Tuntakse ka kui propionhapped, propionhappeneesis (PA), mis on haruldane autosoomiliselt reessaiv meetaaboliline häire, mis kuulub haaraketteline orgaaniline hapeneemia. Propionhappeneesis põhjustab propionüül-CoA karboksülaasi puudus (PCC puudus), mis on sarnane metüülmalonüül-CoA mutaasi puuduse tulemusena tekkinud metüülmalonhappeneemiale. Propionhappeneesiaga pacientidel ei õnnestu mõnesid proteine ja rasve korralikult töödelda, mis võib põhjustada toksiliste ainetega nagu propionhappe veres/vetes akumuleerimise ning seeläbi propionhappeneemi märgid ja sümptomid.
PCC enzyymi alamühikud koosnevad PCCA ja PCCB geenidest kodeeritud alpha- ja beta-alamühikutest; mõlemas PCCA ja PCCB geeni koopia mutatsioonid võivad põhjustada PCC enzyymi puudust. Propionhappeneesi võimalikud ravi meetodid võivad hõlmata funktsionaalset enzyymi asendusraavi või mRNA-põhist PCC terapiiat.
LNP poolt enkapsuleeritud mRNA-3927, tüüp mRNA ravim, sisaldab geenide komplekti, mis kodeerivad PCCA ja PCCB aktiivsete PCC enzyymi väljendamiseks. mRNA-3927 on Moderna poolt disainitud keha võimeks taastada puuduv või ebatöötav PCC enzyym, mis põhjustab propioonhappede voolu. Moderna mRNA-3927 on saanud FDA poolt orfaanravi staatusi, harva esinevate lasterakute haiguste märgistuse ning kiiresti läbivaatamise staatuse ning EMA poolt orfaanravi staatuse propioonhappede voolu raviks.
Toimub praegu fased 1/2 uurimine (esimene inimestel tehtav uurimus), et hinnata ravimi turvalisust, farmakoloogilist tegevust ja terapeutilist effektiivsust mRNA-3927 juures genetiliselt kinnitatud propioonhappede vooluga pacientidel. Mai 2023 lõpus esitas Moderna andmeid, mis näitavad, et mRNA-3927 on üldiselt hästi tervitatud fased 1/2 uurimise ajutistest andmetest.
Yaohai Bio-Pharma Pakub Ühepealset Töötlemise lahendust RNA jaoks
|
Kataloogi RNA tooted
- Kataloogi mRNA tooted
- Kataloogi saRNA tooted
- Kataloogi circRNA tooted
|
Kohandatud RNA süntees
- Kohandatud mRNA süntees
- Kohandatud saRNA süntees
- Kohandatud circRNA süntees
|
mRNA CDMO teenused
- Protsessi arendamine
- GMP tootmine
- Steriilne täitmise ja lõpetamise protsess
- Analüüs ja testimine
|
Kohandatud Toode
|
Hinne
|
Toodetavad tulemused
|
Spetsifikatsioon
|
Rakendused
|
|
mitte-GMP
|
Ravimaterjal, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Eelkliiniline uurimine, nagu rakute kandmine, Analüütilise meetodi arendamine, Eel-stabiilsus-uuringud, Vormearenduse arendamine
|
|
Ravimistoode, LNP-mRNA
|
|
GMP, Steriilsus
|
Ravimaterjal, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Uurimisravimi taotlus (IND), Kliinilise uuringu luba (CTA), Kliinilise uuringu tagatis, Bioloogilise litsentsitaotlus (BLA), Tööstlik tagatis
|
|
Ravimistoode, LNP-mRNA
|
5000 puhast või eelmääratletud sülmik/kaartid
|
mRNA terapeutilised kanalid propionohüdrokisuhapeenide jaoks
|
Koodinimi
|
Sihtprotein
|
Indikaatorid
|
Tootja
|
Viimane staadium
|
|
mRNA-3927
|
pCC enzyymi α ja β alamühed (PCCA ja PCCB)
|
Propionohüdrokisuhapeen (PA)
|
Moderna
|
Esfase I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
