терапија од mRNA За Цистична Фиброза

Модалитет

терапија од mRNA За Цистична Фиброза

Цистичната фиброза (CF) е генетичка болест која се јавува ретко во аутозомално рецесивен начин и го засега лungenот и гастронтоenterалниот систем, што соодветно предизвика дишни и пишечки проблеми. Причините за болестта лежат во нефункционалните мутација во обете копии (алели) на генот што кодира протеинот цистична фиброза трансмембрански регулатор (CFTR).

Протеинот CFTR регулира преносот на соли (вклучително бикарбонатни иони) и вода преку мембраните на епителијските клетки; мутациите во генот CFTR нарушуваат нормалното функционирање на хloride каналите, што резултира во ослабена транспортна способност на епителијскиот слузен слој (слиз) во леглата, панкреасот и други органи, предизвикувачки цистична фиброза.

Израз на функционален копие на CFTR mRNA во легините на пациентите со цистична фиброза може да биде во с состојба да го обнови функционирањето на CFTR и да подобри прогресијата на болеста во леговите. Некои терапии базирани на mRNA, вклучувајќи MRT5005, ARCT-032, и VX-522, сега се тестираат во претходно клинички и клинички студии.

MRT5005

Translate Biologics (Sanofi) го идентификуваше водечкиот кандидат MRT5005, кодон-оптимизиран mRNA што кодира за белчинската CFTR, како најдобар лек за лечење на цистичната фиброза. MRT5005 се дава како аеросол формиран од LNP во облик на аеросол кој се небулезира (инхалационо доставување) и целосно се насочува кон мРНК-те кои можат да се достават директно до дишалната траска.

Експерименти in vitro и in vivo со користење на човечки ембрионални беберски ѕидови и животни што не го изразуваат CFTR сонце докажале дека по инхаляција на MRT5005 се случува израз на CFTR. Во студијата RESTORE-CF (фаза 1/2), до дадена доза од MRT5005 беше администрيران на пациенти со муковисцидоза на три нивоа на дозирање (8, 16 и 24 мг). MRT5005 беше добро толерирани при дози од 8 мг и 16 мг, и не беа забележани тешки неблагоплатни ефекти во ниту една од дозите.

ARCT-032

Acturus го развиwa ARCT-032 базирано на платформата LUNAR Lipid Spray, која кодира за белчина CFTR како терапевтички стратегија за муковисцидоза. ARCT-032 беше целосно испратен до воздушниот епител, и изразуваше функционален CFTR протеин, како што е показано со тестовите in vivo. Беше добил статус на Орфан Лек за Ретки Болести и Дизајн за Ретки Педијатрични Болести од УС Агенцијата за Храна и Лекови. Фазите I на студии за ARCT-032 моментално се во тек.

VX-522

Vertex, во соработка со Modena, развива уште една CFTR mRNA-базирана терапија, VX-522, за лекување на пациентите со муковисцидоза кои имаат неактивни CFTR протеини; VX-522 се дава и преку инхаляција на CFTR mRNA огледално во NLP доставено до плуцата. На 7 јануари 2024, Vertex го објави завршувањето на делот VX-522 1/2 (едносоставен доза) од фазата I испитување и почетокот на многукратната доза (MAD) дел од испитувањето.

Yaohai Bio-Pharma Нуди Комплетна Решија за RNA

Каталозни RNA производи

Каталог mRNA производи
Каталог saRNA производи
Каталог circRNA производи

Порачка синтеза на RNA

Порачка синтеза на mRNA
Порачка синтеза на saRNA
Порачка синтеза на circRNA

услуги mRNA CDMO

Разработка на процес
GMP Производство
Асептично наполнување и завршување
Аналитички анализи и тестови

Порачки Достапни Резултати

Ранг	Доставни резултати	Спецификација	Апликации
non-GMP	Активна Фармацеутска Супстанција, mRNA	0.1~10 mg (mRNA)	Препреклинска истражувања како што се трансфекција на ќелии, Развој на аналитички методи, Престабилни студии, Развој на формулација
	Лекарски производ, LNP-mRNA
GMP, Стерилност	Активна Фармацеутска Супстанција, mRNA	10 мг~70 г	Истражувачко ново лекарство (IND), Ауторизација за клинички испитувања (CTA), Опрема за клинички испитувања, Пријава за лиценца за биолошки производи (BLA), Комерцијална опрема
	Лекарски производ, LNP-mRNA	5000 боцички или предискусираните сiringи/картриџи

пипелин за mRNA терапевтички решенија за Цистичен Фиброз

Code name	Целна протеин	Покажувања	Производител	Најнова фаза
MRT5005	Протеин CFTR	Цистична фиброза	Translate Bio, Sanofi	Фаза I/II
ARCT-032	Протеин CFTR	Цистична фиброза	Arcturus Therapeutics	Фаза I
VX-522, mRNA-3692	Протеин CFTR	Цистична фиброза	Moderna Therapeutic, Vertex pharmaceuticals	Фаза I
RCT2100	Чека ажурирање	Чека ажурирање	ReCode Терапевтикс	Пре-клинички

Сите категории

терапија од mRNA За Цистична Фиброза

Модалитет