Фенілаланін-аміячная ліаза (PAL)

Мадальнасць

Фенілаланін-аміячная ліаза (PAL)

Тэрапеўтычнае выкарыстанне фенілаланінаміячнай ліазы (PAL)

Фенілаланінгідраксілаза (ПАУ) рэгулюе прамежкавы метабалізм фенілаланіну (Phe) шляхам пераўтварэння Phe у тыразін (Tyr). Дэфіцыт ПАУ выклікае гіперфенілаланінемію (ГФА) і фенілкетанурыю (ФКУ), і, у прыватнасці, высокі ўзровень фенілаланіну можа прывесці да дысфункцыі мозгу. Такім чынам, замяшчальная ферментная тэрапія можа быць эфектыўнай для пацыентаў з ФКУ.

Пегваліаза (Palynziq) - гэта фермент, які метабалізуе фенілаланін (Phe), замяняючы паніжаную актыўнасць фермента ПАУ. Пегваліаза складаецца з рэкамбінантнай фенілаланінаміячнай ліазы (PAL), звязанай з метоксиполиэтиленгликолем (PEG), які падаўжае перыяд паўраспаду in vivo. Механізм пегваліазы заключаецца ў тым, што фермент PAL, які метабалізуецца Phe, каталізуе ператварэнне Phe у транс-хінінавую кіслату і аміяк, якія метаболізіруются ў печані і затым выводзяцца з мочой. Будучы гоматэтрамерным бялком з малекулярнай масай 62 кДа на манамер, рэкамбінантны PAL вырабляецца ў сканструяваных бактэрыях Кішачная палачка (кішачная палачка) з плазмидой, якая нясе ген PAL з Anabaena variabilis. І Pegvaliase (Palynziq) распрацаваны BioMarin Pharmaceuticals.

Yaohai Bio-Pharma прапануе ўніверсальнае рашэнне CDMO для PAL

Трубаправод PAL

Агульнае імя	Назва гандлёвай маркі/альтэрнатыўная назва	Сістэма выразаў	Паказанні	вытворца	Стадыя даследаванняў і распрацовак
Пегваліаза-PQPZ	rAvPAL-PEG, Phenylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック	E. палачкі	Фенілкетанурыя (ФКУ)	Біямарын	Сцвярджэнне
CDX-6114	Тэрапеўтычны фермент для лячэння фенілкетанурыі CDX 6114	Чакаецца абнаўленне	Фенілкетанурыя (ФКУ)	Codexis, Nestlé	фаза I
Фенілаланінаміячная ліаза інкапсулявала эрытрацыты	EryPAL, Erytrocyte incapsulated PAL EryDel, EryDel	Чакаецца абнаўленне	Фенілкетанурыя (ФКУ)	ЭрыДэль	Даклінічны
PJ008	Чакаецца абнаўленне	Чакаецца абнаўленне	Фенілкетанурыя (ФКУ)	Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.	Даклінічны
Лабафеноген марселекобак	SYN PKU, SYNB 1618, лабафеноген марселекобак	Чакаецца абнаўленне	Фенілкетанурыя (ФКУ)	Synlogic	фаза II
Домофеноген залфапарвовое	БМН307	Чакаецца абнаўленне	Фенілкетанурыя (ФКУ)	Кампанія BioMarin Pharmaceutical, Inc.	фаза II
мРНК-3283	мРНК PAL	Чакаецца абнаўленне	Фенілкетанурыя (ФКУ)	Кампанія Moderna, Inc.	Даклінічны
генная тэрапія	Чакаецца абнаўленне	Чакаецца абнаўленне	Фенілкетанурыя (ФКУ)	Кампанія Genzyme Corp.	Даклінічны

усе раздзелы

Фенілаланін-аміячная ліаза (PAL)

Мадальнасць