Būdamas prokaritinės pritaikomos imuninės sistemos, CRISPR/Cas gali įdėti užsienio ligą sukeliančią DNA į bakterijų genomus. Šios sistemos atradimas revoliucijos atliko genų redagavimo strategijoje, nes Cas9 gali būti nukreiptas į bet kokią pageidautiną tikslą naudojant vadybinį RNA (gRNA), sudarytą iš pasirinktos crRNA sekos ir sujungtos tracrRNA. Ši galinga technologija siūlo didelę galimybę atstatyti lagas, pataisant mutacijas daugialytiniuose ligų, tokiuose kaip kardiovaskuliarios ligos.
MRNA nėra infekcininga, nei integravimo platforma, ir nėra infekcijos arba mutacijų įdėjimo rizikos. Jis paprastai pristatomas kaip nevirusinis vektorius naudojant LNP. Keli įmonės, įskaitant Intellia Therapeutics ir CRISPR Therapeutics, sukūrė gyvojo organizmo genų redagavimo technologijas, pagrįstas mRNA ir Cas9 gRNA.
Intellia Therapeutics kūrė NTLA-2001 transtiretino amiloidoze (ATTR) gydymui. Įmonė neseniai gavo IND leidimą nuo JAV Maisto ir Gydymo Administracijos pradėti III fazo bandymą su NTLA-2001 ATTR-CM gydymui, o svarbus tarptautinis bandymas prasidės 2023 metų pabaigoje.
CRISPR Therapeutics kūrė CTX-310 aterosklerotiniam kardiovaskuliniam ligai (ASCVD) ir lipidiniams sutrikdymams gydymui.
Yaohai Bio-Pharma Siūlo Viso Viename Vietoje Sprendimą RNA
Pasirinktiniai Pateikiami Rezultatai
|
Klasė
|
Pateikiami rezultatai
|
Specifikacija
|
Paraiškos
|
|
ne-GMP
|
Vaistinis medžiaga, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Priesklinikinė tyrime, pvz., ląstelės transfekcija, Analizinės metodų kūrimas, Ankstyvi stabilumo tyrimai, Formulacijos kūrimas
|
|
Vaistinis produktas, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilitetas
|
Vaistinis medžiaga, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Tyrimo naujojo vaisto (IND) registravimas, Klinikinių bandymų leidimas (CTA), Klinikinių tyrimų tiekimai, Biologinių gaminių licencijavimo (BLA) prašymas, Komercinis tiekimas
|
|
Vaistinis produktas, LNP-mRNA
|
5000 butelių arba priešpildytų šonu / kartridžių
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
