Быцьцам праўкарыятным адаптыўным імунным сістэмам, CRISPR/Cas можа ўсталяваць заранее чужыя хваробапрычынныя ДНК ў бактэрыйных генамах. Адкрыцце гэтай сістэмы перафарміла стратэгіі рэдагавання генама, бо Cas9 можа кіравацца да любога жаданага цэліна з дапамогай рушэння RNA (gRNA), якое складаецца з узкасцёнальнага crRNA-последавательнасці і трэба tracrRNA, якія злучаны разам. Гэты магутны тэхналогія мае вялікі патэнцыял для абвроту хвароб праз карэкцыю_mutations ў полігэнных хваробах, такіх як кардыяльныя хваробы.
МРНК неінфектыўная і не з'яўляецца платформай інтэграцыі, і няма потэнцыяльнага рыскі інфекцыі ці ўсталявання_mutations. Яна звычайна дастаецца з дапамогай ЛНП як невірусны вектар. Нескіркі кампаній, уключна Intellia Therapeutics і CRISPR Therapeutics, розвілі тэхналогіі рэдагавання генаў in vivo на аснове мРНК і Cas9 gRNA.
Intellia Therapeutics развінula NTLA-2001 для лячэння транстhyрэтына амілоідазы (ATTR). Кампанія недавна атрымала дапуск IND ад Амерыканскай адміністрацыі па кантролю працягі і лекарств, каб пачаць трэцю фазу спынка NTLA-2001 для лячэння ATTR-CM, з значным міжнародным спынкам, які пачнецца ў канцы 2023 года.
CRISPR Therapeutics розпрацоўвае CTX-310 для лячэння атэрозклератычнай караневаскі чатыркі (ASCVD) і дысліпідэміі.
Yaohai Bio-Pharma Прапануе Інтэгральнай Рашэнне для RNA
|
Каталог RNA-вырабоў
- Каталог продукцый mRNA
- Каталог продукцый saRNA
- Каталог продукцый circRNA
|
Замовіць синтэз RNA
- Замовіць синтэз mRNA
- Даручальная сінтэзіса saRNA
- Даручальная сінтэзіса circRNA
|
паслугі CDMO mRNA
- Развіццё працэсу
- Вытворэнне па GMP
- Асептычнае запаўненне і завяршэнне
- Аналіз і тэсты
|
Застаўныя Вывады
|
Клас
|
Вынікі
|
Спецыфікацыя
|
Застосаванні
|
|
не-GMP
|
Субстанцыя лекарства, mRNA
|
0.1~10 мг (mRNA)
|
Даследы прэклінічнай фазы, такія як трансфекцыя клетак, розробка аналітычных метадаў, прадстаялыя даследаванні, разьвіцца формулявання
|
|
Лекарственная прыгожа, LNP-mRNA
|
|
GMP, Стерыльнасць
|
Субстанцыя лекарства, mRNA
|
10 мг~70 г
|
Заявка на даследаванне новага леkarственнага засобу (IND), Дазволенне на клянічны даслед (CTA), Клянічная даследавальная вытвор, Заяўка на ліцензію біялогічнага засобу (BLA), Камерцыяльная вытвор
|
|
Лекарственная прыгожа, LNP-mRNA
|
5000 флаконав ці шприцаў / картрыджоў
|
BE
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
MK
UR
BN
