терапија од mRNA За Дефицит на ОТЦ

Модалитет

терапија од mRNA За Дефицит на ОТЦ

Недостатокот на орнитин транскарбамилаза (OTC) е ретка генетска болест која предизвика значителни неурегулирани состојби во ѓирчевиот циклус. По податоците, глобално постои приближно 10.000 случаи од недостаток на OTC. Недостатокот на OTC ензим во печенките доводи до зголемени нивоа на амонија во крвта, што може да предизвика судiri, кома и смрт кај нелечени пациенти. Во моментов, нема терапии кои се одобрени од страна на FDA за недостаток на OTC.

Терапијата со замена на OTC протеин или OTC mRNA терапија се разгледуваат како кандидати за лекови, бидејќи изразот на OTC ензим во печенките на пациентите со недостаток на OTC може да го обнови нормалниот функционирање на циклусот, спречувајќи неврологските штети и потребата од трансплантација на печеник.

Терапија со mRNA се развиwa за недостаток на OTC. ARCT-810 е базиран на липидниот медиран LUNAR систем за доставување на Arcturus, кој го доставува mRNA на OTC до јачебените клетки и им овозможува да производат функционални OTC ензими. ARCT-810 прикажа благопријатен профил за безбедност и беше добар толерирани во фазата 1a (здрави волонтери) и фазата 1b студии (пациенти со недостаток на OTC). Тrenутно, Arcturus го имплементира фаза 2 со множествено дози студија што целува подрастајќи и adulti со недостаток на OTC. FDA од САД му додели статус на orphan drug на ARCT-810.

Moderna го презентира нов програм за недостаток на орнитин транскабамилаза (OTC) во 2022 —— mRNA-3139 што кодира OTC. mRNA-3139 е базиран на систем за доставување со липидни наночестици (LNP).

Yaohai Bio-Pharma Нуди Комплетна Решија за RNA

Каталозни RNA производи

Каталог mRNA производи
Каталог saRNA производи
Каталог circRNA производи

Порачка синтеза на RNA

Порачка синтеза на mRNA
Порачка синтеза на saRNA
Порачка синтеза на circRNA

услуги mRNA CDMO

Разработка на процес
GMP Производство
Асептично наполнување и завршување
Аналитички анализи и тестови

Порачки Достапни Резултати

Ранг	Доставни резултати	Спецификација	Апликации
non-GMP	Активна Фармацеутска Супстанција, mRNA	0.1~10 mg (mRNA)	Препреклинска истражувања како што се трансфекција на ќелии, Развој на аналитички методи, Престабилни студии, Развој на формулација
	Лекарски производ, LNP-mRNA
GMP, Стерилност	Активна Фармацеутска Супстанција, mRNA	10 мг~70 г	Истражувачко ново лекарство (IND), Ауторизација за клинички испитувања (CTA), Опрема за клинички испитувања, Пријава за лиценца за биолошки производи (BLA), Комерцијална опрема
	Лекарски производ, LNP-mRNA	5000 боцички или предискусираните сiringи/картриџи

пипелини за mRNA Терапевтички за недостаток на OTC

Code name	Целна протеин	Покажувања	Производител	Најнова фаза
ARCT-810, LUNAR-OTC	Ензим OTC	Дефицит на Орнитин Транскарбамилаза (OTC)	Arcturus	Фаза II
mRNA-3139	Ензим OTC	Дефицит на OTC	Moderna	Пре-клинички

Сите категории

терапија од mRNA За Дефицит на ОТЦ

Модалитет