Мукавісцыдоз (МВ) - гэта генетычнае захворванне, якое рэдка сустракаецца з аўтасомна-рэцэсіўным характарам і дзівіць лёгкія і страўнікава-кішачную сістэму, што, у сваю чаргу, выклікае парушэнні дыхання і стрававання. Прычыны захворвання крыюцца ў нефункциональных мутацыях абедзвюх копій (алеляў) гена, кадавальнага бялок рэгулятара трансмембранной праводнасці мукавісцыдозу (CFTR).
Бялок CFTR мадулюе транспарт соляў (у тым ліку іёнаў бікарбанату) і вады праз мембраны эпітэліяльных клетак; мутацыі ў гене CFTR парушаюць нармальнае функцыянаванне хларыдных каналаў, што прыводзіць да парушэння транспарціроўкі вадкасці (слізі) эпітэлія ў лёгкіх, падстраўнікавай залозе і іншых органах, выклікаючы мукавісцыдозу.
Экспрэсія функцыянальнай копіі мРНК CFTR у лёгкіх пацыентаў з мукавісцыдозам можа аднавіць функцыю CFTR і палепшыць прагрэсаванне захворвання лёгкіх. Некаторыя тэрапеўтычныя прэпараты на аснове мРНК, у тым ліку MRT5005, ARCT-032 і VX-522, цяпер выпрабоўваюцца ў рамках даклінічных і клінічных даследаванняў.
MRT5005
Кампанія Translate Biologics (Sanofi) прызнала вядучым кандыдатам MRT5005, аптымізаваную для кадонаў мРНК, якая кадуе бялок CFTR, як лепшы прэпарат для лячэння мукавісцыдозу. MRT5005 уводзіцца ў выглядзе аэразоля, які ўтвараецца LNP у выглядзе аэразоля, які распыляецца (дастаўка пры ўдыханні) і накіраваны на мРНК, якія могуць быць дастаўлены непасрэдна ў дыхальныя шляхі.
Эксперыменты in vitro і in vivo з выкарыстаннем клетак эмбрыянальных нырак чалавека і жывёл, якія не экспрэсуюць CFTR, прадэманстравалі экспрэсію CFTR пасля інгаляцыі MRT5005. У даследаванні RESTORE-CF (фаза 1/2) аднаразовая доза MRT5005 была ўведзена пацыентам з мукавісцыдозам у трох дозах (8, 16 і 24 мг). MRT5005 добра пераносіўся ў дозах 8 мг і 16 мг, і ніякіх сур'ёзных пабочных эфектаў не назіралася ні пры адной з доз.
АРКТ-032
Acturus распрацоўвае ARCT-032 на аснове платформы LUNAR Lipid Spray, якая кадуе бялок CFTR у якасці тэрапеўтычнай стратэгіі для мукавісцыдозу. ARCT-032 быў цалкам накіраваны ў эпітэлій дыхальных шляхоў і экспрэсіўны функцыянальны бялок CFTR, як паказала тэст vivo. Упраўленне па кантролі за харчовымі прадуктамі і лекамі ЗША прысвоіла яму званне лекаў-сірот і рэдкіх дзіцячых захворванняў. У цяперашні час праводзяцца даследаванні першай фазы ARCT-032.
VX-522
Vertex у супрацоўніцтве з Modena распрацоўвае іншую тэрапію на аснове мРНК CFTR, VX-522, для лячэння пацыентаў з мукавісцыдозам з неактыўнымі вавёркамі CFTR; VX-522 таксама забяспечваецца пры ўдыханні мРНК CFTR, інкапсуляванай у NLP, якая дастаўляецца ў лёгкія. 7 студзеня 2024 г. Vertex абвясціла аб завяршэнні часткі выпрабаванняў фазы I VX-522 1/2 (аднаразовая доза) і аб пачатку часткі выпрабаванняў з паўторнай дозай (MAD).
Yaohai Bio-Pharma прапануе ўніверсальнае рашэнне для РНК
|
Каталог прадуктаў РНК
- Каталог прадуктаў мРНК
- Каталог saRNA Products
- Каталог прадуктаў circRNA
|
Сінтэз РНК на заказ
- Карыстальніцкі сінтэз мРНК
- Карыстацкі сінтэз saRNA
- Карыстальніцкі сінтэз circRNA
|
Паслугі мРНК CDMO
- Развіццё працэсу
- GMP Вытворчасць
- Асептычнае запаўненне і аздабленне
- Аналіз і тэставанне
|
Індывідуальныя вынікі
|
Клас
|
Чаканыя вынікі
|
спецыфікацыя
|
прыкладанняў
|
|
не-GMP
|
Лекавае рэчыва, мРНК
|
0.1~10 мг (мРНК)
|
Даклінічныя даследаванні, такія як трансфекцыя клетак, распрацоўка аналітычных метадаў, даследаванні папярэдняй стабільнасці, распрацоўка рэцэптуры
|
|
Прэпарат, LNP-мРНК
|
|
GMP, стэрыльнасць
|
Лекавае рэчыва, мРНК
|
10 мг~70 г
|
Даследаванне новага лекавага сродку (IND), дазвол на клінічнае выпрабаванне (CTA), пастаўка для клінічных выпрабаванняў, заяўка на ліцэнзію на біялагічны прэпарат (BLA), камерцыйная пастаўка
|
|
Прэпарат, LNP-мРНК
|
5000 флаконаў або папярэдне запоўненых шпрыцаў/картрыджаў
|
Тэрапеўтычныя каналы мРНК для мукавісцыдозу
|
Кодавая назва
|
Мэтавы бялок
|
Паказанні
|
вытворца
|
Апошні этап
|
|
MRT5005
|
CFTR бялок
|
муковісцідоз
|
Перавесці Bio, Sanofi
|
Фаза I/II
|
|
АРКТ-032
|
CFTR бялок
|
муковісцідоз
|
Arcturus Therapeutics
|
фаза I
|
|
VX-522, мРНК-3692
|
CFTR бялок
|
муковісцідоз
|
Moderna Therapeutic, Vertex pharmaceuticals
|
фаза I
|
|
RCT2100
|
Чакаецца абнаўленне
|
Чакаецца абнаўленне
|
ReCode Therapeutics
|
Даклінічны
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
НЕ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
