Caplacizumab (Cablivi) е хуманизиран антител против фон Вилебрандов фактор (vWF), познат и како Нано-антител или Едносостојково Антител (SdAb) или Тешки-Цепен Променлив (VHH). Caplacizumab беше детално развиен од страна на Ablynx (дочерна компанија на Санофи) и е одобрено за лечење на пациентите со придобиена тромботичка тромбоцитопенична пурпура (aTTP), ретко распоредување карактеризирано со необични крвни згрби во мали крвни судови. Caplacizumab целосно цели A1 доменот на vWF, го блокира неговото взаемодействие со рецепторот GpIb-IX-V на тромбоцитите и спречува формирањето на тромби богати со тромбоцити.
Caplacizumab, двовредносно Нано-антител, состои од два хомолошни хуманизирани единици поврзани со три-аланин линкер. Тоа се изразува во Escherichia coli (E. coli) през рекомбинантна ДНК технологија, што резултира во приближна молекулска тежина од 28 кДа.
Каплацизумаб е првото одобрено лекарство што цели вWF и го третира прикупијан тромботички тромбоцитопени пурпура (aTTP). Овој лек исто така ја има отличителната карактеристика да биде првиот одобрен единствен домен антител, што означува значајна милеовка во малите биологички супстанции.
Клучни милеовки на Каплацизумаб
Каплацизумаб беше почетно откриен од страна на Ablynx, биотехнологиска компанија основана во 2001 година која се специјализираше во развојот и комерцијализацијата на „наноантитела“ код ламите и другите камеловидни. Во стратегски чекор, Санофи заврши придобивката на Ablynx во јануари 2018 година за €3.8 милијardi, победувачки над конкурентот Ново Нордиск, кој предложи многу понуди за компанијата.
Ефикасноста и безбедноста на каплацизумаб беа евалуирани со позитивни крајни точки при пациентите со прикупијан тромботички тромбоцитопени пурпура (aTTP) во рамките на фазата 2 ТИТАН испитување и последното фаза 3 ХЕРКУЛЕС испитување.
Во 2018, Европското агенство за лекови (EMA) го одобри првпат каплацизамаб, во kombinacija со плазма ексханж и имуносупресиија, за лечење на adulti што искушуваат епизод од aTTP.
Во февруари 2019, овој регулаторен милес-ton беше следен од одобрение од САД Агенство за храна и лекови (FDA), кој го поддржува Санофи Caplacizumab за лечење на aTTP.
Yaohai Bio-Pharma Нуди Интегрисана CDMO Решенија за VHH/ sdAb
Цевна Анти-вWF VHH
|
Генерицо име
|
Трговско име / Алтернативно име
|
Систем за експресија
|
Покажувања
|
Производител
|
Стадија на РИ
|
|
Caplacizumab-YHDP
|
ALX-0081, ALX-0681, Cablivi, カブリビ
|
Escherichia coli
|
Придобиена Тромботична Тромбоцитопенична Пурпура (aTTP)
|
Ablynx NV, Sanofi
|
Оdobравање
|
Референца:
[1] Duggan S. Caplacizumab: Прва Глобална Одобрение. Drugs. 2018 Oct;78(15):1639-1642. doi: 10.1007/s40265-018-0989-0.
[2] Morrison C. Одобрение на Nanobody го зголемува потенцијалот на домените на антитела. Nat Rev Drug Discov. 2019 Jul;18(7):485-487. doi: 10.1038/d41573-019-00104-w.
MK
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
UR
BN
