Нуклеаза Cas9

Нуклеаза Cas9

Мадальнасць

Cas9 Nuclease-zxm

Рэдагаванне генаў CRISPR - гэта метад, які выкарыстоўваецца ў малекулярнай біялогіі для мадыфікацыі геномаў жывых арганізмаў. Ён заснаваны на спрошчанай версіі бактэрыяльнай сістэмы супрацьвіруснай абароны CRISPR-Cas9. Дастаўляючы нуклеазу Cas9 у комплексе з сінтэтычнай накіроўвалай РНК (гРНК) у клетку, геном клеткі можна разрэзаць у патрэбным месцы. Гэта дазваляе выдаляць існуючыя гены і/або дадаваць новыя in vivo.

У больш тэхнічных тэрмінах, Cas9 - гэта двайны фермент ДНК-эндануклеазы, які кіруецца РНК, звязаны з адаптыўнай імуннай сістэмай CRISPR у Streptococcus Пирролидонилпептидаза. Тэхніка рэдагавання геному CRISPR-Cas9 унесла значны ўклад у Нобелеўскую прэмію па хіміі ў 2020 годзе, якую атрымалі Эмануэль Шарпенцье і Джэніфер Дудна.

Першы прэпарат на аснове рэдагавання генаў CRISPR/Cas9, exagamglogene autotemcel (exa-cel), быў ухвалены ў лістападзе 2023 года пад гандлёвай назвай Casgevy. Ён выкарыстоўваецца ў Злучаным Каралеўстве для лячэння серпападобна-клеткавай анеміі і бэта-таласеміі. 8 снежня 2023 г. Casgevy быў ухвалены ў ЗША FDA. Casgevy - гэта першае ў сваім родзе лячэнне, накіраванае на ген BCL11A, і было адкрыта кампаніямі Vertex Pharmaceuticals і CRISPR Therapeutics.

Casgevy ствараецца шляхам узбагачэння аўталагічных клетак клеткамі CD34+, а затым рэдагавання геному ex vivo шляхам увядзення рыбануклеапратэінавага комплексу CRISPR/Cas9 (RNP) шляхам электрапарацыі. ГрНК, уключаная ў комплекс RNP, дазваляе CRISPR/Cas9 зрабіць дакладны двухланцуговы разрыў ДНК у крытычным месцы звязвання фактару транскрыпцыі (GATA1) у эрытроід-спецыфічнай энхансернай вобласці гена BCL11A.

Акрамя RNP, ДНК або мРНК, якія кадуюць Cas9 і gRNA, таксама даследуюцца ў клінічных выпрабаваннях.

усе раздзелы

Мадальнасць

Cas9 Nuclease-zxm

Yaohai Bio-Pharma прапануе ўніверсальнае рашэнне CDMO для нуклеазы Cas9

МІКРОБНАЯ CDMO

хуткія спасылкі

БУДЗЕМ НА СУВЯЗІ

Звяжыцеся