Būdama prokariotinė adaptyvi imuninė sistema, CRISPR/Cas gali implantuoti svetimas ligas sukeliančias DNR į bakterijų genomus. Šios sistemos atradimas pakeitė genomo redagavimo strategijas, nes Cas9 gali būti nukreiptas į bet kurį norimą taikinį naudojant orientacinę RNR (gRNR), sudarytą iš pritaikytos crRNR sekos ir tracrRNR, sujungtos kartu. Ši galinga technologija suteikia didelį potencialą pakeisti ligas, koreguojant poligeninių ligų, tokių kaip širdies ir kraujagyslių ligos, mutacijas.
MRNR nėra nei užkrečiama, nei integracijos platforma, todėl nėra jokios galimos infekcijos ar mutacijų įterpimo pavojaus. Paprastai LNP jį pristato kaip nevirusinį vektorių. Keletas įmonių, įskaitant Intellia Therapeutics ir CRISPR Therapeutics, sukūrė in vivo genų redagavimo technologijas, pagrįstas mRNR ir Cas9 gRNR.
Intellia Therapeutics sukūrė NTLA-2001, skirtą transtiretino amiloidozei (ATTR) gydyti. Neseniai bendrovė gavo IND leidimą iš JAV maisto ir vaistų administracijos pradėti III fazės NTLA-2001 tyrimą, skirtą ATTR-CM gydyti, o reikšmingas tarptautinis tyrimas prasidės 2023 m. pabaigoje.
CRISPR Therapeutics kuria CTX-310, skirtą aterosklerozinei širdies ir kraujagyslių ligai (ASCVD) ir dislipidemijai gydyti.
„Yaohai Bio-Pharma“ siūlo „vieno langelio“ sprendimą RNR
Individualūs pristatymai
|
Klasė
|
Pristatomos
|
detalizavimas
|
Programos
|
|
ne GMP
|
Vaistinė medžiaga, mRNR
|
0.1–10 mg (mRNR)
|
Ikiklinikiniai tyrimai, pvz., ląstelių transfekcija, analitinio metodo kūrimas, ikistabilumo tyrimai, preparatų kūrimas
|
|
Vaisto produktas, LNP-mRNR
|
|
GMP, sterilumas
|
Vaistinė medžiaga, mRNR
|
10 mg ~ 70 g
|
Naujas tiriamasis vaistas (IND), klinikinių tyrimų leidimas (CTA), klinikinių tyrimų tiekimas, biologinės licencijos paraiška (BLA), komercinis tiekimas
|
|
Vaisto produktas, LNP-mRNR
|
5000 buteliukų arba užpildytų švirkštų/užtaisų
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NE
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
