Тэрапеўтычнае выкарыстанне фенілаланінаміячнай ліазы (PAL)
Фенілаланінгідраксілаза (ПАУ) рэгулюе прамежкавы метабалізм фенілаланіну (Phe) шляхам пераўтварэння Phe у тыразін (Tyr). Дэфіцыт ПАУ выклікае гіперфенілаланінемію (ГФА) і фенілкетанурыю (ФКУ), і, у прыватнасці, высокі ўзровень фенілаланіну можа прывесці да дысфункцыі мозгу. Такім чынам, замяшчальная ферментная тэрапія можа быць эфектыўнай для пацыентаў з ФКУ.
Пегваліаза (Palynziq) - гэта фермент, які метабалізуе фенілаланін (Phe), замяняючы паніжаную актыўнасць фермента ПАУ. Пегваліаза складаецца з рэкамбінантнай фенілаланінаміячнай ліазы (PAL), звязанай з метоксиполиэтиленгликолем (PEG), які падаўжае перыяд паўраспаду in vivo. Механізм пегваліазы заключаецца ў тым, што фермент PAL, які метабалізуецца Phe, каталізуе ператварэнне Phe у транс-хінінавую кіслату і аміяк, якія метаболізіруются ў печані і затым выводзяцца з мочой. Будучы гоматэтрамерным бялком з малекулярнай масай 62 кДа на манамер, рэкамбінантны PAL вырабляецца ў сканструяваных бактэрыях Кішачная палачка (кішачная палачка) з плазмидой, якая нясе ген PAL з Anabaena variabilis. І Pegvaliase (Palynziq) распрацаваны BioMarin Pharmaceuticals.
Yaohai Bio-Pharma прапануе ўніверсальнае рашэнне CDMO для PAL
Трубаправод PAL
|
Агульнае імя
|
Назва гандлёвай маркі/альтэрнатыўная назва
|
Сістэма выразаў
|
Паказанні
|
вытворца
|
Стадыя даследаванняў і распрацовак
|
|
Пегваліаза-PQPZ
|
rAvPAL-PEG, Phenylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック
|
E. палачкі
|
Фенілкетанурыя (ФКУ)
|
Біямарын
|
Сцвярджэнне
|
|
CDX-6114
|
Тэрапеўтычны фермент для лячэння фенілкетанурыі CDX 6114
|
Чакаецца абнаўленне
|
Фенілкетанурыя (ФКУ)
|
Codexis, Nestlé
|
фаза I
|
|
Фенілаланінаміячная ліаза інкапсулявала эрытрацыты
|
EryPAL, Erytrocyte incapsulated PAL EryDel, EryDel
|
Чакаецца абнаўленне
|
Фенілкетанурыя (ФКУ)
|
ЭрыДэль
|
Даклінічны
|
|
PJ008
|
Чакаецца абнаўленне
|
Чакаецца абнаўленне
|
Фенілкетанурыя (ФКУ)
|
Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.
|
Даклінічны
|
|
Лабафеноген марселекобак
|
SYN PKU, SYNB 1618, лабафеноген марселекобак
|
Чакаецца абнаўленне
|
Фенілкетанурыя (ФКУ)
|
Synlogic
|
фаза II
|
|
Домофеноген залфапарвовое
|
БМН307
|
Чакаецца абнаўленне
|
Фенілкетанурыя (ФКУ)
|
Кампанія BioMarin Pharmaceutical, Inc.
|
фаза II
|
|
мРНК-3283
|
мРНК PAL
|
Чакаецца абнаўленне
|
Фенілкетанурыя (ФКУ)
|
Кампанія Moderna, Inc.
|
Даклінічны
|
|
генная тэрапія
|
Чакаецца абнаўленне
|
Чакаецца абнаўленне
|
Фенілкетанурыя (ФКУ)
|
Кампанія Genzyme Corp.
|
Даклінічны
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
НЕ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
