mRNA để chỉnh sửa gen

Phương thức

Là một hệ thống miễn dịch thích nghi của sinh vật nhân sơ, CRISPR/Cas có thể cấy DNA gây bệnh lạ vào bộ gen của vi khuẩn. Việc phát hiện ra hệ thống này đã cách mạng hóa các chiến lược chỉnh sửa bộ gen vì Cas9 có thể được hướng đến bất kỳ mục tiêu mong muốn nào bằng cách sử dụng RNA hướng dẫn (gRNA) bao gồm trình tự crRNA tùy chỉnh và tracrRNA được hợp nhất với nhau. Công nghệ mạnh mẽ này mang lại tiềm năng lớn để đẩy lùi bệnh tật bằng cách điều chỉnh các đột biến ở các bệnh đa gen như bệnh tim mạch.

MRNA không phải là nền tảng lây nhiễm cũng như không tích hợp và không có nguy cơ lây nhiễm hoặc chèn đột biến. Nó thường được LNP phân phối dưới dạng vectơ không phải vi-rút. Một số công ty, bao gồm Intellia Therapeutics và CRISPR Therapeutics, đã phát triển các công nghệ chỉnh sửa gen in vivo dựa trên mRNA và Cas9 gRNA.

Intellia Therapeutics đã phát triển NTLA-2001 để điều trị Bệnh Amyloidosis Transthyretin (ATTR). Công ty gần đây đã nhận được giấy phép IND từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ để bắt đầu thử nghiệm NTLA-2001 Giai đoạn III để điều trị ATTR-CM, với một thử nghiệm quốc tế quan trọng bắt đầu vào cuối năm 2023.

CRISPR Therapeutics đang phát triển CTX-310 để điều trị bệnh tim mạch do xơ vữa động mạch (ASCVD) và rối loạn lipid máu.

Yaohai Bio-Pharma cung cấp giải pháp toàn diện cho RNA

Danh mục sản phẩm RNA

Danh mục sản phẩm mRNA
Danh mục sản phẩm saRNA
Catalogue CircRNA Sản phẩm

Tổng hợp RNA tùy chỉnh

Tổng hợp mRNA tùy chỉnh
Tổng hợp saRNA tùy chỉnh
Tổng hợp CircRNA tùy chỉnh

Dịch vụ CDMO mRNA

Phát triển quy trình
Sản xuất GMP
Điền và kết thúc vô trùng
Phân tích và thử nghiệm

Sản phẩm tùy chỉnh

Lớp	Phân phôi	Đặc điểm kỹ thuật	Ứng dụng
không phải GMP	Dược chất, mARN	0.1~10 mg (mRNA)	Nghiên cứu tiền lâm sàng như chuyển gen tế bào, phát triển phương pháp phân tích, nghiên cứu tiền ổn định, phát triển công thức
	Sản phẩm thuốc, LNP-mRNA
GMP, Vô trùng	Dược chất, mARN	10 mg~70 g	Thuốc mới nghiên cứu (IND), Cấp phép thử nghiệm lâm sàng (CTA), Cung cấp thử nghiệm lâm sàng, Đơn xin giấy phép sinh học (BLA), Cung cấp thương mại
	Sản phẩm thuốc, LNP-mRNA	5000 lọ hoặc ống tiêm/hộp chứa đầy sẵn

Tất cả danh mục

mRNA để chỉnh sửa gen

Phương thức