CRISPR geeni redigeerimine on tehnik, mis kasutatakse molekulaarbioloogias elavate organismite genomite muutmiseks. See põhineb lihtsustatud versioonil bakteriaalsetest CRISPR-Cas9 antiviiralkaitssüsteemidest. Kompleksi koos sünteetilise juhend-RNA (gRNA) toimetades rakku, saab raku genom kanda soovitud asukohas läbi lõigamise. See võimaldab olemasolevate geenide eemaldamist ja/või uute lisamist in vivo.
Tehnilisemalt öeldes on Cas9 dubbel RNA juhindatud DNA endonüklease enzyymi, mis on seotud CRISPR adaptiivse immuunsüsteemi Streptococcus pyogenes . CRISPR-Cas9 genomiredigeerimistehteel oli oluline panus 2020. aasta Nobeli keemiaauhinna andmisel, mida sai Emmanuelle Charpentier ja Jennifer Doudna.
Esimene CRISPR/Cas9 geeniредактирува baseeritud ravim, exagamglogene autotemcel (exa-cel), kiideti novembri 2023 lõpuks heaks kaubamärgiga Casgevy. Selle kasutatakse Ühendkuningriigis kurikuulsete hemoglobiinipatoloogiate, nagu liivikute haiguse ja beta-talasemi haiguste ravi jaoks. 8. detsembril 2023 kiitis FDA seda USA-s. Casgevy on üks kindel uus ravi, mis suunatakse BCL11A geeni vastu ning mille avastas Vertex Pharmaceuticals koos CRISPR Therapeutics'iga.
Casgevy valmistatakse CD34+ rakende autoloogilise ennekindluse abil, pärast mida toimub genoomi redigeerimine in vitrost, kusjuures CRISPR/Cas9 ribonukleoproteiini (RNP) kompleksi sisestatakse elektroporatsiooniga. gRNA, mis kuulub RNP kompleksisse, võimaldab CRISPR/Cas9 teha täpsed DNA topeltspiralirikked olulisel transkripsioonifaktori sidumiskohal (GATA1) eritroid-speetsiifses tugevdamispiirkonnas BCL11A geenis.
Peale RNP uuritakse ka Cas9 ja gRNA kodeerivate DNA või mRNA molekulite kasutamist kliinilistes katsetes.
Yaohai Bio-Pharma Pakub Cas9 Nuclease Kohta Ühepealse CDMO Lahenduse
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
