mRNA cho Chỉnh sửa Gen

Chế độ

Là một hệ thống miễn dịch thích ứng vi khuẩn, CRISPR/Cas có thể cấy ghép DNA gây bệnh ngoại lai vào bộ gen của vi khuẩn. Sự phát hiện ra hệ thống này đã làm cách mạng hóa các chiến lược biên tập gen vì Cas9 có thể được hướng dẫn đến bất kỳ đích mong muốn nào bằng cách sử dụng RNA dẫn đường (gRNA) bao gồm chuỗi crRNA tùy chỉnh và tracrRNA được nối lại với nhau. Công nghệ mạnh mẽ này mang lại tiềm năng lớn để đảo ngược các bệnh tật bằng cách sửa chữa các đột biến trong các bệnh đa gen như bệnh tim mạch.

MRNA không có khả năng lây nhiễm hay là nền tảng tích hợp, và không có nguy cơ tiềm ẩn về nhiễm trùng hoặc chèn các đột biến. Nó thường được truyền tải bởi LNP dưới dạng vector phi virus. Một số công ty, bao gồm Intellia Therapeutics và CRISPR Therapeutics, đã phát triển các công nghệ chỉnh sửa gene in vivo dựa trên mRNA và gRNA Cas9.

Intellia Therapeutics đã phát triển NTLA-2001 để điều trị Amyloidosis Trầm tích Transthyretin (ATTR). Công ty gần đây đã nhận được sự chấp thuận IND từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ để bắt đầu thử nghiệm giai đoạn III của NTLA-2001 để điều trị ATTR-CM, với một cuộc thử nghiệm quốc tế quy mô lớn bắt đầu vào cuối năm 2023.

CRISPR Therapeutics đang phát triển CTX-310 để điều trị bệnh tim mạch do xơ vữa động mạch (ASCVD) và rối loạn lipid máu.

Yaohai Bio-Pharma Cung Cấp Giải Pháp Toàn Diện Cho RNA

Sản phẩm RNA danh mục

Sản Phẩm mRNA Trong Catalog
Sản Phẩm saRNA Trong Catalog
Sản Phẩm circRNA Trong Catalog

Hợp Thành RNA Theo Yêu Cầu

Hợp Thành mRNA Theo Yêu Cầu
Hợp thành saRNA theo yêu cầu
Hợp thành circRNA theo yêu cầu

dịch vụ CDMO mRNA

Phát triển Quy trình
Sản xuất GMP
Điền và hoàn thiện vô khuẩn
Phân tích và kiểm tra

Kết Quả Đặt Hàng

Grade	Các kết quả đạt được	Thông số kỹ thuật	Ứng dụng
không phải GMP	Chất dược liệu, mRNA	0,1~10 mg (mRNA)	Nghiên cứu tiền lâm sàng như chuyển gen tế bào, Phát triển phương pháp phân tích, Nghiên cứu tiền ổn định, Phát triển công thức
	Thuốc thành phẩm, LNP-mRNA
GMP, Vô trùng	Chất dược liệu, mRNA	10 mg~70 g	Thuốc thử nghiệm mới (IND), Giấy phép thử nghiệm lâm sàng (CTA), Cung cấp thử nghiệm lâm sàng, Đơn xin giấy phép sinh học (BLA), Cung cấp thương mại
	Thuốc thành phẩm, LNP-mRNA	5000 lọ hoặc kim tiêm đã được điền sẵn / hộp đựng

Tất cả danh mục

mRNA cho Chỉnh sửa Gen

Chế độ