Yếu tố tăng trưởng nội mô mạch máu A (VEGF-A) là yếu tố tạo mạch mạnh có thể tạo điều kiện thuận lợi cho sự phát triển của mạch máu. Thông qua tái tạo mô một phần, tiêm mRNA mã hóa VEGF-A cục bộ giúp tăng cường phục hồi chức năng tim.
Moderna và AstraZeneca đang cùng phát triển liệu pháp mRNA được quản lý tại địa phương (AZD8601) để mã hóa VEGF-A và thúc đẩy sự phát triển của mạch máu. AZD8601 bao gồm mRNA trần trong dung dịch đệm muối citrate (không đóng gói lipid).
Trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2a, AZD8601 được tiêm trực tiếp vào cơ tim của bệnh nhân đang được điều trị bằng phẫu thuật bắc cầu động mạch vành dự phòng. Thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2 này đã đáp ứng các điểm cuối của nó. Nhưng AstraZeneca đã loại thuốc này khỏi chương trình điều trị Giai đoạn 2 trong bản đánh giá hàng quý (PDF); Moderna, công ty hợp tác phát triển AZD8601, cũng đã rút ứng viên của mình khỏi chương trình.
Vào tháng 2023 năm XNUMX, AstraZeneca, hợp tác với Đại học Gothenburg, đã công bố dữ liệu thử nghiệm in vitro và in vivo đối với mRNA VEGF-A được bao bọc bởi LNP. Người ta chứng minh rằng LNP chuyển đổi các túi ngoại bào (EV) thành phần mở rộng chức năng của mRNA trị liệu để vận chuyển từ tế bào này sang tế bào khác, trong đó EV cung cấp mRNA này khác với LNP.
Yaohai Bio-Pharma cung cấp giải pháp toàn diện cho RNA
Sản phẩm tùy chỉnh
Lớp
|
Phân phôi
|
Đặc điểm kỹ thuật
|
Ứng dụng
|
không phải GMP
|
Dược chất, mARN
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Nghiên cứu tiền lâm sàng như chuyển gen tế bào, phát triển phương pháp phân tích, nghiên cứu tiền ổn định, phát triển công thức
|
Sản phẩm thuốc, LNP-mRNA
|
GMP, Vô trùng
|
Dược chất, mARN
|
10 mg~70 g
|
Thuốc mới nghiên cứu (IND), Cấp phép thử nghiệm lâm sàng (CTA), Cung cấp thử nghiệm lâm sàng, Đơn xin giấy phép sinh học (BLA), Cung cấp thương mại
|
Sản phẩm thuốc, LNP-mRNA
|
5000 lọ hoặc ống tiêm/hộp chứa đầy sẵn
|
Đường dẫn trị liệu mRNA cho bệnh động mạch vành
Tên mã
|
Protein mục tiêu
|
Chỉ định
|
nhà chế tạo
|
Giai đoạn mới nhất
|
AZD8601
|
VEGF-A
|
Bệnh động mạch vành (CAD)
|
Moderna và AstraZeneca
|
Giai đoạn II
|