CRISPR genų redagavimas yra technika, naudojama molekulinėje biologijoje, kad modifikuotų gyvuojančių organizmų genomus. Ji pagrįsta supaprastinta versija bakterijų CRISPR-Cas9 antiviralinio gynimo sistemos. Sukeldžius Cas9 nukleazę jungtą su sintetiniu vadingojo RNA (gRNA) į ląstelę, galima iškirpti ląstelės genomą norimu vieta. Tai leidžia pašalinti esamas genes ir/ar pridėti naujas in vivo.
Daugiau techninių terminų pavadintas, Cas9 yra dvigubai vadingojo RNA valdomas DNA endonukleazos enzimas, susijęs su CRISPR adaptacinės imuninės sistemos Streptococcus pyogenes . CRISPR-Cas9 genomų redagavimo technika buvo svarbus prispejimas prie 2020 m. Chemijos Nobelio premijos, kuri buvo priskirta Emmanuelle Charpentier ir Jennifer Doudna.
Pirmasis vaistas, pagrįstas CRISPR/Cas9 genų redagavimo technologija, exagamglogene autotemcel (exa-cel), buvo patvirtintas lapkričio mėn. 2023 metais su prekiužodžiu Casgevy. Jis naudojamas Jungtinėje Karalystėje norint išgydyti liūto liga ir beta talasemiją. 2023 m. gruodžio 8 d. Casgevy buvo patvirtintas JAV FDA. Casgevy yra unikalus gydymas, kuriuo tiksliai siekiama BCL11A gene, ir jis buvo atrastas Vertex Pharmaceuticals ir CRISPR Therapeutics bendradarbiavimu.
Casgevy gaminamas, išskiriant autologinius CD34+ ląstelius, o paskui vykdomas genomų redagavimas in vitro, įvedant CRISPR/Cas9 ribonukleoproteino (RNP) kompleksą elektroporacijos metodu. gRNA, esanti RNP kompleksą, leidžia CRISPR/Cas9 atlikti tikslų dviejų DNS gijų sulūstymą svarstyje transkripcijos faktoriui jungtis (GATA1) eritroidinėje BCL11A gene specifinėje stiprintojančiojoje srityje.
Be RNP, taip pat klinikiniuose bandymuose tyrinėjamas DNA arba mRNA, koduojantis Cas9 ir gRNA.
Yaohai Bio-Pharma siūlo viso ciklo CDMO sprendimą Cas9 nukleazai
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
