Là một hệ thống miễn dịch thích nghi của sinh vật nhân sơ, CRISPR/Cas có thể cấy DNA gây bệnh lạ vào bộ gen của vi khuẩn. Việc phát hiện ra hệ thống này đã cách mạng hóa các chiến lược chỉnh sửa bộ gen vì Cas9 có thể được hướng đến bất kỳ mục tiêu mong muốn nào bằng cách sử dụng RNA hướng dẫn (gRNA) bao gồm trình tự crRNA tùy chỉnh và tracrRNA được hợp nhất với nhau. Công nghệ mạnh mẽ này mang lại tiềm năng lớn để đẩy lùi bệnh tật bằng cách điều chỉnh các đột biến ở các bệnh đa gen như bệnh tim mạch.
MRNA không phải là nền tảng lây nhiễm cũng như không tích hợp và không có nguy cơ lây nhiễm hoặc chèn đột biến. Nó thường được LNP phân phối dưới dạng vectơ không phải vi-rút. Một số công ty, bao gồm Intellia Therapeutics và CRISPR Therapeutics, đã phát triển các công nghệ chỉnh sửa gen in vivo dựa trên mRNA và Cas9 gRNA.
Intellia Therapeutics đã phát triển NTLA-2001 để điều trị Bệnh Amyloidosis Transthyretin (ATTR). Công ty gần đây đã nhận được giấy phép IND từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ để bắt đầu thử nghiệm NTLA-2001 Giai đoạn III để điều trị ATTR-CM, với một thử nghiệm quốc tế quan trọng bắt đầu vào cuối năm 2023.
CRISPR Therapeutics đang phát triển CTX-310 để điều trị bệnh tim mạch do xơ vữa động mạch (ASCVD) và rối loạn lipid máu.
Yaohai Bio-Pharma cung cấp giải pháp toàn diện cho RNA
Sản phẩm tùy chỉnh
|
Lớp
|
Phân phôi
|
Đặc điểm kỹ thuật
|
Ứng dụng
|
|
không phải GMP
|
Dược chất, mARN
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Nghiên cứu tiền lâm sàng như chuyển gen tế bào, phát triển phương pháp phân tích, nghiên cứu tiền ổn định, phát triển công thức
|
|
Sản phẩm thuốc, LNP-mRNA
|
|
GMP, Vô trùng
|
Dược chất, mARN
|
10 mg~70 g
|
Thuốc mới nghiên cứu (IND), Cấp phép thử nghiệm lâm sàng (CTA), Cung cấp thử nghiệm lâm sàng, Đơn xin giấy phép sinh học (BLA), Cung cấp thương mại
|
|
Sản phẩm thuốc, LNP-mRNA
|
5000 lọ hoặc ống tiêm/hộp chứa đầy sẵn
|
VI
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
KHÔNG
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
