Cas9 Нуклеаза
CRISPR генска уредување е техника користена во молекуларната биологија за модификување на геномите на живи организми. Тоа е базирано на поедноставена верзија на бактериската CRISPR-Cas9 антивируска одбранителна система. Со доставување на комплексот Cas9 нуклеаза со синтетичен водечки RNA (gRNA) во ќелија, геномот на ќелијата може да се секне на желен локација. Ова дозволува на постоечките гени да бидат отстранети и/или нови да бидат додадени in vivo.
Во повеќе технички термини, Cas9 е дво-RNA водена DNA еndonuclease ензим кој е поврзан со адаптивниот имун систем CRISPR во Streptococcus pyogenes . Техниката за генско уредување CRISPR-Cas9 беше значајен придонес за Нобеловата награда по хемија во 2020 година, која беше доделена на Емануела Шарпентие и Џениф Дудна.
Првото лекарство bazirano na генска едитирање CRISPR/Cas9, exagamglogene autotemcel (exa-cel), беше одобрено во ноември 2023 година со трговскиот имиње Casgevy. Тоа се користи во Уједнотеното Кралство за излечување на болеста од жбун и бета таласемија. На 8 декември 2023 година, Casgevy беше одобрено во САД од страна на FDA. Casgevy е првобично лекувanje што цели генот BCL11A и беше откриено од страна на Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics.
Casgevy се креира со оголемување на аутологни клетки за CD34+ клетки, а потоа со геномско едитирање ex vivo преку воведување на комплексот CRISPR/Cas9 рибонуклеопротеин (RNP) преку електропорација. gRNA која е дел од RNP комплексот овозможува на CRISPR/Cas9 да направи прецизна двострука разломка на ДНК на критичен уштечник за врвна фактор за транскрипција (GATA1) во еритроидниот специфичен регион за подобрање на генот BCL11A.
Од RNP, и ДНК или мРНК што кодира Cas9 и gRNA исто така се истражуваат во клиничките испитувања.
Yaohai Bio-Pharma Нуди Интегрисана CDMO Решение за Cas9 Nuclease
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
