Каплацизумаб (Cablivi) е хуманизирано нано-антитело насочено кон фон Вилебранд фактор (vWF), исто така познато како антитело за еден домен (SdAb) или променлива со тежок синџир (VHH). Каплацизумаб беше прецизно развиен од Ablynx (подружница на Sanofi) и одобрен за лекување на пациенти со стекната тромботична тромбоцитопенична пурпура (aTTP), невообичаено нарушување кое се карактеризира со абнормално згрутчување на крвта во малите крвни садови. Каплацизумаб го таргетира А1 доменот на vWF, блокирајќи ја неговата интеракција со тромбоцитниот GpIb-IX-V рецептор и спречувајќи формирање на тромби богати со тромбоцити.
Каплацизумаб, бивалентно нанотело, се состои од две хомологни хуманизирани единици поврзани со поврзувач со три аланин. Тоа е изразено во Ешерихија коли (E. coli) преку технологија на рекомбинантна ДНК, што резултира со приближна молекуларна тежина од 28 kDa.
Каплацизумаб е првиот одобрен лек кој го таргетира vWF и третира стекната тромботична тромбоцитопенична пурпура (aTTP). Исто така, ја држи разликата како првото одобрено антитело со еден домен, што означува забележителна пресвртница во малите биолошки производи.
Клучни пресвртници на каплацизумаб
Каплацизумаб првично беше откриен од Ablynx, биотехнолошка компанија основана во 2001 година, специјализирана за развој и комерцијализација на „нанотела“ во лами и други камили. Во стратешки потег, Санофи го заврши купувањето на Ablynx во јануари 2018 година за 3.8 милијарди евра, триумфирајќи над конкурентот Ново Нордиск, кој презентираше повеќе понуди за компанијата.
Ефикасноста и безбедноста на каплацизумаб беа оценети со позитивни крајни точки кај пациенти со стекната тромботична тромбоцитопенична пурпура (aTTP) и за време на испитувањето TITAN фаза 2 и последователното испитување на фаза 3 HERCULES.
Во 2018 година, Европската агенција за лекови (ЕМА) го даде своето прво одобрение за каплацизумаб, во комбинација со размена на плазма и имуносупресија, за лекување на возрасни лица кои доживуваат епизода на аТТП.
Во февруари 2019 година, оваа регулаторна пресвртница беше проследена со одобрение од Администрацијата за храна и лекови на САД (ФДА), со која се одобрува каплацизумабот на Санофи за третман на аТТП.
Yaohai Bio-Pharma нуди еднократно CDMO решение за VHH/sdAb
Анти-vWF VHH гасовод
|
Општо име
|
Име на брендот/ Алтернативно име
|
Системот на изразување
|
Индикации
|
Производител
|
Фаза на истражување и развој
|
|
Каплацизумаб-YHDP
|
ALX-0081, ALX-0681, Cablivi, カブリビ
|
Escherichia coli
|
Стекната тромботична тромбоцитопенична пурпура (aTTP)
|
Ablynx NV, Санофи
|
Одобрување
|
Суд:
[1] Duggan S. Caplacizumab: Прво глобално одобрение. Дрога. 2018 октомври; 78 (15): 1639-1642. doi: 10.1007/s40265-018-0989-0.
[2] Morrison C. Одобрувањето на нанотелата им дава поттик на антителата на доменот. Nat Rev Drug Discov. 2019 јули; 18 (7): 485-487. doi: 10.1038/d41573-019-00104-w.
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
НЕ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
