Нуклеаза Cas9
Рэдагаванне генаў CRISPR - гэта метад, які выкарыстоўваецца ў малекулярнай біялогіі для мадыфікацыі геномаў жывых арганізмаў. Ён заснаваны на спрошчанай версіі бактэрыяльнай сістэмы супрацьвіруснай абароны CRISPR-Cas9. Дастаўляючы нуклеазу Cas9 у комплексе з сінтэтычнай накіроўвалай РНК (гРНК) у клетку, геном клеткі можна разрэзаць у патрэбным месцы. Гэта дазваляе выдаляць існуючыя гены і/або дадаваць новыя in vivo.
У больш тэхнічных тэрмінах, Cas9 - гэта двайны фермент ДНК-эндануклеазы, які кіруецца РНК, звязаны з адаптыўнай імуннай сістэмай CRISPR у Streptococcus Пирролидонилпептидаза. Тэхніка рэдагавання геному CRISPR-Cas9 унесла значны ўклад у Нобелеўскую прэмію па хіміі ў 2020 годзе, якую атрымалі Эмануэль Шарпенцье і Джэніфер Дудна.
Першы прэпарат на аснове рэдагавання генаў CRISPR/Cas9, exagamglogene autotemcel (exa-cel), быў ухвалены ў лістападзе 2023 года пад гандлёвай назвай Casgevy. Ён выкарыстоўваецца ў Злучаным Каралеўстве для лячэння серпападобна-клеткавай анеміі і бэта-таласеміі. 8 снежня 2023 г. Casgevy быў ухвалены ў ЗША FDA. Casgevy - гэта першае ў сваім родзе лячэнне, накіраванае на ген BCL11A, і было адкрыта кампаніямі Vertex Pharmaceuticals і CRISPR Therapeutics.
Casgevy ствараецца шляхам узбагачэння аўталагічных клетак клеткамі CD34+, а затым рэдагавання геному ex vivo шляхам увядзення рыбануклеапратэінавага комплексу CRISPR/Cas9 (RNP) шляхам электрапарацыі. ГрНК, уключаная ў комплекс RNP, дазваляе CRISPR/Cas9 зрабіць дакладны двухланцуговы разрыў ДНК у крытычным месцы звязвання фактару транскрыпцыі (GATA1) у эрытроід-спецыфічнай энхансернай вобласці гена BCL11A.
Акрамя RNP, ДНК або мРНК, якія кадуюць Cas9 і gRNA, таксама даследуюцца ў клінічных выпрабаваннях.
Yaohai Bio-Pharma прапануе ўніверсальнае рашэнне CDMO для нуклеазы Cas9
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
НЕ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
