Kui prokariotide adapteeritud immuunsüsteem, võib CRISPR/Cas lisada vabandavat haiguse põhjustava DNA bakteria geeni omaks. Selle süsteemi avastamine muutis genomiredigeerimise strateegiates revolutsiooniliselt, kuna Cas9 saab suunata millisesse soovitud sihtpunkti juhiv RNA (gRNA) abil, mis koosneb kohandatud crRNA järjekorrast ja tracrRNA-ga, mis on ühendatud. See tugev tehnoloogia pakub suurt potentsiaali haiguste korrigeerimiseks, nagu näiteks mitmegeeniliste haiguste, sealhulgas kardiovaskulaarsete haiguste mutatsioonide parandamiseks.
MRNA ei ole infektsiooniline ega integreerimisplaatvorm ning ei eksisteeri infektsiooni või mutatsioonide sisestamise potentsiaalne oht. Tavaliselt toimitatakse seda LNP abil mittetervikliikmena. Mitmed ettevõtted, sealhulgas Intellia Therapeutics ja CRISPR Therapeutics, on arendanud in vivo gene redigeerimise tehnoloogiat, mis põhineb mRNA ja Cas9 gRNA-l.
Intellia Therapeutics arendas NTLA-2001 Transthyretiini Amilooidoosi (ATTR) ravimiseks. Ettevõte sai hiljuti IND heakskiidu Ameerika Ühendriikide Tervishoiu- ja Inimteenuste Ministeriumist, et alustada NTLA-2001 kolmandat fase ettevalmistamisega ATTR-CM ravimiseks, mille oluline rahvusvaheline katse algab 2023 aasta lõpus.
CRISPR Therapeutics arendab CTX-310 ateroskleroosliku südame- ja veresoomete haiguse (ASCVD) ning disliptideemi ravimiseks.
Yaohai Bio-Pharma Pakub Ühepealset Töötlemise lahendust RNA jaoks
|
Kataloogi RNA tooted
- Kataloogi mRNA tooted
- Kataloogi saRNA tooted
- Kataloogi circRNA tooted
|
Kohandatud RNA süntees
- Kohandatud mRNA süntees
- Kohandatud saRNA süntees
- Kohandatud circRNA süntees
|
mRNA CDMO teenused
- Protsessi arendamine
- GMP tootmine
- Steriilne täitmise ja lõpetamise protsess
- Analüüs ja testimine
|
Kohandatud Toode
|
Hinne
|
Toodetavad tulemused
|
Spetsifikatsioon
|
Rakendused
|
|
mitte-GMP
|
Ravimaterjal, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Eelkliiniline uurimine, nagu rakute kandmine, Analüütilise meetodi arendamine, Eel-stabiilsus-uuringud, Vormearenduse arendamine
|
|
Ravimistoode, LNP-mRNA
|
|
GMP, Steriilsus
|
Ravimaterjal, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Uurimisravimi taotlus (IND), Kliinilise uuringu luba (CTA), Kliinilise uuringu tagatis, Bioloogilise litsentsitaotlus (BLA), Tööstlik tagatis
|
|
Ravimistoode, LNP-mRNA
|
5000 puhast või eelmääratletud sülmik/kaartid
|
ET
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
