Kõik kategooriad
Fenüülalaani ammoniakliis (PAL)

Fenüülalaani ammoniakliis (PAL)

Avaleht >  Modaalsus  >  Proteiinid  >  Rekombinantne enzyym  >  Fenüülalaani ammoniakliis (PAL)

Modaalsus

Fenüülalaani ammoniakliis (PAL)

Fenüülalaani ammoniakliisi (PAL) terapeutiline kasutus

Fenüülalaani hütroksülaas (PAH) juhib fenüülalaani (Phe) hoojuhendmetabolismi, teisendades Phe tyrosini (Tyr). PAH puudus põhjustab ülefenüülalaaninemia (HPA) ja fenüülketoonuuria (PKU), eriti aga võivad kõrge fenüülalaani tasemel tekkinud probleemid viia ajumaterjali disfunktsioonile. Seetõttu võib enzyymi asenduste ravimine olla tõhus PKU-patsientide jaoks.

Pegvaliase (Palynziq) on enzyym, mis metaboliseerib fenüülalaaniini (Phe), asendades vähenevat PAH-enzyymi tegevust. Pegvaliase koosneb rekombinantsest fenüülalaaniini amooniakliisidist (PAL), mis on seotud metoksi-polueetüülengooliga (PEG), mis pikendab selle pooleliikumisaega organismis. Pegvaliase mehhanism on see, et Phe-metaboliseeriv enzyym PAL katalüüsib Phe teisendamist trans-kuininsäeksse ja amooniaksse, mida metaboliseerib kaas ja mis järelega eksreteeritakse ürines. Olema homotetrameriliseks proteiiniks, mille molekulimass on 62 kD monomeri kohta, toodetakse rekombinantne PAL geneeritud bakteerides. Escherichia coli (E. coli) plasmadiga, mis kandeb PALi geeni Anabaena variabilisilt. Pegvaliase (Palynziq) arendas BioMarin Pharmaceuticals.

Yaohai Bio-Pharma Pakub Ühekordselt CDMO Lahendust PALile
PAL Tootmispõhipunktid

Üldnimi

Märgi nimi / Alternatiivne nimi

Väljendussüsteem

Indikaatorid

Tootja

R&D staadion

Pegvaliase-PQPZ

rAvPAL-PEG, Phenylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック

E. coli

Fenyilketoonuria (PKU)

BioMarin

Heakseldamine

CDX-6114

Fenyilketoonuria ravi enzyym, CDX 6114

Uuendus ootel

Fenyilketoonuria (PKU)

Codexis, Nestlé

Esimese faasi

Fenüülalaani ammóniakliasa eritrotsüüdid

EryPAL, Eritrotsüüdidesse kapsleeritud PAL EryDel, EryDel

Uuendus ootel

Fenyilketoonuria (PKU)

EryDel

Ebakliinilised uuringud

PJ008

Uuendus ootel

Uuendus ootel

Fenyilketoonuria (PKU)

Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.

Ebakliinilised uuringud

Labafenogene marselecobac

SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac

Uuendus ootel

Fenyilketoonuria (PKU)

Synlogic

Fase II

Domofenogene zalfaparvove

BMN307

Uuendus ootel

Fenyilketoonuria (PKU)

BioMarin Pharmaceutical, Inc.

Fase II

mRNA-3283

PAL mRNA

Uuendus ootel

Fenyilketoonuria (PKU)

Moderna, Inc.

Ebakliinilised uuringud

Geeniteraapia

Uuendus ootel

Uuendus ootel

Fenyilketoonuria (PKU)

Genzyme Corp.

Ebakliinilised uuringud

Saada Tasuta Hindamiskinnitus

Get in touch