Метилмалоник ацидемија (MMA), позната и како метилмалоника ацидурија, е група на наследни редови кои се збунуваат поради мутациите во гени што се наследуваат по аутосомален рецесивен начин. Личностите со метилмалоника ацидемија не можат да ги обработуваат одредени протеини и делови од мазнините правилно, што доводи до накупување на метилмалоника ацид (токсични вещества) во крвта и/или уринот и до сериозна состојба позната како декомпензациониdogovori или метаболски кризи. Сега нема одобрена терапија за метилмалоника ацидемија.
Недостатокот на ензимот метилмалоника ацил-КоА мутаза (кој е кодиран од човечкиот MUT ген) е главниот причин за метилмалоника ацидемија ( околу 60% од случаите), и ензимската заместителна терапија или MUT mRNA-базирани терапии предлагаат лековите на избор.
mRNA-3704 и mRNA-3705
Во животни модели, претходните доказателства од концептот во предклиничките студии покажуваат дека mRNA терапиите се користат и за лечење на ретки метаболички расстройства како што е изолираната метилмалонска ацидемија (MMA). mRNA-3704 и mRNA-3705, два кандидати за MMA терапија bazirani na mRNA, беа откриени од Moderna, кои кодираат за функционален ензим метилмалонил-CoA мутаз. mRNA-3704 и mRNA-3705 се формираат со липидни наночестици (LNP).
mRNA-3705 моментално е под клинички испитувања. Се докладува дека mRNA-3705 беше тестиран во студија фаза 1/2 (Ключна студија), во која 11 учесници примеле 221 дози од mRNA-3705. До денес, сите учесници избрале да учествуваат во последователната Отворена Етикетна Проширување студија. До сега, mRNA-3705 го има добро толерирањето и нема студии што биле прекинати поради безбедносни причини или задоволување на критериумите за дозна ограничување на токсичност според протоколот.
Yaohai Bio-Pharma Нуди Комплетна Решија за RNA
|
Каталозни RNA производи
- Каталог mRNA производи
- Каталог saRNA производи
- Каталог circRNA производи
|
Порачка синтеза на RNA
- Порачка синтеза на mRNA
- Порачка синтеза на saRNA
- Порачка синтеза на circRNA
|
услуги mRNA CDMO
- Разработка на процес
- GMP Производство
- Асептично наполнување и завршување
- Аналитички анализи и тестови
|
Порачки Достапни Резултати
|
Ранг
|
Доставни резултати
|
Спецификација
|
Апликации
|
|
non-GMP
|
Активна Фармацеутска Супстанција, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Препреклинска истражувања како што се трансфекција на ќелии, Развој на аналитички методи, Престабилни студии, Развој на формулација
|
|
Лекарски производ, LNP-mRNA
|
|
GMP, Стерилност
|
Активна Фармацеутска Супстанција, mRNA
|
10 мг~70 г
|
Истражувачко ново лекарство (IND), Ауторизација за клинички испитувања (CTA), Опрема за клинички испитувања, Пријава за лиценца за биолошки производи (BLA), Комерцијална опрема
|
|
Лекарски производ, LNP-mRNA
|
5000 боцички или предискусираните сiringи/картриџи
|
пајплинови на mRNA Терапија за Метилмалоника Ацидемија
|
Code name
|
Целна протеин
|
Покажувања
|
Производител
|
Најнова фаза
|
|
mRNA-3705
|
Метилмалонил-КоА мутаза
|
Метилмалоника ацидемија
|
Moderna
|
Фаза II
|
|
mRNA-3704
|
Метилмалонил-КоА мутаза
|
Метилмалоника ацидемија
|
Moderna
|
Фаза I/II
|
MK
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
UR
BN
