Фенілаланінамонія лізава (PAL)

Модальнасць

Фенілаланінамонія лізава (PAL)

Лечубнае выкарыстанне феналанінамоніялізы (PAL)

Феналанінгідроксіляза (PAH) рэгулюе промежкавы метаболізм феналаніну (Phe), пераўтвараючы Phe ў тыйрозд (Tyr). Недастатак PAH спрычынае гіперфеналанінэмію (HPA) і феналкетонурый (PKU), і ў якасці асобыстай, высоце ўзровень феналаніну можа прывесці да дыскансацый мозга. Таму замена enzymatic therapy можа быць эфектыўнай для паціентаў з PKU.

Pegvaliase (Palynziq) — гэта энзым, які метаболізуе фенілаланін (Phe), замяняючы зменшаную актыўнасць энзайму PAH. Pegvaliase складаецца з рекамбінатнага фенілаланінамонія ліаза (PAL), які злучаны з метоксіполіэтыленглікöl (PEG), што падоўжвае яго паўжыццё ў живых організамах. Механізм дзеяння Pegvaliase заключаецца ў тым, што энзым PAL, які метаболізуе Phe, каталягуе пераход Phe у транс-хінавую кислоту і амія, якія метаболізуюцца печэнню і потым выдзелюцца ў сечы. Будучы гаматетрамерным белкам з молекулярнай масай 62 кД на мономер, рекамбінатны PAL вырастаецца ў інжынерных бактэрый Escherichia coli (E. coli) з плазмідай, якая несе ген PAL ад Anabaena variabilis. А таксама Pegvaliase (Palynziq) розроблена кампаніяй BioMarin Pharmaceuticals.

Yaohai Bio-Pharma Прапануе Усёўключную Рашэнне CDMO для PAL

Папарын PAL

Генеральнае імя	Трымаеца назва / Альтэрнатыўная назва	Сістэма экспрэсіі	Паказанні	Выйскравец	Этап НИОКР
Pegvaliase-PQPZ	rAvPAL-PEG, Phenylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック	E. coli	Фенілкетонурыя (ФКУ)	BioMarin	Адміністрацыйнае дапуск
CDX-6114	Тэрапевтычны энзым пры фенілкетонурыі, CDX 6114	Чакае абнаўлення	Фенілкетонурыя (ФКУ)	Codexis, Nestlé	Фаза I
Фенілаланіновы лізавам амёны, упакаваны ў еротрыціты	EryPAL, Еротрыціты з упакаваным PAL EryDel, EryDel	Чакае абнаўлення	Фенілкетонурыя (ФКУ)	EryDel	Прадкłінічны
PJ008	Чакае абнаўлення	Чакае абнаўлення	Фенілкетонурыя (ФКУ)	Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.	Прадкłінічны
Labafenogene marselecobac	SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac	Чакае абнаўлення	Фенілкетонурыя (ФКУ)	Synlogic	Фаза II
Домофенаген залфапарвове	BMN307	Чакае абнаўлення	Фенілкетонурыя (ФКУ)	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	Фаза II
mRNA-3283	PAL mRNA	Чакае абнаўлення	Фенілкетонурыя (ФКУ)	Moderna, Inc.	Прадкłінічны
Геначная тэрапія	Чакае абнаўлення	Чакае абнаўлення	Фенілкетонурыя (ФКУ)	Кампанія Genzyme	Прадкłінічны

Усе катэгорыі

Фенілаланінамонія лізава (PAL)

Модальнасць