Бидејќи е прокариотски адаптивен имун систем, CRISPR/Cas може да имплантира спољно боледворувачко ДНК во бактериски геноми. Открието на овој систем го револуционирало стратегиите за геномско едитирање, бидејќи Cas9 може да се насочи кон било кој желен цел со користење на водечко РНК (gRNA), составено од прилагодлив crRNA секвенца и тркрРНК фузирани заедно. Оваа моќна технологија нуди голем потенцијал за исправување на заболувањата преку корекција на мутациите во полигенските заболувања како што се кардиоваскуларните заболувања.
РНК-та на мРНК не е инфекциозна, ниту платформа за интеграција, и нема потенцијални ризици од инфекција или уметнување на мутации. Обично се доставува преку ЛНП како не-вируски вектор. Несколку компании, вклучително Интеллија Терапевтикс и КРИСПР Терапевтикс, развијаат технологија за генска едитирање во живо bazirana na мРНК и Cas9 gRNA.
Интеллија Терапевтикс развија НТЛА-2001 за третман на Транстиретин Амилоидоза (ATTR). Компанијата недавно доби институционална одобрение од Управата за храна и лекови на САД за почеток на фаза III испитување на НТЛА-2001 за третман на ATTR-CM, со значително меѓународно испитување што започнува крај 2023 година.
КРИСПР Терапевтикс развија ЦТХ-310 за третман на атеросклеротичка кардиоваскуларна болест (ASCVD) и дислипидемија.
Yaohai Bio-Pharma Нуди Комплетна Решија за RNA
|
Каталозни RNA производи
- Каталог mRNA производи
- Каталог saRNA производи
- Каталог circRNA производи
|
Порачка синтеза на RNA
- Порачка синтеза на mRNA
- Порачка синтеза на saRNA
- Порачка синтеза на circRNA
|
услуги mRNA CDMO
- Разработка на процес
- GMP Производство
- Асептично наполнување и завршување
- Аналитички анализи и тестови
|
Порачки Достапни Резултати
|
Ранг
|
Доставни резултати
|
Спецификација
|
Апликации
|
|
non-GMP
|
Активна Фармацеутска Супстанција, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Препреклинска истражувања како што се трансфекција на ќелии, Развој на аналитички методи, Престабилни студии, Развој на формулација
|
|
Лекарски производ, LNP-mRNA
|
|
GMP, Стерилност
|
Активна Фармацеутска Супстанција, mRNA
|
10 мг~70 г
|
Истражувачко ново лекарство (IND), Ауторизација за клинички испитувања (CTA), Опрема за клинички испитувања, Пријава за лиценца за биолошки производи (BLA), Комерцијална опрема
|
|
Лекарски производ, LNP-mRNA
|
5000 боцички или предискусираните сiringи/картриџи
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
