Cas9 Нуклеаза
CRISPR гена абарачванне — гэта тэхніка, якую выкарыстоўваюць у молекулярнай біялогіі для модыфікацыі генамаў жывых організам. Яна заснавана на спрощанай версія бакtéрыяльнай сістэмы CRISPR-Cas9 адваротнай віруснай абароны. Достаўка комплекса Cas9 нуклеазы з сінтэтычным RNA-гідарам (gRNA) ў клетку дазваляе розрэзаць генам клеткі ў пажаданым месцы. Гэта дазваляе вылічваць існуючыя гены і/або дадаваць новыя гены in vivo.
У больш тэхнічных выразах, Cas9 — гэта dual RNA-кіраваная DNA endonuclease энзым, якая звязана з адваротнай імуннай сістэмай CRISPR у Streptococcus pyogenes . Тэхніка рэдагавання генама CRISPR-Cas9 была значнай чынніцай для прысуджэння Нобélевай прэміі па хіміі ў 2020 годзе, якая была нададзена Эмануэль Шарпантье і Джэніфер Даўдна.
Першае лікавое засоба на аснове генаў рэдагавання CRISPR/Cas9, exagamglogene autotemcel (exa-cel), была ўдзельнена ў лістападзе 2023 года з трымацем Casgevy. Яно выкарыстоўваецца ў Вялікабрытаніі для лікання хворобы на складку і бэта-таласеміі. 8 снежня 2023 года Casgevy быў удзельнены ў ЗША FDA. Casgevy — гэта унікальная працэдура, якая мэтынула BCL11A ген, і яе адкрыла Vertex Pharmaceuticals разам з CRISPR Therapeutics.
Casgevy ствараецца праз энрычэнне аталагічных клетак для CD34+ клетак, пасля чаго праводзіцца генаў рэдагаванне экстраcorporeal, ўводзячы комплекс рибонуклеапротеіны (RNP) CRISPR/Cas9 праз электрапарацию. gRNA, які ўключана ў комплекс RNP, дазваляе CRISPR/Cas9 зрабіць цэльную двайную разрэза ДНК ў крытайчным пункце прывязкі транскрыпцыйнага фактара (GATA1) ў эрытрайдаспэцыфічным рэгіёне энхансара гена BCL11A.
Пасля RNP, таксама доследзяюцца ДНК ці mRNA, які кодуюць Cas9 і gRNA, ў клінічных спынках.
Yaohai Bio-Pharma Прапануе Інтэграваную Сістэму CDMO Для Cas9 Нуклеазы