Tình trạng thiếu hụt ornithine Transcarbamylase (OTC) là một bệnh di truyền hiếm gặp gây ra những bất thường nghiêm trọng trong chu trình urea. Trên toàn cầu, có khoảng 10.000 trường hợp mắc bệnh thiếu hụt OTC. Sự thiếu hụt enzym OTC trong tế bào gan dẫn đến mức độ amoniac cao trong máu, có thể gây co giật, hôn mê và tử vong ở những bệnh nhân không được điều trị. Hiện tại, chưa có liệu pháp nào được FDA chấp thuận cho tình trạng thiếu hụt OTC.
Liệu pháp thay thế protein OTC hoặc liệu pháp mRNA OTC là các ứng cử viên thuốc vì sự biểu hiện enzym OTC trong gan của bệnh nhân thiếu hụt OTC có thể khôi phục hoạt động chu trình bình thường, ngăn ngừa tổn thương thần kinh và giảm nhu cầu cấy ghép gan.
Một liệu pháp mRNA đang được phát triển cho tình trạng thiếu hụt OTC. ARCT-810 dựa trên nền tảng giao hàng LUNAR bằng lipid của Arcturus, nó chuyển mRNA OTC đến tế bào gan và cho phép chúng sản xuất enzym OTC chức năng. ARCT-810 đã chứng minh được hồ sơ an toàn tích cực và được dung nạp tốt trong các nghiên cứu giai đoạn 1a (người tình nguyện khỏe mạnh) và giai đoạn 1b (bệnh nhân thiếu hụt OTC). Hiện tại, Arcturus đã thực hiện một nghiên cứu liều lặp lại giai đoạn 2 nhắm đến thanh thiếu niên và người lớn bị thiếu hụt OTC. FDA Hoa Kỳ đã cấp giấy chứng nhận thuốc hiếm cho ARCT-810.
Moderna đã tung ra một chương trình mới vào năm 2022 cho tình trạng thiếu hụt ornithine transcarbamylase (OTC) —— mRNA-3139 mã hóa OTC. Và mRNA-3139 dựa trên hệ thống giao hàng hạt nano lipid (LNP).
Yaohai Bio-Pharma Cung Cấp Giải Pháp Toàn Diện Cho RNA
|
Sản phẩm RNA danh mục
- Sản Phẩm mRNA Trong Catalog
- Sản Phẩm saRNA Trong Catalog
- Sản Phẩm circRNA Trong Catalog
|
Hợp Thành RNA Theo Yêu Cầu
- Hợp Thành mRNA Theo Yêu Cầu
- Hợp thành saRNA theo yêu cầu
- Hợp thành circRNA theo yêu cầu
|
dịch vụ CDMO mRNA
- Phát triển Quy trình
- Sản xuất GMP
- Điền và hoàn thiện vô khuẩn
- Phân tích và kiểm tra
|
Kết Quả Đặt Hàng
|
Grade
|
Các kết quả đạt được
|
Thông số kỹ thuật
|
Ứng dụng
|
|
không phải GMP
|
Chất dược liệu, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Nghiên cứu tiền lâm sàng như chuyển gen tế bào, Phát triển phương pháp phân tích, Nghiên cứu tiền ổn định, Phát triển công thức
|
|
Thuốc thành phẩm, LNP-mRNA
|
|
GMP, Vô trùng
|
Chất dược liệu, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Thuốc thử nghiệm mới (IND), Giấy phép thử nghiệm lâm sàng (CTA), Cung cấp thử nghiệm lâm sàng, Đơn xin giấy phép sinh học (BLA), Cung cấp thương mại
|
|
Thuốc thành phẩm, LNP-mRNA
|
5000 lọ hoặc kim tiêm đã được điền sẵn / hộp đựng
|
dòng sản phẩm mRNA trị liệu cho thiếu hụt OTC
|
Tên mã
|
Đạm mục tiêu
|
Dấu hiệu
|
Nhà sản xuất
|
Giai đoạn mới nhất
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
Men enzyme
|
Thiếu hụt Ornithine Transcarbamylase (OTC)
|
Arcturus
|
Giai đoạn II
|
|
mRNA-3139
|
Men enzyme
|
Thiếu hụt OTC
|
Moderna
|
Trước lâm sàng
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
