Таксама называецца пропіёновай ацідурый, пропіёновая ацідоз (PA) — гэта рэдкае аўтасомальна-рэцэсывнае метабалічнае забурынне, якое ёсьць разгANCHAIN органічнай ацідэміяй. Пропіёновая ацідэмія з'яўляецца вынікам нестацойнасці пропіёніл-КоА карбоксилазы (нестацойнасці PCC), што сходна з метылмалонавай ацідэміяй, якая узникае з-за нестацойнасці метылмалоніл-КоА_mutase. Пазныкі з пропіёновай ацідэміяй не можуць правільна перапрацоўваць пэўныя белкі і жары, што прыводзіць да накаплівання токсічных ўзроўней, такіх як пропіёновая кіслата ў крыві/водзе, што спрычынае знамёнкі і сімптомы пропіёновай ацідэміі.
Энзымы PCC уключаюць альфа і бэта-пададзелы, якія кодуюцца генамі PCCA і PCCB; мутацыі ў абодвух копіях генаў PCCA і PCCB прыводзяць да нестацойнасці энзыму PCC. Магчымыя лікаванні пропіёновай ацідэміі могуць уключать функцыянальную замянную энзымную тэрапію ці тэрапію PCC на базе mRNA.
Упакаваная LNP, mRNA-3927, адзін з видоў лекарства mRNA, уключает гены, якія кодуюць PCCA і PCCB для экспрезіі дзеянных энзымоў PCC. mRNA-3927 была спроектавана кампаніяй Moderna, каб дапамагчы организму восстановіць нехапаючы ці недазвычайны энзым PCC, што прыводзіць да пропіонавай ацыдэміі. mRNA-3927 ад Moderna атрымала статус сіротскага лекарства, пазначэнне рэдкай дзіцячай хваробы, швидкае тракаванне ад FDA і статус сіротскага лекарства ад EMA для лікання пропіонавай ацыдэміі.
На дадзены час праходзіць даследванне фазы 1/2 (першае ў чалавека) для ацэнкі безпаснасці, фармалёгічнай актыўнасці і лічацейнай эфектыўнасці mRNA-3927 ў паціентах з генацыйна падцверджанай пропіонавай ацыдэміяй. У мая 2023 года Moderna прадстаўіла, што mRNA-3927 была загалем добра пераносіма ў дозах, якія былі ўведзеныя з памежных дадзеных фазы 1/2 даследавання.
Yaohai Bio-Pharma Прапануе Інтэгральнай Рашэнне для RNA
|
Каталог RNA-вырабоў
- Каталог продукцый mRNA
- Каталог продукцый saRNA
- Каталог продукцый circRNA
|
Замовіць синтэз RNA
- Замовіць синтэз mRNA
- Даручальная сінтэзіса saRNA
- Даручальная сінтэзіса circRNA
|
паслугі CDMO mRNA
- Развіццё працэсу
- Вытворэнне па GMP
- Асептычнае запаўненне і завяршэнне
- Аналіз і тэсты
|
Застаўныя Вывады
|
Клас
|
Вынікі
|
Спецыфікацыя
|
Застосаванні
|
|
не-GMP
|
Субстанцыя лекарства, mRNA
|
0.1~10 мг (mRNA)
|
Даследы прэклінічнай фазы, такія як трансфекцыя клетак, розробка аналітычных метадаў, прадстаялыя даследаванні, разьвіцца формулявання
|
|
Лекарственная прыгожа, LNP-mRNA
|
|
GMP, Стерыльнасць
|
Субстанцыя лекарства, mRNA
|
10 мг~70 г
|
Заявка на даследаванне новага леkarственнага засобу (IND), Дазволенне на клянічны даслед (CTA), Клянічная даследавальная вытвор, Заяўка на ліцензію біялогічнага засобу (BLA), Камерцыяльная вытвор
|
|
Лекарственная прыгожа, LNP-mRNA
|
5000 флаконав ці шприцаў / картрыджоў
|
піпаўднік mRNA-тэрапіі для пропіонавай кисліны
|
Кодовая назва
|
Цэлевы белак
|
Паказанні
|
Выйскравец
|
Апошні этап
|
|
mRNA-3927
|
альфа і бэта падзелы энзыму PCC (PCCA і PCCB)
|
Пропіонавая кисліна (PA)
|
Moderna
|
Фаза I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
