CRISPR-i geenide redigeerimine on meetod, mida kasutatakse molekulaarbioloogias elusorganismide genoomide muutmiseks. See põhineb bakteriaalse viirusevastase kaitsesüsteemi CRISPR-Cas9 lihtsustatud versioonil. Viides rakku sünteetilise juht-RNA-ga (gRNA) kompleksis Cas9 nukleaasi, saab raku genoomi soovitud kohas lõigata. See võimaldab olemasolevaid geene eemaldada ja/või in vivo uusi lisada.
Tehnilisemalt öeldes on Cas9 kahekordne RNA-ga juhitav DNA endonukleaasi ensüüm, mis on seotud CRISPR-i adaptiivse immuunsüsteemiga. Streptococcus pyogenes. CRISPR-Cas9 genoomi redigeerimise tehnika aitas oluliselt kaasa 2020. aasta Nobeli keemiaauhinnale, mille pälvisid Emmanuelle Charpentier ja Jennifer Doudna.
Esimene CRISPR/Cas9 geeni redigeerimisel põhinev ravim exagamglogene autotemcel (exa-cel) kiideti heaks 2023. aasta novembris kaubanimega Casgevy. Ühendkuningriigis kasutatakse seda sirprakulise haiguse ja beeta-talasseemia raviks. 8. detsembril 2023 kiitis Casgevy Ameerika Ühendriikides heaks FDA. Casgevy on esimene omataoline ravi, mis on suunatud BCL11A geenile ja mille avastasid Vertex Pharmaceuticals ja CRISPR Therapeutics.
Casgevy luuakse autoloogsete rakkude rikastamisega CD34+ rakkude jaoks ja seejärel genoomi redigeerimisega ex vivo, lisades elektroporatsiooni teel CRISPR/Cas9 ribonukleoproteiini (RNP) kompleksi. RNP kompleksis sisalduv gRNA võimaldab CRISPR/Cas9-l teha täpse DNA kaheahelalise katkestuse kriitilises transkriptsioonifaktori sidumissaidis (GATA1) BCL11A geeni erütroidspetsiifilises võimendaja piirkonnas.
Lisaks RNP-le uuritakse kliinilistes uuringutes ka Cas9 ja gRNA-d kodeerivat DNA-d või mRNA-d.
Yaohai Bio-Pharma pakub Cas9 nukleaasi jaoks ühtset CDMO-lahendust
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
EI
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
