Фенилаланин амонијак лиаза (PAL)

Модалитет

Фенилаланин амонијак лиаза (PAL)

Терапевтска употреба на фенилаланин амонијак лиаза (PAL)

Фенилаланин хидроксилазата (PAH) го регулира посредниот метаболизам на фенилаланин (Phe) со конвертирање на Phe во тирозин (Tyr). Недостатокот на PAH предизвикува хиперфенилаланинемија (HPA) и фенилкетонурија (PKU), а особено високите нивоа на фенилаланин може да доведат до дисфункција на мозокот. Затоа, ензимската заместителна терапија може да биде ефикасна за пациенти со PKU.

Пегвалијазата (Palynziq) е ензим кој го метаболизира фенилаланин (Phe), заменувајќи ја намалената активност на ензимот PAH. Пегвалијазата се состои од рекомбинантна фенилаланин амонијак лиаза (PAL) која е поврзана со метоксиполиетиленгликол (PEG), кој го продолжува неговиот полуживот in vivo. Механизмот на Пегвалијаза е дека Phe-метаболизираниот ензим PAL ја катализира трансформацијата на Phe во трансхининска киселина и амонијак, кои се метаболизираат во црниот дроб, а потоа се излачуваат во урината. Како хомотетрамерен протеин со молекуларна тежина од 62 kD по мономер, рекомбинантниот PAL се произведува во инженерски бактерии Ешерихија коли (E. coli) со плазмид кој го носи генот PAL од Anabaena variabilis. И Pegvaliase (Palynziq) е развиена од BioMarin Pharmaceuticals.

Yaohai Bio-Pharma нуди еднократно CDMO решение за PAL

Гасовод PAL

Општо име	Име на брендот / Алтернативно име	Системот на изразување	Индикации	Производител	Фаза на истражување и развој
Пегвалијаза-PQPZ	rAvPAL-PEG, фенилаза, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック	E. coli	Фенилкетонурија (PKU)	Биомарин	Одобрување
CDX-6114	Терапевтски ензим за фенилкетонурија, CDX 6114	Во очекување на ажурирање	Фенилкетонурија (PKU)	Codexis, Нестле	Фаза I
Фенилаланин амонијак лиаза инкапсулирани еритроцити	EryPAL, Еритроцитна инкапсулирана PAL EryDel, EryDel	Во очекување на ажурирање	Фенилкетонурија (PKU)	ЕриДел	Пред-клинички
PJ008	Во очекување на ажурирање	Во очекување на ажурирање	Фенилкетонурија (PKU)	Чонгкинг Паиџин биотехнологија копродукции, Ltd.	Пред-клинички
Лабафеноген марселекобак	SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac	Во очекување на ажурирање	Фенилкетонурија (PKU)	Синлог	Фаза II
Домофеноген залфапарвове	BMN307	Во очекување на ажурирање	Фенилкетонурија (PKU)	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	Фаза II
mRNA-3283	PAL mRNA	Во очекување на ажурирање	Фенилкетонурија (PKU)	Модерна, Inc.	Пред-клинички
Генска терапија	Во очекување на ажурирање	Во очекување на ажурирање	Фенилкетонурија (PKU)	Genzyme Corp.	Пред-клинички

сите категории

Фенилаланин амонијак лиаза (PAL)

Модалитет