Caplacizumab (Cablivi) — гэта гуманізаваны антагоніст фактора фон Вільлямса (vWF), таксама вядомы як Ананоантыгена (SdAb) ці Пераменная Частка Цяжкага Ланцуга (VHH). Caplacizumab былі дакладна развіты кампаніяй Ablynx (прынадзейня Sanofi) і апраўлены для лячэння паціентаў з акурамым тромбатычным тромбоцитапічным пурпурай (aTTP), нечастым захворваннем, якое характарызуецца незвычайным сцілканнем кроплін у малых кроўных сосудах. Caplacizumab спрямаецца на домен A1 vWF, блокуючы яго ўзаемадзеянне з рэцэптарам GpIb-IX-V тромбаятаў і прадупяжаючы фармаванне тромбаў, абагащаных тромбаятамі.
Caplacizumab, двускладны Нанабелак, складаецца з двух гуманізаваных аднолькавых едзініц, злучаных трымя аланінамі. Ён вырашается ў Escherichia coli (E. coli) праз рэкомбінантную ДНК-тэхналогію, што прыводзіць да прыкладнага молекулярнага вазму 28 кДа.
Caplacizumab — гэта першая выкараная лекарstва, якое цэліруе vWF і лячыць арымальную тромбатычную тромбасітэнную пурпуру (aTTP). Яно таксама мае чыннасць быць першай выкаранай адзінкавай даменай антыгенным тэла, што ўзначыўся значны мілягн у малых біягалактичных.
Галоўныя этапы Caplacizumab
Caplacizumab быў спачатку адкрыты Ablynx, біятэкналагічнай кампаніяй, заснаванай ў 2001 годзе, якая спецыялізавалася на розвіцці і коммерцыялізацыі «нанатэлаў» ў ламах і іншых камелід. У стратэгічным хадзе Sanofi завяршыла прадаж Ablynx ў студзені 2018 года за €3.8 мільярдаў, перамагчы суперніка Novo Nordisk, які прынялі многія прапановы для кампаніі.
Эфектыўнасць і безапаснасць caplacizumab былі аценненыя пазітыўнымі кancyтамі ў паціентах з арымальной тромбатычнай тромбасітэннай пурпурай (aTTP) падчас фазы 2 TITAN спробы і наступнай фазы 3 HERCULES спрабы.
У 2018 годзе Еўрапейская агенція па лекарствам (EMA) выдала свае першае дапуск для каплакізумабу, у kombінацыі з плазмаферезам і імунадавляючай тэрапіяй, для лікання дoroсных чалавек, якія перажываюць эпізод aTTP.
У лютым 2019 года гэты рэгulaтарны ўзровень быў падтрыманы дапускам ад Амерыканскага агенціі па кантролю产品质量ы і лекарстваў (FDA), які падтварыў Caplacizumab Sanofi для лікання aTTP.
Yaohai Bio-Pharma Прапануе Інтэгральнае Рашэнне CDMO для VHH/ sdAb
Канал VHH супраць vWF
|
Генеральнае імя
|
Трыцялое імя / Альтарнатыўнае імя
|
Сістэма экспрэсіі
|
Паказанні
|
Выйскравец
|
Этап НИОКР
|
|
Caplacizumab-YHDP
|
ALX-0081, ALX-0681, Cablivi, カブリビ
|
Эшерічыя колі
|
Прызнабытая тромбатычная тромбоцитапенічная пурпура (aTTP)
|
Ablynx NV, Sanofi
|
Адміністрацыйнае дапуск
|
Спадарожыце:
[1] Duggan S. Caplacizumab: Першая глобальная апрува. Drugs. 2018 Кастрычнік;78(15):1639-1642. doi: 10.1007/s40265-018-0989-0.
[2] Morrison C. Апрув Nanobody дае буст дамейным антыгенаў. Nat Rev Drug Discov. 2019 Ліпень;18(7):485-487. doi: 10.1038/d41573-019-00104-w.
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
