Будучы адаптыўнай імуннай сістэмай пракарыётаў, CRISPR/Cas можа імплантаваць чужародную хваробатворную ДНК у бактэрыяльны геном. Адкрыццё гэтай сістэмы зрабіла рэвалюцыю ў стратэгіях рэдагавання геному, таму што Cas9 можа быць накіраваны на любую жаданую мішэнь з дапамогай накіроўвалай РНК (gRNA), якая складаецца з наладжанай паслядоўнасці crRNA і tracrRNA, злітых разам. Гэтая магутная тэхналогія прапануе вялікі патэнцыял для ліквідацыі хвароб шляхам карэкцыі мутацый палігенных захворванняў, такіх як сардэчна-сасудзістыя захворванні.
МРНК не з'яўляецца ні інфекцыйнай, ні інтэграцыйнай платформай, і няма патэнцыйнай рызыкі заражэння або ўвядзення мутацый. Звычайна ён дастаўляецца LNP як невірусны вектар. Некалькі кампаній, у тым ліку Intellia Therapeutics і CRISPR Therapeutics, распрацавалі тэхналогіі рэдагавання генаў in vivo на аснове мРНК і гРНК Cas9.
Intellia Therapeutics распрацавала NTLA-2001 для лячэння транстырэцінавага амілаідозу (ATTR). Нядаўна кампанія атрымала дазвол IND ад Упраўлення па кантролі за прадуктамі і лекамі ЗША на пачатак III фазы выпрабаванняў NTLA-2001 для лячэння ATTR-CM, значнае міжнароднае выпрабаванне пачнецца ў канцы 2023 года.
CRISPR Therapeutics распрацоўвае CTX-310 для лячэння атэрасклератычных сардэчна-сасудзістых захворванняў (ASCVD) і дысліпідэміі.
Yaohai Bio-Pharma прапануе ўніверсальнае рашэнне для РНК
|
Каталог прадуктаў РНК
- Каталог прадуктаў мРНК
- Каталог saRNA Products
- Каталог прадуктаў circRNA
|
Сінтэз РНК на заказ
- Карыстальніцкі сінтэз мРНК
- Карыстацкі сінтэз saRNA
- Карыстальніцкі сінтэз circRNA
|
Паслугі мРНК CDMO
- Развіццё працэсу
- GMP Вытворчасць
- Асептычнае запаўненне і аздабленне
- Аналіз і тэставанне
|
Індывідуальныя вынікі
|
Клас
|
Чаканыя вынікі
|
спецыфікацыя
|
прыкладанняў
|
|
не-GMP
|
Лекавае рэчыва, мРНК
|
0.1~10 мг (мРНК)
|
Даклінічныя даследаванні, такія як трансфекцыя клетак, распрацоўка аналітычных метадаў, даследаванні папярэдняй стабільнасці, распрацоўка рэцэптуры
|
|
Прэпарат, LNP-мРНК
|
|
GMP, стэрыльнасць
|
Лекавае рэчыва, мРНК
|
10 мг~70 г
|
Даследаванне новага лекавага сродку (IND), дазвол на клінічнае выпрабаванне (CTA), пастаўка для клінічных выпрабаванняў, заяўка на ліцэнзію на біялагічны прэпарат (BLA), камерцыйная пастаўка
|
|
Прэпарат, LNP-мРНК
|
5000 флаконаў або папярэдне запоўненых шпрыцаў/картрыджаў
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
НЕ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
