Уредувањето на гените CRISPR е техника која се користи во молекуларната биологија за модифицирање на геномите на живите организми. Се заснова на поедноставена верзија на бактерискиот антивирусен одбранбен систем CRISPR-Cas9. Со доставување на нуклеазата Cas9 комплексна со синтетичка водичка РНК (gRNA) во клетка, геномот на клетката може да се исече на саканата локација. Ова овозможува да се отстранат постоечките гени и/или да се додадат нови in vivo.
Во потехничка смисла, Cas9 е двојна РНК-водена ДНК ендонуклеаза ензим поврзан со CRISPR адаптивниот имунолошки систем во Streptococcus pyogenes. Техниката за уредување на геномот CRISPR-Cas9 беше значаен придонес за Нобеловата награда за хемија во 2020 година, која им беше доделена на Емануел Шарпентие и Џенифер Дудна.
Првиот лек базиран на уредување на гените CRISPR/Cas9, exagamglogene autotemcel (exa-cel), беше одобрен во ноември 2023 година со трговско име Casgevy. Се користи во Обединетото Кралство за лекување на српеста анемија и бета таласемија. На 8 декември 2023 година, Касгеви беше одобрен во САД од ФДА. Casgevy е прв од ваков вид третман кој го таргетира генот BCL11A, а беше откриен од Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics.
Casgevy се создава со збогатување на автологни клетки за CD34+ клетки, а потоа и уредување на геномот ex vivo со воведување на комплексот CRISPR/Cas9 рибонуклеопротеин (RNP) со електропорација. ГРНК вклучена во комплексот RNP му овозможува на CRISPR/Cas9 да направи прецизен прекин на ДНК со двојни жици на критичното место за врзување на факторот на транскрипција (GATA1) во еритроидните специфични подобрувачи на генот BCL11A.
Освен RNP, во клиничките испитувања се истражуваат и ДНК или mRNA кои ги кодираат Cas9 и gRNA.
Yaohai Bio-Pharma нуди еднократно CDMO решение за Cas9 Nuclease
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
НЕ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
