Thuốc mRNA Dùng Cho Bệnh Propionic Acidemia

Chế độ

Thuốc mRNA Dùng Cho Bệnh Propionic Acidemia

Cũng được gọi là propionic aciduria, propionic acidosis (PA) là một rối loạn chuyển hóa hiếm gặp do thể lặn nhiễm sắc thể thường, thuộc nhóm axit hữu cơ nhánh. Bệnh propionic acidemia là kết quả của sự thiếu hụt enzym propionyl-CoA carboxylase (PCC deficiency), tương tự như methylmalonic acidemia xuất phát từ sự thiếu hụt enzym methylmalonyl-CoA mutase. Những bệnh nhân mắc propionic acidemia không thể xử lý một số protein và chất béo nhất định, dẫn đến sự tích tụ các chất độc hại như axit propionic trong máu/nước, gây ra các dấu hiệu và triệu chứng của propionic acidemia.

Enzym PCC bao gồm các tiểu đơn vị alpha và beta được mã hóa bởi gen PCCA và PCCB; các đột biến ở cả hai bản sao của gen PCCA và PCCB dẫn đến thiếu hụt enzym PCC. Các phương pháp điều trị có thể cho propionic acidemia có thể bao gồm liệu pháp thay thế enzym chức năng hoặc liệu pháp PCC dựa trên mRNA.

Được bao bọc bởi LNP, mRNA-3927, một loại thuốc mRNA, bao gồm các gen mã hóa PCCA và PCCB để biểu hiện enzym PCC hoạt động. mRNA-3927 được thiết kế bởi Moderna để giúp cơ thể khôi phục enzym PCC bị thiếu hoặc không hoạt động, dẫn đến bệnh axit propionic. mRNA-3927 của Moderna đã nhận được giấy phép thuốc hiếm, chỉ định bệnh hiếm ở trẻ em, chỉ định đường nhanh từ FDA và chỉ định thuốc hiếm từ EMA cho việc điều trị bệnh axit propionic.

Một nghiên cứu giai đoạn 1/2 (nghiên cứu lần đầu trên người) đang được tiến hành để đánh giá độ an toàn, hoạt động dược lý và hiệu quả điều trị của mRNA-3927 ở bệnh nhân có xác nhận di truyền mắc bệnh axit propionic. Vào tháng 5 năm 2023, Moderna đã công bố rằng mRNA-3927 thường được dung nạp tốt ở các liều tiêm từ dữ liệu tạm thời của nghiên cứu giai đoạn 1/2.

Yaohai Bio-Pharma Cung Cấp Giải Pháp Toàn Diện Cho RNA

Sản phẩm RNA danh mục

Sản Phẩm mRNA Trong Catalog
Sản Phẩm saRNA Trong Catalog
Sản Phẩm circRNA Trong Catalog

Hợp Thành RNA Theo Yêu Cầu

Hợp Thành mRNA Theo Yêu Cầu
Hợp thành saRNA theo yêu cầu
Hợp thành circRNA theo yêu cầu

Dịch vụ CDMO mRNA

Phát triển Quy trình
Sản xuất GMP
Điền và hoàn thiện vô khuẩn
Phân tích và kiểm tra

Kết Quả Đặt Hàng

Grade	Các kết quả đạt được	Thông số kỹ thuật	Ứng dụng
không phải GMP	Chất dược liệu, mRNA	0,1~10 mg (mRNA)	Nghiên cứu tiền lâm sàng như chuyển gen tế bào, Phát triển phương pháp phân tích, Nghiên cứu tiền ổn định, Phát triển công thức
	Thuốc thành phẩm, LNP-mRNA
GMP, Vô trùng	Chất dược liệu, mRNA	10 mg~70 g	Thuốc thử nghiệm mới (IND), Giấy phép thử nghiệm lâm sàng (CTA), Cung cấp thử nghiệm lâm sàng, Đơn xin giấy phép sinh học (BLA), Cung cấp thương mại
	Thuốc thành phẩm, LNP-mRNA	5000 lọ hoặc kim tiêm đã được điền sẵn / hộp đựng

Dự án mRNA Therapeutics cho bệnh Propionic Acidemia

tên mã	Đạm mục tiêu	dấu hiệu	Nhà sản xuất	Giai đoạn mới nhất
mRNA-3927	Các tiểu đơn vị α và β của enzyme PCC (PCCA và PCCB)	Bệnh propionic acidemia (PA)	Moderna	Giai đoạn I/II

Tất cả danh mục

Thuốc mRNA Dùng Cho Bệnh Propionic Acidemia

Chế độ