CRISPR genų redagavimas yra metodas, naudojamas molekulinėje biologijoje modifikuoti gyvų organizmų genomus. Jis pagrįstas supaprastinta bakterinės CRISPR-Cas9 antivirusinės gynybos sistemos versija. Į ląstelę tiekiant Cas9 nukleazę, sudarytą komplekse su sintetine vadovaujančia RNR (gRNR), ląstelės genomas gali būti nupjautas norimoje vietoje. Tai leidžia pašalinti esamus genus ir (arba) pridėti naujus in vivo.
Techniniu požiūriu Cas9 yra dvigubas RNR valdomas DNR endonukleazės fermentas, susijęs su CRISPR prisitaikančia imunine sistema. Streptococcus pyogenes. CRISPR-Cas9 genomo redagavimo technika reikšmingai prisidėjo prie Nobelio chemijos premijos 2020 m., kuri buvo įteikta Emmanuelle Charpentier ir Jennifer Doudna.
Pirmasis vaistas, pagrįstas CRISPR/Cas9 genų redagavimu, exagamglogene autotemcel (exa-cel), buvo patvirtintas 2023 m. lapkritį su prekės pavadinimu Casgevy. Jis naudojamas Jungtinėje Karalystėje pjautuvo pavidalo ląstelių ligai ir beta talasemijai gydyti. 8 m. gruodžio 2023 d. Casgevy JAV patvirtino FDA. Casgevy yra pirmasis tokio tipo gydymas, skirtas BCL11A genui, ir jį atrado Vertex Pharmaceuticals ir CRISPR Therapeutics.
Casgevy yra sukurtas praturtinant autologines ląsteles CD34+ ląstelėms, o vėliau redaguojant genomą ex vivo elektroporacijos būdu įvedant CRISPR/Cas9 ribonukleoproteino (RNP) kompleksą. Į RNP kompleksą įtraukta gRNR leidžia CRISPR / Cas9 atlikti tikslią DNR dvigubos grandinės pertrauką kritinėje transkripcijos faktoriaus surišimo vietoje (GATA1) BCL11A geno eritroidui būdingoje stiprinimo srityje.
Be RNP, klinikiniuose tyrimuose taip pat tiriama DNR arba mRNR, koduojanti Cas9 ir gRNR.
„Yaohai Bio-Pharma“ siūlo vieno langelio CDMO sprendimą Cas9 nukleazei
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NE
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
