mRNA là Bộ điều khiển biểu sinh

mRNA là bộ điều khiển biểu sinh

Phương thức

Được phát triển bởi Omega, Bộ điều khiển biểu sinh là một liệu pháp dựa trên mRNA được lập trình để mang lại mục tiêu cụ thể cao cho các chuỗi duy nhất trong bộ gen, có thể điều chỉnh một cách có kiểm soát biểu hiện gen trong khoảng thời gian tùy chỉnh để cung cấp các tùy chọn khác ngoài "bật hoàn toàn" hoặc "tắt hoàn toàn". Thông qua việc thực hiện hành động tiền phiên mã ở mức độ điều hòa gen cao nhất, các bộ điều khiển dựa trên mRNA nhằm mục đích vượt qua quá trình tự điều hòa bù trừ thường liên quan đến các nguyên nhân gây bệnh chính, bao gồm cả những nguyên nhân mà trước đây không thể điều trị được bằng các phương pháp thông thường.

Là Bộ điều khiển biểu sinh Omega hạng nhất, OTX-2002 hiện đang được phát triển để điều trị ung thư biểu mô tế bào gan (HCC). OTX-2002 nhằm mục đích điều chỉnh mức độ biểu hiện của c-MYC (MYC), sử dụng các protein được mã hóa mRNA mục tiêu để điều hòa sự điều hòa biểu sinh với khả năng ghi đè quá trình tự điều hòa MYC. FDA đã cấp Chỉ định Thuốc mồ côi cho OTX-2002 trong điều trị HCC.

Các phương pháp điều trị bằng mRNA khác với vai trò là chất kiểm soát biểu sinh của Omega đang được nghiên cứu trong các nghiên cứu tiền lâm sàng, bao gồm OTX-2101 (MYC) đối với bệnh ung thư phổi không phải tế bào nhỏ, CXCL 1-8 đối với tình trạng viêm, HNF4A để tái tạo gan và SFRP1 đối với chứng rụng tóc.

Yaohai Bio-Pharma cung cấp giải pháp toàn diện cho RNA

Danh mục sản phẩm RNA

Danh mục sản phẩm mRNA
Danh mục sản phẩm saRNA
Catalogue CircRNA Sản phẩm

Tổng hợp RNA tùy chỉnh

Tổng hợp mRNA tùy chỉnh
Tổng hợp saRNA tùy chỉnh
Tổng hợp CircRNA tùy chỉnh

Dịch vụ CDMO mRNA

Phát triển quy trình
Sản xuất GMP
Điền và kết thúc vô trùng
Phân tích và thử nghiệm

Sản phẩm tùy chỉnh

Lớp	Phân phôi	Đặc điểm kỹ thuật	Ứng dụng
không phải GMP	Dược chất, mARN	0.1~10 mg (mRNA)	Nghiên cứu tiền lâm sàng như chuyển gen tế bào, phát triển phương pháp phân tích, nghiên cứu tiền ổn định, phát triển công thức
	Sản phẩm thuốc, LNP-mRNA
GMP, Vô trùng	Dược chất, mARN	10 mg~70 g	Thuốc mới nghiên cứu (IND), Cấp phép thử nghiệm lâm sàng (CTA), Cung cấp thử nghiệm lâm sàng, Đơn xin giấy phép sinh học (BLA), Cung cấp thương mại
	Sản phẩm thuốc, LNP-mRNA	5000 lọ hoặc ống tiêm/hộp chứa đầy sẵn

Đường dẫn mRNA như bộ điều khiển biểu sinh

Tên mã	Gen mục tiêu	Chỉ định	nhà chế tạo	Giai đoạn mới nhất
OTX-2002	ĐỂ RỬA	Ung thư biểu mô tế bào gan	Omega trị liệu	Giai đoạn I/II
OTX-2101	ĐỂ RỬA	Ung thư phổi không phải tế bào nhỏ	Omega trị liệu	Tiền lâm sàng
CXCL 1-8	CXCL 1-8	Viêm, miễn dịch học	Omega trị liệu	Tiền lâm sàng
HNF4A	HNF4A	Tái tạo gan	Omega trị liệu	Tiền lâm sàng
SFRP1	SFRP1	Rụng tóc	Omega trị liệu	Tiền lâm sàng

Tất cả danh mục

mRNA là bộ điều khiển biểu sinh

Phương thức