Таксама званы пропионовой ацыдурыяй, пропионовый ацыдоз (ПА) з'яўляецца рэдкім аўтасомна-рецессивным метабалічным парушэннем, якое ўяўляе сабой арганічную ацыдэмію з разгалінаванай ланцугом. Пропионовая ацыдэмія з'яўляецца вынікам дэфіцыту пропионил-КоА-карбоксилазы (дэфіцыт PCC), які падобны на метилмалоновую ацыдэмію, якая ўзнікае з-за дэфіцыту мутазы метилмалонил-КоА. Пацыенты з пропионовой ацыдэміяй не могуць належным чынам перапрацоўваць пэўныя вавёркі і тлушчы, што прыводзіць да назапашвання таксічных рэчываў, такіх як пропионовая кіслата, у крыві/вадзе, што выклікае прыкметы і сімптомы пропионовой ацыдэміі.
Ферменты PCC ўключаюць альфа- і бэта-субадзінак, якія кадуюцца генамі PCCA і PCCB; мутацыі ў абедзвюх копіях генаў PCCA і PCCB прыводзяць да дэфіцыту фермента PCC. Магчымыя метады лячэння пропионовой ацыдэміі могуць ўключаць функцыянальную замяшчальную ферментную тэрапію або тэрапію PCC на аснове мРНК.
Інкапсуляваная LNP, мРНК-3927, свайго роду лекі мРНК, змяшчае гены, якія кадуюць PCCA і PCCB для экспрэсіі актыўных ферментаў PCC. мРНК-3927 была распрацавана Moderna, каб дазволіць арганізму аднаўляць адсутны або дысфункцыянальны фермент PCC, які прыводзіць да пропионовой ацыдэміі. МРНК-3927 ад Moderna атрымала статус лекаў-сірот, рэдкіх педыятрычных захворванняў, паскоранае прызначэнне ад FDA і пазначэнне лекаў-сірот ад EMA для лячэння пропионовой ацыдэміі.
У цяперашні час праводзіцца даследаванне фазы 1/2 (першае даследаванне на людзях) для ацэнкі бяспекі прэпарата, фармакалагічнай актыўнасці і тэрапеўтычнай эфектыўнасці мРНК-3927 у пацыентаў з генетычна пацверджанай пропионовой ацыдэміяй. У траўні 2023 года Moderna прадставіла, што мРНК-3927 была прадэманстравана добрая пераноснасць пры дозах, узятых з прамежкавых дадзеных фазы 1/2 даследавання.
Yaohai Bio-Pharma прапануе ўніверсальнае рашэнне для РНК
|
Каталог прадуктаў РНК
- Каталог прадуктаў мРНК
- Каталог saRNA Products
- Каталог прадуктаў circRNA
|
Сінтэз РНК на заказ
- Карыстальніцкі сінтэз мРНК
- Карыстацкі сінтэз saRNA
- Карыстальніцкі сінтэз circRNA
|
Паслугі мРНК CDMO
- Развіццё працэсу
- GMP Вытворчасць
- Асептычнае запаўненне і аздабленне
- Аналіз і тэставанне
|
Індывідуальныя вынікі
|
Клас
|
Чаканыя вынікі
|
спецыфікацыя
|
прыкладанняў
|
|
не-GMP
|
Лекавае рэчыва, мРНК
|
0.1~10 мг (мРНК)
|
Даклінічныя даследаванні, такія як трансфекцыя клетак, распрацоўка аналітычных метадаў, даследаванні папярэдняй стабільнасці, распрацоўка рэцэптуры
|
|
Прэпарат, LNP-мРНК
|
|
GMP, стэрыльнасць
|
Лекавае рэчыва, мРНК
|
10 мг~70 г
|
Даследаванне новага лекавага сродку (IND), дазвол на клінічнае выпрабаванне (CTA), пастаўка для клінічных выпрабаванняў, заяўка на ліцэнзію на біялагічны прэпарат (BLA), камерцыйная пастаўка
|
|
Прэпарат, LNP-мРНК
|
5000 флаконаў або папярэдне запоўненых шпрыцаў/картрыджаў
|
Тэрапеўтычныя каналы мРНК для пропионовой ацыдэміі
|
Кодавая назва
|
Мэтавы бялок
|
Паказанні
|
вытворца
|
Апошні этап
|
|
мРНК-3927
|
Субадзінкі α і β фермента PCC (PCCA і PCCB)
|
Пропионовая ацыдэмія (ПА)
|
Сучасны
|
Фаза I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
НЕ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
