терапија mRNA за Пропионска Ацидемија

Модалитет

терапија mRNA за Пропионска Ацидемија

Позната и како пропионска ацидурзија, пропионската ацидоза (PA) е ретка аутозомна рецесивна метаболичка расстройство која е ветвиствена цепен有机 киселина. Пропионската ацидемија е резултат од недостаток на пропионил-КоА карбоксилаза (PCC недостаток), што е слично на метилмалонската ацидемија која произлегува од недостаток на метилмалонил-КоА мутаза. Пациентите со пропионска ацидемија не можат да ги обработат одредени протеини и masti правилно, што доводи до накупување на токсини како што е пропионската киселина во крвта/водата, што предизвикува знаци и симптоми на пропионската ацидемија.

ПЦЦ ензимите вклучуваат алфа и бета подединици кодирани од гените PCCA и PCCB; мутациите во двете копии на гените PCCA и PCCB резултираат во недостаток на ПЦЦ ензимот. Можни терапии за пропионската ацидемија можат да вклучат функционална замена на ензимот или терапија базирана на mRNA за ПЦЦ.

Енкапсулирана со LNP, mRNA-3927, врода на лекарство од mRNA, се состои од гени што кодираат ПЦКА и ПЦКБ за изразување на активни ПЦК ензими. mRNA-3927 беше дизајнирана од Moderna да омогути телото да го враќа недостигнувачкиот или нефункционален ПЦК ензим, кој доводи до пропионова киселина. Moderna-вото mRNA-3927 доби orphan drugs, ретки педијатричко заболување дизајнациите, fast track дизајнација од FDA и orphan лек дизајнација од EMA за лечење на пропионовата киселина.

Студија во фаза 1/2 (првиот човечки студија) моментално е во тек за да се оценат безбедноста, фармаколошкиот делатност и терапевтскиот ефект на mRNA-3927 при пациентите со генетски потврдена пропионова киселина. Во мај 2023, Moderna ја прикажа дека mRNA-3927 беше демонстрирана општо добро толерирана при дозите инјектирани од меѓувремените податоци од студијата во фаза 1/2.

Yaohai Bio-Pharma Нуди Комплетна Решија за RNA

Каталозни RNA производи

Каталог mRNA производи
Каталог saRNA производи
Каталог circRNA производи

Порачка синтеза на RNA

Порачка синтеза на mRNA
Порачка синтеза на saRNA
Порачка синтеза на circRNA

услуги mRNA CDMO

Разработка на процес
GMP Производство
Асептично наполнување и завршување
Аналитички анализи и тестови

Порачки Достапни Резултати

Ранг	Доставни резултати	Спецификација	Апликации
non-GMP	Активна Фармацеутска Супстанција, mRNA	0.1~10 mg (mRNA)	Препреклинска истражувања како што се трансфекција на ќелии, Развој на аналитички методи, Престабилни студии, Развој на формулација
	Лекарски производ, LNP-mRNA
GMP, Стерилност	Активна Фармацеутска Супстанција, mRNA	10 мг~70 г	Истражувачко ново лекарство (IND), Ауторизација за клинички испитувања (CTA), Опрема за клинички испитувања, Пријава за лиценца за биолошки производи (BLA), Комерцијална опрема
	Лекарски производ, LNP-mRNA	5000 боцички или предискусираните сiringи/картриџи

пајпелини за мРНК терапија за пропионска ацидемија

Code name	Целна протеин	Покажувања	Производител	Најнова фаза
мРНК-3927	алфа и бета подединици на ензимот ПЦК (PCCA и PCCB)	Пропионска ацидемија (ПА)	Moderna	Фаза I/II

Сите категории

терапија mRNA за Пропионска Ацидемија

Модалитет