CRISPR гена абарачванне — гэта тэхніка, якую выкарыстоўваюць у молекулярнай біялогіі для модыфікацыі генамаў жывых організам. Яна заснавана на спрощанай версія бакtéрыяльнай сістэмы CRISPR-Cas9 адваротнай віруснай абароны. Достаўка комплекса Cas9 нуклеазы з сінтэтычным RNA-гідарам (gRNA) ў клетку дазваляе розрэзаць генам клеткі ў пажаданым месцы. Гэта дазваляе вылічваць існуючыя гены і/або дадаваць новыя гены in vivo.
У больш тэхнічных выразах, Cas9 — гэта dual RNA-кіраваная DNA endonuclease энзым, якая звязана з адваротнай імуннай сістэмай CRISPR у Streptococcus pyogenes . Тэхніка рэдагавання генама CRISPR-Cas9 была значнай чынніцай для прысуджэння Нобélевай прэміі па хіміі ў 2020 годзе, якая была нададзена Эмануэль Шарпантье і Джэніфер Даўдна.
Першае лікавое засоба на аснове генаў рэдагавання CRISPR/Cas9, exagamglogene autotemcel (exa-cel), была ўдзельнена ў лістападзе 2023 года з трымацем Casgevy. Яно выкарыстоўваецца ў Вялікабрытаніі для лікання хворобы на складку і бэта-таласеміі. 8 снежня 2023 года Casgevy быў удзельнены ў ЗША FDA. Casgevy — гэта унікальная працэдура, якая мэтынула BCL11A ген, і яе адкрыла Vertex Pharmaceuticals разам з CRISPR Therapeutics.
Casgevy ствараецца праз энрычэнне аталагічных клетак для CD34+ клетак, пасля чаго праводзіцца генаў рэдагаванне экстраcorporeal, ўводзячы комплекс рибонуклеапротеіны (RNP) CRISPR/Cas9 праз электрапарацию. gRNA, які ўключана ў комплекс RNP, дазваляе CRISPR/Cas9 зрабіць цэльную двайную разрэза ДНК ў крытайчным пункце прывязкі транскрыпцыйнага фактара (GATA1) ў эрытрайдаспэцыфічным рэгіёне энхансара гена BCL11A.
Пасля RNP, таксама доследзяюцца ДНК ці mRNA, які кодуюць Cas9 і gRNA, ў клінічных спынках.
Yaohai Bio-Pharma Прапануе Інтэграваную Сістэму CDMO Для Cas9 Нуклеазы
BE
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
MK
UR
BN
