Axit methylmalonic (MMA), được gọi là axit niệu methylmalonic, là một nhóm các rối loạn di truyền gây ra bởi đột biến gen được di truyền theo kiểu lặn nhiễm sắc thể thường. Những người bị nhiễm axit methylmalonic trong máu không thể xử lý một số protein và các bộ phận chất béo đúng cách, dẫn đến sự tích tụ axit methylmalonic (chất độc hại) trong máu và/hoặc nước tiểu và dẫn đến tình trạng nghiêm trọng được gọi là tình trạng mất bù hoặc khủng hoảng chuyển hóa. Hiện tại không có phương pháp điều trị nào được phê duyệt đối với bệnh nhiễm axit methylmalonic trong máu.
Sự thiếu hụt enzyme methylmalonic acid-CoA mutase (được mã hóa bởi gen MUT ở người) là nguyên nhân chính gây ra bệnh nhiễm axit methylmalonic trong máu (khoảng 60% trường hợp), và liệu pháp thay thế enzyme hoặc liệu pháp dựa trên MUT mRNA cung cấp các loại thuốc được lựa chọn.
mRNA-3704 và mRNA-3705
Trên mô hình động vật, các nghiên cứu chứng minh khái niệm tiền lâm sàng đã cho thấy rằng liệu pháp mRNA cũng được chỉ định để điều trị các rối loạn chuyển hóa hiếm gặp như nhiễm toan methylmalonic máu đơn độc (MMA). mRNA-3704 và mRNA-3705, hai ứng cử viên cho liệu pháp MMA dựa trên mRNA, đã được Moderna phát hiện, mã hóa enzyme methylmalonyl-CoA mutase chức năng. mRNA-3704 và mRNA-3705 được tạo thành từ hạt nano lipid (LNP).
mRNA-3705 hiện đang được thử nghiệm lâm sàng. Có báo cáo rằng mRNA-3705 đã được thử nghiệm trong nghiên cứu Giai đoạn 1/2 (nghiên cứu Landmark), trong đó 11 người tham gia đã nhận được 221 liều mRNA-3705. Cho đến nay, tất cả những người tham gia đã chọn tham gia vào nghiên cứu Mở rộng Nhãn Mở tiếp theo. Cho đến nay, mRNA-3705 nhìn chung đã đạt được khả năng dung nạp tốt và chưa có nghiên cứu nào bị dừng do tính an toàn hoặc đáp ứng các tiêu chí về độc tính giới hạn liều do quy trình xác định.
Yaohai Bio-Pharma cung cấp giải pháp toàn diện cho RNA
Sản phẩm tùy chỉnh
|
Lớp
|
Phân phôi
|
Đặc điểm kỹ thuật
|
Ứng dụng
|
|
không phải GMP
|
Dược chất, mARN
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Nghiên cứu tiền lâm sàng như chuyển gen tế bào, phát triển phương pháp phân tích, nghiên cứu tiền ổn định, phát triển công thức
|
|
Sản phẩm thuốc, LNP-mRNA
|
|
GMP, Vô trùng
|
Dược chất, mARN
|
10 mg~70 g
|
Thuốc mới nghiên cứu (IND), Cấp phép thử nghiệm lâm sàng (CTA), Cung cấp thử nghiệm lâm sàng, Đơn xin giấy phép sinh học (BLA), Cung cấp thương mại
|
|
Sản phẩm thuốc, LNP-mRNA
|
5000 lọ hoặc ống tiêm/hộp chứa đầy sẵn
|
Phương pháp điều trị bằng mRNA cho bệnh nhiễm axit Methylmalonic
|
Tên mã
|
Protein mục tiêu
|
Chỉ định
|
nhà chế tạo
|
Giai đoạn mới nhất
|
|
mARN-3705
|
Methylmalonyl-CoA đột biến
|
Axit methylmalonic trong máu
|
Hiện đại
|
Giai đoạn II
|
|
mARN-3704
|
Methylmalonyl-CoA đột biến
|
Axit methylmalonic trong máu
|
Hiện đại
|
Giai đoạn I / II
|
VI
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
KHÔNG
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
