Fenilalanino amoniako liazė (PAL)

Modalumas

Fenilalanino amoniako liazė (PAL)

Terapinis fenilalanino amoniako liazės (PAL) naudojimas

Fenilalanino hidroksilazė (PAH) reguliuoja tarpinį fenilalanino (Phe) metabolizmą, paversdama Phe tirozinu (Tyr). PAH trūkumas sukelia hiperfenilalaninemiją (HPA) ir fenilketonuriją (PKU), o ypač didelis fenilalanino kiekis gali sukelti smegenų disfunkciją. Todėl pakaitinė fermentų terapija gali būti veiksminga pacientams, sergantiems PKU.

Pegvaliazė (Palynziq) yra fermentas, kuris metabolizuoja fenilalaniną (Phe), pakeičiantis sumažėjusį PAH fermento aktyvumą. Pegvaliazę sudaro rekombinantinė fenilalanino amoniako liazė (PAL), kuri yra susijusi su metoksipolietilenglikoliu (PEG), kuris prailgina jo pusinės eliminacijos laiką in vivo. Pegvaliase mechanizmas yra tas, kad Phe metabolizuojamas fermentas PAL katalizuoja Phe transformaciją į transchinino rūgštį ir amoniaką, kurie metabolizuojami kepenyse ir išsiskiria su šlapimu. Kadangi rekombinantinis PAL yra homotetramerinis baltymas, kurio vieno monomero molekulinė masė yra 62 kD, jis gaminamas inžinerinėse bakterijose. Escherichia coli (E. coli) su plazmide, turinčia PAL geną iš Anabaena variabilis. O Pegvaliase (Palynziq) sukūrė BioMarin Pharmaceuticals.

Yaohai Bio-Pharma siūlo vieno langelio CDMO sprendimą PAL

PAL vamzdynas

Bendrasis pavadinimas	Prekės ženklo pavadinimas / alternatyvus pavadinimas	Išraiškos sistema	Indikacijos	gamintojas	MTEP etapas
Pegvaliase-PQPZ	rAvPAL-PEG, fenilazė, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック	E. coli	Fenilketonurija (PKU)	„BioMarin“	Pritarimas
CDX-6114	Fenilketonurijos gydomasis fermentas, CDX 6114	Laukiama atnaujinimo	Fenilketonurija (PKU)	Codexis, Nestlé	I etapas
Fenilalanino amoniako liazė inkapsuliuoti eritrocitai	EryPAL, eritrocitų kapsulė PAL EryDel, EryDel	Laukiama atnaujinimo	Fenilketonurija (PKU)	EryDel	Ikiklinikiniai
PJ008	Laukiama atnaujinimo	Laukiama atnaujinimo	Fenilketonurija (PKU)	Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.	Ikiklinikiniai
Labafenogeninis marselekobakas	SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac	Laukiama atnaujinimo	Fenilketonurija (PKU)	Sinlogiška	II etapas
Domofenogenas zalfaparvovas	BMN307	Laukiama atnaujinimo	Fenilketonurija (PKU)	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	II etapas
iRNR-3283	PAL mRNR	Laukiama atnaujinimo	Fenilketonurija (PKU)	„Moderna, Inc.“	Ikiklinikiniai
Genų terapija	Laukiama atnaujinimo	Laukiama atnaujinimo	Fenilketonurija (PKU)	Genzyme Corp.	Ikiklinikiniai

Visos kategorijos

Fenilalanino amoniako liazė (PAL)

Modalumas