Metilmalono acidemija (MMA), žinoma kaip metilmaloninė acidurija, yra paveldimų sutrikimų, kuriuos sukelia genų mutacijos, paveldimos autosominiu recesyviniu būdu, grupė. Asmenys, sergantys metilmalono acidemija, negali tinkamai apdoroti tam tikrų baltymų ir riebalų dalių, todėl kraujyje ir (arba) šlapime kaupiasi metilmalono rūgštis (toksinės medžiagos) ir atsiranda rimta būklė, vadinama dekompensacijos reiškiniais arba medžiagų apykaitos krizėmis. Šiuo metu nėra patvirtinto metilmalono acidemijos gydymo.
Fermento metilmalono rūgšties-CoA mutazės trūkumas (koduojamas žmogaus MUT geno) yra pagrindinė metilmalono acidemijos priežastis (apie 60% atvejų), o pakaitinė fermentų terapija arba MUT mRNR pagrįsta terapija yra pasirenkami vaistai.
mRNR-3704 ir mRNR-3705
Ikiklinikiniai koncepcijos įrodymo tyrimai su gyvūnais parodė, kad mRNR terapija taip pat yra skirta retiems medžiagų apykaitos sutrikimams, tokiems kaip izoliuota metilmalono acidemija (MMA), gydyti. „Moderna“ atrado mRNR-3704 ir mRNR-3705, du mRNR pagrindu veikiančius MMA terapijos kandidatus, koduojančius funkcinį metilmalonil-CoA mutazės fermentą. mRNR-3704 ir mRNR-3705 yra sudaryti iš lipidų nanodalelių (LNP).
mRNR-3705 šiuo metu atliekami klinikiniai tyrimai. Buvo pranešta, kad mRNR-3705 buvo išbandytas 1/2 fazės tyrime (Landmark tyrimas), kuriame 11 dalyvių gavo 221 mRNR-3705 dozę. Iki šiol visi dalyviai pasirinko dalyvauti vėlesniame atvirojo pratęsimo tyrime. Iki šiol mRNR-3705 paprastai buvo gerai toleruojamas, todėl jokie tyrimai nebuvo nutraukti dėl saugumo arba atitikties protokole nustatytus dozę ribojančius toksiškumo kriterijus.
„Yaohai Bio-Pharma“ siūlo „vieno langelio“ sprendimą RNR
Individualūs pristatymai
|
Klasė
|
Pristatomos
|
detalizavimas
|
Programos
|
|
ne GMP
|
Vaistinė medžiaga, mRNR
|
0.1–10 mg (mRNR)
|
Ikiklinikiniai tyrimai, pvz., ląstelių transfekcija, analitinio metodo kūrimas, ikistabilumo tyrimai, preparatų kūrimas
|
|
Vaisto produktas, LNP-mRNR
|
|
GMP, sterilumas
|
Vaistinė medžiaga, mRNR
|
10 mg ~ 70 g
|
Naujas tiriamasis vaistas (IND), klinikinių tyrimų leidimas (CTA), klinikinių tyrimų tiekimas, biologinės licencijos paraiška (BLA), komercinis tiekimas
|
|
Vaisto produktas, LNP-mRNR
|
5000 buteliukų arba užpildytų švirkštų/užtaisų
|
mRNR terapiniai vamzdynai metilmaloninei rūgštims gydyti
|
Kodinis pavadinimas
|
Tikslinis baltymas
|
Indikacijos
|
gamintojas
|
Naujausias etapas
|
|
iRNR-3705
|
Metilmalonil-CoA mutazė
|
Metilmalono acidemija
|
Šiuolaikiška
|
II etapas
|
|
iRNR-3704
|
Metilmalonil-CoA mutazė
|
Metilmalono acidemija
|
Šiuolaikiška
|
I/II etapas
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NE
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
