Sukurta įmonės Omega, Epigenominis Valdytojas yra terapija, pagrįsta mRNA, programuota tiksliai taikyti prie unikalų sekcijų genomo viduje, kurios gali kontroliuojamai reguliuoti genie išraišką individualizuotais laikotarpiuose, teikiant galimybes kitokias nei „visi įjungti“ arba „visi išjungti“. Veikdami anksčiausiose gene reguliavimo srityse per transkripcijos priešinį veiksnį, mRNA-bazės valdytojai yra skirti įveikti kompensacinį automatinį reguliavimą, kuris dažnai yra susijęs su pagrindiniais ligų sukeltiesiais, įskaitant tuos, kuriuos istoriškai buvo nebepratinkami konvenciniuose požiūriuose.
Būdamas pirmasis savo klasėje Omega epigenominis valdiklis, OTX-2002 šiuo metu kuriama naudojimui hepatocelulinio karcinomo (HCC) gydymui. OTX-2002 skirtas reguliuoti c-MYC (MYC) išraiškos lygį, naudojant tikslinę mRNA koduojamas proteins, kad būtų galima mediatyvus epigenetinę reguliaciją su galimybe peržiūrėti MYC automatinę reguliaciją. FDA suteikė Orphan Medicinal Product statusą OTX-2002 naudojimui HCC gydymui.
Kiti Omega epigenominių valdiklių mRNA terapijos yra tyrimos ankstyne klininėse studijose, įskaitant OTX-2101 (MYC) netinkamajai plauciamajai plaučių vėžui, CXCL 1-8 inflammacijai, HNF4A jautagų regeneracijai ir SFRP1 baldumo gydymui.
Yaohai Bio-Pharma Siūlo Viso Viename Vietoje Sprendimą RNA
Pasirinktiniai Pateikiami Rezultatai
Klasė
|
Pateikiami rezultatai
|
Specifikacija
|
Paraiškos
|
ne-GMP
|
Vaistinis medžiaga, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Priesklinikinė tyrime, pvz., ląstelės transfekcija, Analizinės metodų kūrimas, Ankstyvi stabilumo tyrimai, Formulacijos kūrimas
|
Vaistinis produktas, LNP-mRNA
|
GMP, Sterilitetas
|
Vaistinis medžiaga, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Tyrimo naujojo vaisto (IND) registravimas, Klinikinių bandymų leidimas (CTA), Klinikinių tyrimų tiekimai, Biologinių gaminių licencijavimo (BLA) prašymas, Komercinis tiekimas
|
Vaistinis produktas, LNP-mRNA
|
5000 butelių arba priešpildytų šonu / kartridžių
|
mRNA epigenominių valdiklių sritys
Kodinis pavadinimas
|
Tikslinis gens
|
Rodiklius
|
Gamintojas
|
Naujausias etapas
|
OTX-2002
|
MYC
|
Riebalų vėžis
|
Omega Therapeutic
|
Faza I/II
|
OTX-2101
|
MYC
|
Nemazginių plaucių vėžas
|
Omega Therapeutic
|
Prieš klinikines tyros
|
CXCL 1-8
|
CXCL 1-8
|
Inflamatologija, imunologija
|
Omega Therapeutic
|
Prieš klinikines tyros
|
HNF4A
|
HNF4A
|
Kepų regeneracija
|
Omega Therapeutic
|
Prieš klinikines tyros
|
SFRP1
|
SFRP1
|
Plaukų nuostolis
|
Omega Therapeutic
|
Prieš klinikines tyros
|