Каплацызумаб (Cablivi) - гэта нана-антыцелы, накіраваныя на гуманізаваны фактар фон Вілебранда (vWF), таксама вядомыя як аднадаменныя антыцелы (SdAb) або зменныя цяжкіх ланцугоў (VHH). Каплацызумаб быў старанна распрацаваны Ablynx (даччынай кампаніяй Sanofi) і дазволены для лячэння пацыентаў з набытай тромбатычнай тромбоцітопенічнай пурпуру (aTTP), незвычайным захворваннем, якое характарызуецца парушэннем згусальнасці крыві ў дробных крывяносных сасудах. Каплацызумаб нацэлены на дамен A1 vWF, блакуючы яго ўзаемадзеянне з рэцэптарам трамбацытаў GpIb-IX-V і прадухіляючы адукацыю багатых трамбацытамі тромбаў.
Каплацызумаб, двухвалентнае нанацела, складаецца з дзвюх гамалагічных гуманізаваных адзінак, звязаных лінкерам з трох аланінаў. Яно выяўляецца ў Кішачная палачка (кішачная палачка) праз тэхналогію рэкамбінантнай ДНК, што прыводзіць да прыблізнай малекулярнай масы 28 кДа.
Каплацызумаб з'яўляецца першым зацверджаным прэпаратам, накіраваным на лячэнне vWF і набытай тромбатычнай тромбоцітопенічнай пурпуру (aTTP). Яно таксама адрозніваецца тым, што з'яўляецца першым зацверджаным аднадаменным антыцелам, што азначае значную вяху ў малых біяпрэпаратах.
Асноўныя вехі каплацизумаба
Каплацызумаб быў першапачаткова адкрыты Ablynx, біятэхналагічнай кампаніяй, заснаванай у 2001 годзе, якая спецыялізуецца на распрацоўцы і камерцыялізацыі «нанацелаў» у лам і іншых вярблюдавых. У рамках стратэгічнага кроку Sanofi завяршыла набыццё Ablynx у студзені 2018 года за 3.8 мільярда еўра, перамогшы над канкурэнтам Novo Nordisk, які прадставіў некалькі прапаноў для кампаніі.
Эфектыўнасць і бяспеку каплацызумаба ацэньвалі па станоўчых канчатковых кропках у пацыентаў з набытай тромбатычнай тромбоцітопенічнай пурпурам (аТТП) як падчас 2-й фазы даследавання TITAN, так і наступнай 3-й фазы HERCULES.
У 2018 годзе Еўрапейскае агенцтва па лекавых сродках (EMA) упершыню дазволіла выкарыстоўваць каплацызумаб у спалучэнні з плазмаабменам і імунасупрэсіяй для лячэння дарослых з эпізодам aTTP.
У лютым 2019 г. за гэтай нарматыўнай вяхой рушыў услед адабрэнне Упраўлення па кантролі за харчовымі прадуктамі і лекамі ЗША (FDA), ухваліўшы каплацызумаб Sanofi для лячэння aTTP.
Yaohai Bio-Pharma прапануе ўніверсальнае рашэнне CDMO для VHH/sdAb
Канвеер VHH супраць vWF
|
Агульнае імя
|
Назва брэнда/альтэрнатыўная назва
|
Сістэма выразаў
|
Паказанні
|
вытворца
|
Стадыя даследаванняў і распрацовак
|
|
Каплацизумаб-YHDP
|
ALX-0081, ALX-0681, Cablivi, カブリビ
|
Кішачная палачка
|
Набытая тромбатычная тромбоцітопеническая пурпуру (aTTP)
|
Ablynx NV, Sanofi
|
Сцвярджэнне
|
Спасылка:
[1] Дуган С. Каплацызумаб: Першае глабальнае зацвярджэнне. Наркотыкі. Кастрычнік 2018 г.; 78 (15): 1639-1642. doi: 10.1007/s40265-018-0989-0.
[2] Morrison C. Адабрэнне Nanobody дае штуршок даменным антыцелам. Nat Rev Drug Discov. Ліпень 2019; 18 (7): 485-487. doi: 10.1038/d41573-019-00104-w.
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
НЕ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
