Fenüülalaniini ammoniaaklüaasi (PAL) terapeutiline kasutamine
Fenüülalaniini hüdroksülaas (PAH) reguleerib fenüülalaniini (Phe) vahepealset metabolismi, muutes Phe türosiiniks (Tyr). PAH defitsiit põhjustab hüperfenüülalanineemiat (HPA) ja fenüülketonuuriat (PKU) ning eelkõige võib kõrge fenüülalaniini tase põhjustada aju talitlushäireid. Seetõttu võib ensüümasendusravi olla efektiivne PKU-ga patsientidel.
Pegvaliase (Palynziq) on ensüüm, mis metaboliseerib fenüülalaniini (Phe), asendades PAH ensüümi aktiivsuse vähenemise. Pegvaliase koosneb rekombinantsest fenüülalaniini ammoniaaklüaasist (PAL), mis on seotud metoksüpolüetüleenglükooliga (PEG), mis pikendab selle poolestusaega in vivo. Pegvaliase toimemehhanism seisneb selles, et Phe-metaboliseeritud ensüüm PAL katalüüsib Phe muundumist trans-kviinhappeks ja ammoniaagiks, mis metaboliseeritakse maksas ja seejärel erituvad uriiniga. Kuna tegemist on homotetrameerse valguga, mille molekulmass on 62 kD monomeeri kohta, toodetakse rekombinantset PAL-i konstrueeritud bakterites. Escherichia coli (E. coli) plasmiidiga, mis kannab Anabaena variabilis'e PAL geeni. Ja Pegvaliase (Palynziq) on välja töötanud BioMarin Pharmaceuticals.
Yaohai Bio-Pharma pakub PAL-i jaoks ühtset CDMO-lahendust
PAL torujuhe
|
Tavaline nimi
|
Brändi nimi / alternatiivne nimi
|
Väljendussüsteem
|
Näidustused
|
Tootja
|
R&D etapp
|
|
Pegvaliase-PQPZ
|
rAvPAL-PEG, fenülaas, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック
|
E. coli
|
Fenüülketonuuria (PKU)
|
BioMarin
|
Heakskiit
|
|
CDX-6114
|
Fenüülketonuuria terapeutiline ensüüm, CDX 6114
|
Ootel värskendus
|
Fenüülketonuuria (PKU)
|
Codexis, Nestlé
|
I etapp
|
|
Fenüülalaniini ammoniaaklüaasiga kapseldatud erütrotsüüdid
|
EryPAL, erütrotsüütidega kapseldatud PAL EryDel, EryDel
|
Ootel värskendus
|
Fenüülketonuuria (PKU)
|
EryDel
|
Prekliiniline
|
|
PJ008
|
Ootel värskendus
|
Ootel värskendus
|
Fenüülketonuuria (PKU)
|
Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.
|
Prekliiniline
|
|
Labafenogeenne marselekobak
|
SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac
|
Ootel värskendus
|
Fenüülketonuuria (PKU)
|
Sünlogika
|
Phase II
|
|
Domofenogeen zalfaparvove
|
BMN307
|
Ootel värskendus
|
Fenüülketonuuria (PKU)
|
BioMarin Pharmaceutical, Inc.
|
Phase II
|
|
mRNA-3283
|
PAL mRNA
|
Ootel värskendus
|
Fenüülketonuuria (PKU)
|
Moderna, Inc.
|
Prekliiniline
|
|
Geeniteraapia
|
Ootel värskendus
|
Ootel värskendus
|
Fenüülketonuuria (PKU)
|
Genzyme Corp.
|
Prekliiniline
|
ET
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
EI
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
