Fenilalanino amonijaus li梓 (PAL)

Modalitetas

Fenilalanino amonijaus li梓 (PAL)

Terapeutinis fenilalanino amonijos liazes (PAL) naudojimas

Fenilalanino hidrolizatorius (PAH) reguliuoja fenilalanino (Phe) tarpinę metabolizmo procesą, konvertuojant Phe į tiraminą (Tyr). PAH trūkumas gali sukelti aukštą fenilalanino lygį, kas yra žinomas kaip hiperfenilalaninėmija (HPA) arba fenilketonūrija (PKU), o ypač aukšti fenilalanino lygiai gali sukelti smegenų disfunkciją. Todėl enzimo pakeitimo terapija gali būti veiksminga PKU pacientams.

Pegvaliase (Palynziq) yra enzymas, kuris metabolizuoja fenilalaninę (Phe), pakeičiant sumažėjusį PAH enzymo aktyvumą. Pegvaliase sudaro rekombinantinis fenilalaninos amonijos liazas (PAL), kuris yra susietas su metoksi polietileneglicoliu (PEG), kas ilgiau išlaiko jo pusamžį organizme. Pegvaliase veikimo mechanizmas yra tas, kad Phe metabolizuojantis PAL enzymas katalizuoja Phe pavertimą į trans-kvininę rūgštį ir amoniją, kurios metabolizuojamos jeku ir vėliau išvedamos urino formoje. Būdamas homotetramerinisisisis baltymas su molekulinio svorio 62 kD vienetais, rekombinantinis PAL gaminamas inžinieriniu bakterijų rūšies Escherichia coli (E. coli) pagal plazmidą, nešinčią PAL genu iš Anabaena variabilis. Ir Pegvaliase (Palynziq) buvo sukurtas BioMarin farmacijos įmonės.

Yaohai Bio-Pharma siūlo visapusišką CDMO sprendimą PAL

PAL gamybos procesas

Paprastasis pavadinimas	Prekės pavadinimas / Alternatyvus pavadinimas	Išreikšimo sistema	Rodiklius	Gamintojas	R&D etapas
Pegvaliase-PQPZ	rAvPAL-PEG, Phenylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック	E. coli	Fenilketonūra (FKŪ)	BioMarin	Patvirtinimas
CDX-6114	Terapiškas enzimas fenilketonūrai, CDX 6114	Laukiama atnaujinimo	Fenilketonūra (FKŪ)	Codexis, Nestlé	Faza I
Fenylalanino amonijaus liaso inkapsuliuoti eritrocitai	EryPAL, Eritrocitais inkapsuluotas PAL EryDel, EryDel	Laukiama atnaujinimo	Fenilketonūra (FKŪ)	EryDel	Prieš klinikines tyros
PJ008	Laukiama atnaujinimo	Laukiama atnaujinimo	Fenilketonūra (FKŪ)	Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.	Prieš klinikines tyros
Labafenogene marselecobac	SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac	Laukiama atnaujinimo	Fenilketonūra (FKŪ)	Synlogic	Faza II
Domofenogene zalfaparvove	BMN307	Laukiama atnaujinimo	Fenilketonūra (FKŪ)	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	Faza II
mRNA-3283	PAL mRNA	Laukiama atnaujinimo	Fenilketonūra (FKŪ)	Moderna, Inc.	Prieš klinikines tyros
Geninė terapija	Laukiama atnaujinimo	Laukiama atnaujinimo	Fenilketonūra (FKŪ)	Genzyme Corp.	Prieš klinikines tyros

Visos kategorijos

Fenilalanino amonijaus li梓 (PAL)

Modalitetas