Човечкото тело може да биде искористено од mRNA за преведување и кодирање на терапевтски протеини како трансмембрански, интрацелуларни, интрамитохондријални и секретирани протеини. Терапијата за замена на протеини базирана на mRNA обезбедува остварлив алтернативен лек за различни болести.
Клиничките испитувања покажаа дека терапевтиката базирана на mRNA може да се користи кај миокардна исхемија (AZD8601, VEGF mRNA), дефицит на орнитин транскарбамилаза (ARCT-810, OTCase mRNA), метилмалонска ацидемија (mRNA-3705, MUT mRNA), пропионска ацидемија (mRNA 3927, PCCA/B mRNA), цистична фиброза (MRT-5005 и VX-522, CFTR mRNA).
Дополнително, mRNA директно кодираат антитела (на пример, неутрализирачки антитела, фрагменти на антитела и нано-антитела) за превенција и третман на вирусни инфекции и рак. Овие антитела специфично ги препознаваат вирусите, бактериите и клетките на ракот/туморот и ги врзуваат преку долги променливи синџири, што се покажува како корисно за превенција и третман на САРС-КоВ-2, ХИВ, како и животински модели и човечки тумори.
Јаохаи Био-Фарма нуди едношалтерско решение за РНК
Прилагодени испораки
Одделение
|
Испораки
|
спецификација
|
апликации
|
не-GMP
|
Дрога супстанција, mRNA
|
0.1-10 mg (mRNA)
|
Предклинички истражувања како што се клеточна трансфекција, развој на аналитички метод, студии пред стабилност, развој на формулација
|
Производ на лекови, LNP-mRNA
|
GMP, стерилитет
|
Дрога супстанција, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Истражувачки нов лек (IND), овластување за клиничко испитување (CTA), снабдување со клиничко испитување, апликација за биолошка лиценца (BLA), комерцијална набавка
|
Производ на лекови, LNP-mRNA
|
5000 вијали или наполнети шприцови/кертриџи
|