thuốc mRNA Dùng Cho Bệnh Xơ Nang

Chế độ

thuốc mRNA Dùng Cho Bệnh Xơ Nang

Bệnh xơ nang (CF) là một rối loạn di truyền hiếm gặp theo cách thức ẩn tính nhiễm sắc thể thường và ảnh hưởng đến phổi và hệ tiêu hóa, dẫn đến các vấn đề về hô hấp và tiêu hóa. Nguyên nhân của bệnh nằm ở các đột biến mất chức năng ở cả hai bản sao (allele) của gen mã hóa protein điều hòa sự dẫn truyền qua màng xơ nang (CFTR).

Protein CFTR điều chỉnh việc vận chuyển muối (bao gồm ion bicarbonate) và nước qua màng tế bào biểu mô; các đột biến trong gen CFTR làm gián đoạn chức năng bình thường của kênh clo, dẫn đến rối loạn vận chuyển chất lỏng niêm mạc biểu mô ở phổi, tuyến tụy và các cơ quan khác, gây ra bệnh xơ nang.

Việc biểu hiện một bản sao chức năng của CFTR mRNA trong phổi của bệnh nhân xơ nang có thể khôi phục lại chức năng CFTR và cải thiện tiến triển của bệnh phổi. Một số liệu pháp dựa trên mRNA, bao gồm MRT5005, ARCT-032 và VX-522, hiện đang được thử nghiệm trong các nghiên cứu tiền lâm sàng và lâm sàng.

MRT5005

Translate Biologics (Sanofi) đã xác định ứng cử viên hàng đầu MRT5005, một mRNA tối ưu hóa codon mã hóa cho protein CFTR, là thuốc tốt nhất để điều trị xơ nang. MRT5005 được sử dụng dưới dạng khí dung được tạo thành bởi LNP ở dạng khí dung (phương pháp truyền qua đường hít) và nhắm mục tiêu đến các mRNA có thể được đưa trực tiếp vào đường hô hấp.

Các thí nghiệm in vitro và in vivo sử dụng tế bào thận phôi thai người và động vật không biểu hiện CFTR đã chứng minh sự biểu hiện của CFTR sau khi hít phải MRT5005. Trong nghiên cứu RESTORE-CF (giai đoạn 1/2), một liều duy nhất của MRT5005 đã được tiêm cho bệnh nhân xơ nang ở ba mức liều (8, 16 và 24 mg). MRT5005 được dung nạp tốt ở liều 8 mg và 16 mg, và không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào được ghi nhận ở cả hai liều.

ARCT-032

Acturus đang phát triển ARCT-032 dựa trên nền tảng LUNAR Lipid Spray, mã hóa cho protein CFTR như một chiến lược điều trị cho bệnh xơ nang. ARCT-032 đã được gửi hoàn toàn đến niêm mạc đường thở và biểu hiện protein CFTR chức năng, được chứng minh qua thử nghiệm in vivo. Thuốc đã được cấp Chỉ định Thuốc Hiếm và Chỉ định Bệnh Hiếm ở Trẻ Em bởi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ. Các nghiên cứu Giai đoạn I của ARCT-032 hiện đang được tiến hành.

VX-522

Vertex, hợp tác với Modena, đang phát triển một liệu pháp mRNA CFTR khác, VX-522, để điều trị cho bệnh nhân xơ nang có protein CFTR không hoạt động; VX-522 cũng được cung cấp bằng cách hít vào mRNA CFTR được bao bọc trong NLP và đưa đến phổi. Vào ngày 7 tháng 1 năm 2024, Vertex đã tuyên bố hoàn thành phần thử nghiệm liều đơn giai đoạn 1/2 của VX-522 và bắt đầu phần thử nghiệm liều lặp lại (MAD) của thử nghiệm.

Yaohai Bio-Pharma Cung Cấp Giải Pháp Toàn Diện Cho RNA

Sản phẩm RNA danh mục

Sản Phẩm mRNA Trong Catalog
Sản Phẩm saRNA Trong Catalog
Sản Phẩm circRNA Trong Catalog

Hợp Thành RNA Theo Yêu Cầu

Hợp Thành mRNA Theo Yêu Cầu
Hợp thành saRNA theo yêu cầu
Hợp thành circRNA theo yêu cầu

dịch vụ CDMO mRNA

Phát triển Quy trình
Sản xuất GMP
Điền và hoàn thiện vô khuẩn
Phân tích và kiểm tra

Kết Quả Đặt Hàng

Grade	Các kết quả đạt được	Thông số kỹ thuật	Ứng dụng
không phải GMP	Chất dược liệu, mRNA	0,1~10 mg (mRNA)	Nghiên cứu tiền lâm sàng như chuyển gen tế bào, Phát triển phương pháp phân tích, Nghiên cứu tiền ổn định, Phát triển công thức
	Thuốc thành phẩm, LNP-mRNA
GMP, Vô trùng	Chất dược liệu, mRNA	10 mg~70 g	Thuốc thử nghiệm mới (IND), Giấy phép thử nghiệm lâm sàng (CTA), Cung cấp thử nghiệm lâm sàng, Đơn xin giấy phép sinh học (BLA), Cung cấp thương mại
	Thuốc thành phẩm, LNP-mRNA	5000 lọ hoặc kim tiêm đã được điền sẵn / hộp đựng

dòng sản phẩm mRNA trị liệu cho bệnh xơ nang

Tên mã	Đạm mục tiêu	Dấu hiệu	Nhà sản xuất	Giai đoạn mới nhất
MRT5005	Protein CFTR	Xơ nang	Translate Bio, Sanofi	Giai đoạn I/II
ARCT-032	Protein CFTR	Xơ nang	Arcturus Therapeutics	Giai đoạn I
VX-522, mRNA-3692	Protein CFTR	Xơ nang	Moderna Therapeutic, Vertex pharmaceuticals	Giai đoạn I
RCT2100	Đang chờ cập nhật	Đang chờ cập nhật	ReCode Therapeutics	Trước lâm sàng

Tất cả danh mục

thuốc mRNA Dùng Cho Bệnh Xơ Nang

Chế độ