thuốc mRNA Dùng Cho Bệnh Methylmalonic Acidemia

Chế độ

thuốc mRNA Dùng Cho Bệnh Methylmalonic Acidemia

Bệnh methylmalonic acidemia (MMA), còn được biết đến là methylmalonic aciduria, là một nhóm các rối loạn di truyền do đột biến trong các gen được thừa hưởng theo cách trội lặn trên nhiễm sắc thể thường. Những người mắc bệnh methylmalonic acidemia không thể xử lý đúng cách một số protein và phần chất béo, dẫn đến sự tích tụ của axit methylmalonic (chất độc) trong máu và/hoặc nước tiểu và tình trạng nghiêm trọng được gọi là các sự kiện mất bù hoặc khủng hoảng chuyển hóa. Hiện tại chưa có liệu pháp điều trị nào được chấp thuận cho bệnh methylmalonic acidemia.

Sự thiếu hụt enzym methylmalonic acid-CoA mutase (được mã hóa bởi gen MUT ở người) là nguyên nhân chính gây ra bệnh methylmalonic acidemia (khoảng 60% trường hợp), và liệu pháp thay thế enzym hoặc thuốc dựa trên mRNA MUT là lựa chọn điều trị hàng đầu.

mRNA-3704 và mRNA-3705

Trong các mô hình động vật, các nghiên cứu tiền lâm sàng chứng minh khái niệm đã cho thấy rằng liệu pháp mRNA cũng được chỉ định để điều trị các rối loạn chuyển hóa hiếm gặp như acidemia methylmalonic cô lập (MMA). mRNA-3704 và mRNA-3705, hai ứng cử viên liệu pháp MMA dựa trên mRNA, đã được phát hiện bởi Moderna, mã hóa cho enzym mutase methylmalonyl-CoA chức năng. mRNA-3704 và mRNA-3705 được điều chế với hạt nano lipid (LNP).

hiện tại, mRNA-3705 đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng. Được báo cáo rằng mRNA-3705 đã được thử nghiệm trong một nghiên cứu giai đoạn 1/2 (nghiên cứu Landmark) trong đó 11 người tham gia đã nhận tổng cộng 221 liều mRNA-3705. Cho đến nay, tất cả người tham gia đều chọn tham gia vào nghiên cứu Mở Rộng Dấu Hiệu tiếp theo. Hiện nay, mRNA-3705 nói chung đã được dung nạp tốt và không có nghiên cứu nào bị ngừng do vấn đề an toàn hoặc đáp ứng tiêu chí độc tính giới hạn liều được định nghĩa trong giao thức.

Yaohai Bio-Pharma Cung Cấp Giải Pháp Toàn Diện Cho RNA

Sản phẩm RNA danh mục

Sản Phẩm mRNA Trong Catalog
Sản Phẩm saRNA Trong Catalog
Sản Phẩm circRNA Trong Catalog

Hợp Thành RNA Theo Yêu Cầu

Hợp Thành mRNA Theo Yêu Cầu
Hợp thành saRNA theo yêu cầu
Hợp thành circRNA theo yêu cầu

dịch vụ CDMO mRNA

Phát triển Quy trình
Sản xuất GMP
Điền và hoàn thiện vô khuẩn
Phân tích và kiểm tra

Kết Quả Đặt Hàng

Grade	Các kết quả đạt được	Thông số kỹ thuật	Ứng dụng
không phải GMP	Chất dược liệu, mRNA	0,1~10 mg (mRNA)	Nghiên cứu tiền lâm sàng như chuyển gen tế bào, Phát triển phương pháp phân tích, Nghiên cứu tiền ổn định, Phát triển công thức
	Thuốc thành phẩm, LNP-mRNA
GMP, Vô trùng	Chất dược liệu, mRNA	10 mg~70 g	Thuốc thử nghiệm mới (IND), Giấy phép thử nghiệm lâm sàng (CTA), Cung cấp thử nghiệm lâm sàng, Đơn xin giấy phép sinh học (BLA), Cung cấp thương mại
	Thuốc thành phẩm, LNP-mRNA	5000 lọ hoặc kim tiêm đã được điền sẵn / hộp đựng

dự án mRNA trị liệu cho bệnh Acidemia Methylmalonic

Tên mã	Đạm mục tiêu	Dấu hiệu	Nhà sản xuất	Giai đoạn mới nhất
mRNA-3705	Methylmalonyl-CoA mutase	Bệnh acidemia methylmalonic	Moderna	Giai đoạn II
mRNA-3704	Methylmalonyl-CoA mutase	Bệnh acidemia methylmalonic	Moderna	Giai đoạn I/II

Tất cả danh mục

thuốc mRNA Dùng Cho Bệnh Methylmalonic Acidemia

Chế độ