Ornitiin-transkarbamüülase (OTC) puudus on haruldane geneetiline haigus, mis põhjustab tugevaid vigu uräätsüklis. Ülemaailmselt on OTC puuduse levikuga ligikaudu 10 000 juhtu. Kehapuhaste OTC enzyymi puudumine võib põhjustada veres amoonia taseme tõusu, mis võib põhjustada kriise, komad ja surma mitteametluse korral. Praegu pole FDA poolt OTC puuduse korral heaks kiidetud ravimit.
OTC protseini asendus- või OTC mRNA-terapia on ravimukandidaadid, kuna OTC enzyymi väljendamine haiglaste keeltes võib taastada normaalse sünkliksi tegevuse, vältides neuroloogilist kahju ja kaasera transplantatsiooni vajadust.
MRNA terapeutiline toode on arendatud OTC puudusesse. ARCT-810 põhineb Arcturuse lipiidimediatud LUNAR toimetamisplattendil, mis toimetab OTC mRNA kõrvalenule ja võimaldab neil toota funktsioonikat OTC enzyymi. ARCT-810 on näidanud soodset turvatust ning seda忍受iti hästi nii esimeses faasis 1a (tervased proovisid) kui ka faasis 1b uurimustes (OTC puudusega pacientidega). Praegu on Arcturus käivitanud teise faasi mitmeannusliku uuringu OTC puudusega noorsoo ja täiskasvanute hulgas. Ameerika FDA andis ARCT-810-le orphan drugi staatuse.
Moderna käivitas 2022. aastal uue programmi orniit-transkarbamüülase (OTC) puudusesse —— mRNA-3139, mis kodeerib OTC-d. mRNA-3139 põhineb lipiidinanoosakestel (LNP) toimetamissüsteemil.
Yaohai Bio-Pharma Pakub Ühepealset Töötlemise lahendust RNA jaoks
|
Kataloogi RNA tooted
- Kataloogi mRNA tooted
- Kataloogi saRNA tooted
- Kataloogi circRNA tooted
|
Kohandatud RNA süntees
- Kohandatud mRNA süntees
- Kohandatud saRNA süntees
- Kohandatud circRNA süntees
|
mRNA CDMO teenused
- Protsessi arendamine
- GMP tootmine
- Steriilne täitmise ja lõpetamise protsess
- Analüüs ja testimine
|
Kohandatud Toode
|
Hinne
|
Toodetavad tulemused
|
Spetsifikatsioon
|
Rakendused
|
|
mitte-GMP
|
Ravimaterjal, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Eelkliiniline uurimine, nagu rakute kandmine, Analüütilise meetodi arendamine, Eel-stabiilsus-uuringud, Vormearenduse arendamine
|
|
Ravimistoode, LNP-mRNA
|
|
GMP, Steriilsus
|
Ravimaterjal, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Uurimisravimi taotlus (IND), Kliinilise uuringu luba (CTA), Kliinilise uuringu tagatis, Bioloogilise litsentsitaotlus (BLA), Tööstlik tagatis
|
|
Ravimistoode, LNP-mRNA
|
5000 puhast või eelmääratletud sülmik/kaartid
|
mRNA Terapeutika Tooteline OTC puudujääk
|
Koodinimi
|
Sihtprotein
|
Indikaatorid
|
Tootja
|
Viimane staadium
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
OTC enzyym
|
Ornitiin-transkarbamüülase (OTC) puudus
|
Arcturus
|
Fase II
|
|
mRNA-3139
|
OTC enzyym
|
OTC puudus
|
Moderna
|
Ebakliinilised uuringud
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
