Недостатокот на орнитин транскарбамилаза (OTC) е ретка генетска болест која обезбедува сериозни абнормалности во циклусот на уреа. Има скоро 10,000 случаи според распространетоста на дефицитот преку шалтер на глобално ниво. Недостатокот на ОТЦ ензимот во клетките на црниот дроб доведува до покачени нивоа на амонијак во крвта, што може да предизвика напади, кома и смрт кај нетретирани пациенти. Во моментов, ниту еден третман не е одобрен од FDA за дефицит преку шалтер.
ОТЦ терапијата за замена на протеини или ОТЦ мРНК терапијата се кандидати за лекови бидејќи изразувањето на ОТЦ ензимот во црниот дроб на пациентите со дефицит на ОТЦ може да може да ја врати нормалната активност на циклусот, спречувајќи невролошки оштетувања и потребата за трансплантација на црн дроб.
За дефицит на OTC е развиена mRNA терапевтика. ARCT-810 се заснова на платформата за испорака на LUNAR со посредство на липиди на Arcturus, која доставува OTC mRNA на клетките на црниот дроб и им овозможува да произведуваат функционални OTC ензими. Arct-810 покажа поволен безбедносен профил и беше добро толериран во студиите Фаза 1а (здрави волонтери) и Фаза 1б (пациенти со дефицит на OTC). Во моментов, Arcturus сега има имплементирано фаза 2 студија со повеќекратни дози насочена кон адолесценти и возрасни со дефицит преку шалтер. Американската ФДА му додели ознака за лек за сираче на ARCT-810.
Модерна воведе нова програма за дефицит на орнитин транскарбамилаза (OTC) во 2022 година —— mRNA-3139 кодира OTC. И mRNA-3139 се базира на систем за испорака на липидни наночестички (LNP).
Јаохаи Био-Фарма нуди едношалтерско решение за РНК
Прилагодени испораки
|
Одделение
|
Испораки
|
спецификација
|
апликации
|
|
не-GMP
|
Дрога супстанција, mRNA
|
0.1-10 mg (mRNA)
|
Предклинички истражувања како што се клеточна трансфекција, развој на аналитички метод, студии пред стабилност, развој на формулација
|
|
Производ на лекови, LNP-mRNA
|
|
GMP, стерилитет
|
Дрога супстанција, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Истражувачки нов лек (IND), овластување за клиничко испитување (CTA), снабдување со клиничко испитување, апликација за биолошка лиценца (BLA), комерцијална набавка
|
|
Производ на лекови, LNP-mRNA
|
5000 вијали или наполнети шприцови/кертриџи
|
mRNA Therapeutics Pipelines за OTC дефицит
|
Име на код
|
Целен протеин
|
Индикации
|
Производител
|
Најнова фаза
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
ОТЦ ензим
|
Недостаток на орнитин транскарбамилаза (OTC).
|
Арктур
|
Фаза II
|
|
mRNA-3139
|
ОТЦ ензим
|
ОТЦ дефицит
|
Модерна
|
Пред-клинички
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
НЕ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
