Фенилаланин Амонија Лиза (PAL)

Модалитет

Фенилаланин Амонија Лиза (PAL)

Терапевтичко Користење на Фенилаланин Амонија Лиз (PAL)

Фенилаланин Хидроксилазата (PAH) регулира меѓупосредувачкиот метаболизам на фенилаланинот (Phe) со претворување на Phe во тирозин (Tyr). Дефицитот на PAH го зараѓа хиперфенилаланинемијата (HPA) и фенилкетонуријата (PKU), а посебно, високите нивоа на фенилаланин можат да доведат до мозочна дисфункција. Следователно, терапијата со замена на ензим може да биде ефикасна за пациентите со PKU.

Пегвалијас (Палинзиќ) е ензим кој метаболизира фенилаланин (Фе), заменувајќи ја намалената активност на ензимот ПАХ. Пегвалијас се состои од рекомбинантен фенилаланин амонија лиз (ПАЛ), кој е поврзан со метоксиполиетиленгликол (ПЕГ), што продужува неговата полу живот во животното тело. Механизмот на Пегвалијас е дека ензимот ПАЛ, кој метаболизира Фе, катализира преводот на Фе во транс-квинна киселина и амонија, кои се метаболизираат од печеницата и потоа се изфрлаат во урина. Бидејќи е хомотетрамерен протеин со молекулна тежина од 62 кД по мономер, рекомбинантниот ПАЛ се производи во инженерирани бактерии Escherichia coli (E. coli) со плазмид кој носи генот ПАЛ од Анакабена варијабилис. И Пегвалијас (Палинзиќ) е развиен од БиоМАРИН Фармацеутичка.

Јаохай Био-Фарма Оферира Једноставно Решение за PAL

ПАЛ Пайплайн

Генерицо име	Трговско име / Алтернативно име	Систем за експресија	Покажувања	Производител	Стадија на РИ
Pegvaliase-PQPZ	rAvPAL-PEG, Phenylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック	Е. coli	Фенилкетонурија (PKU)	BioMarin	Оdobравање
CDX-6114	Терапевтички ензим за фенилкетонурија, CDX 6114	Чека ажурирање	Фенилкетонурија (PKU)	Codexis, Nestlé	Фаза I
Фенилаланин аммиак лизат енкапсулирани еритроцити	EryPAL, Еритроцити енкапсулирани PAL EryDel, EryDel	Чека ажурирање	Фенилкетонурија (PKU)	EryDel	Пре-клинички
PJ008	Чека ажурирање	Чека ажурирање	Фенилкетонурија (PKU)	Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.	Пре-клинички
Labafenogene marselecobac	СИН ПКУ, СИНБ 1618, Лабафеногене марселекобак	Чека ажурирање	Фенилкетонурија (PKU)	Synlogic	Фаза II
Домофеногене залфапарвове	BMN307	Чека ажурирање	Фенилкетонурија (PKU)	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	Фаза II
mRNA-3283	PAL mRNA	Чека ажурирање	Фенилкетонурија (PKU)	Moderna, Inc.	Пре-клинички
Генска терапија	Чека ажурирање	Чека ажурирање	Фенилкетонурија (PKU)	Genzyme Corp.	Пре-клинички

Сите категории

Фенилаланин Амонија Лиза (PAL)

Модалитет