Ornityno transkarbamilo (OTC) trūkumas yra retas genetinis ligas, kuris sukelia sunkias nesąveikas urėos cikle. Visame pasaulyje dėl OTC trūkumo sergantių atvejų skaičius siekia maždaug 10 tūkstančių. Riebalų ląstelių OTC enzymo trūkumas veda prie kraujo amonijos lygio padidėjimo, kas gali sukelti krampžus, komą ir mirtį negydomiems pacientams. Šiuo metu FDA dar neapatvirtino jokių gydymo būdų OTC trūkumui.
OTC bakterinio proteinų pakeitimo terapija arba OTC mRNA terapija yra vaistų kandidatai, nes OTC enzimo išraiška riebalų ligoniams su OTC trūkumu gali atkurti normalų ciklo veiklą, prevencijuodama nervų audinių pažeidimus ir reikalavimą po riebalų transplantaciją.
MRNA terapija kuriama OTC trūkumo gydymui. ARCT-810 yra pagrįsta Arcturus lipidais mediuojamojo LUNAR pristatymo platformos, kuri pristato OTC mRNA į kinų ląstelę ir leidžia joms gaminti veiksmingus OTC enzymus. ARCT-810 parodytas palankus saugumo profilį ir buvo gerai toleruojamas 1a fazeje (geresniems asmenims) ir 1b fazeje (OTC trūkumo pacientams). Šiuo metu Arcturus įgyvendino 2 fazių daugiakartinių dozavimų tyrimą, kuris siekiama jaunimo ir suaugusiųjų su OTC trūkumu. JAV FDA suteikė ARCT-810 orphan medicinos statusą.
Moderna 2022 m. paleido naują programą ornitino transkarbamilo (OTC) trūkumui —— mRNA-3139 koduojantį OTC. Ir mRNA-3139 yra pagrįstas lipidiniais nanocapsulėmis (LNP) pristatymo sistema.
Yaohai Bio-Pharma Siūlo Viso Viename Vietoje Sprendimą RNA
Pasirinktiniai Pateikiami Rezultatai
|
Klasė
|
Pateikiami rezultatai
|
Specifikacija
|
Paraiškos
|
|
ne-GMP
|
Vaistinis medžiaga, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Priesklinikinė tyrime, pvz., ląstelės transfekcija, Analizinės metodų kūrimas, Ankstyvi stabilumo tyrimai, Formulacijos kūrimas
|
|
Vaistinis produktas, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilitetas
|
Vaistinis medžiaga, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Tyrimo naujojo vaisto (IND) registravimas, Klinikinių bandymų leidimas (CTA), Klinikinių tyrimų tiekimai, Biologinių gaminių licencijavimo (BLA) prašymas, Komercinis tiekimas
|
|
Vaistinis produktas, LNP-mRNA
|
5000 butelių arba priešpildytų šonu / kartridžių
|
mRNA terapijos kanalai OTC trūkumui
|
Kodinis pavadinimas
|
Tikslinis baltymas
|
Rodiklius
|
Gamintojas
|
Naujausias etapas
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
OTC enzymas
|
Ornitino transkarbamolo (OTC) trūkumas
|
Arcturus
|
Faza II
|
|
mRNA-3139
|
OTC enzymas
|
OTC trūkumas
|
Moderna
|
Prieš klinikines tyros
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
