Fenylalanien Ammoniak-Liaas (PAL)

Modaliteit

Fenylalanien Ammoniak-Liaas (PAL)

Terapeutiese Gebruik van Fenylaanilyase (PAL)

Fenylaanilyase (PAH) beheer die intermediêre metabolisme van fenylaanilien (Phe) deur Phe om te skep na tirosien (Tyr). 'n PAH tekort veroorsaak hoë fenylaanilienvlakke (HPA) en fenylketonurië (PKU), en veral hoë vlakke van fenylaanilien kan lei tot breinfunksiestoring. Dus kan enzymvervangingsteroemie effektief wees vir pasiënte met PKU.

Pegvaliase (Palynziq) is 'n ensim wat fenilalanien (Phe) metaboliseer, deur die verminderde PAH-ensimaktiwiteit te vervang. Pegvaliase bestaan uit rekombinante fenilalanien ammoniak liase (PAL) wat gekoppel word aan metoksipolietheelenglykol (PEG), wat sy halflewe in vivo verleng. Die werking van Pegvaliase is dat die Phe-metaboliseerde ensim PAL die transformasie van Phe in trans-kwiniesuur en ammoniak kataliseer, wat deur die lewer gemetaboliseer word en dan in die urin afgeskei word. As 'n homotetrameriese eiwit met 'n molekulêre massa van 62 kD per monomeer, word rekombinante PAL in ingenieursbakteerië vervaardig Escherichia coli (E. coli) met 'n plasmid wat die PAL-genoos van Anabaena variabilis dra. En Pegvaliase (Palynziq) is deur BioMarin Pharmaceuticals ontwikkel.

Yaohai Bio-Pharma Bied Eenmalige CDMO-oplossing vir PAL

PAL-pyplyn

Generieke Naam	Handelsnaam / Alternatiewe naam	Uitdruksstelsel	Aanwysings	Vervaardiger	Ondernaveldigingsfase
Pegvaliase-PQPZ	rAvPAL-PEG, Fenilase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック	E. coli	Fenilketonurië (PKU)	BioMarin	Goedkeuring
CDX-6114	Terapeutiese ensim vir fenilketonurië, CDX 6114	Wag opdate	Fenilketonurië (PKU)	Codexis, Nestlé	Fase I
Fenilalaan ammonia lyase in kapsuleerde erytrocyte	EryPAL, Erythrocyte ingekapselde PAL EryDel, EryDel	Wag opdate	Fenilketonurië (PKU)	EryDel	Voor-klinies
PJ008	Wag opdate	Wag opdate	Fenilketonurië (PKU)	Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.	Voor-klinies
Labafenogene marselecobac	SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac	Wag opdate	Fenilketonurië (PKU)	Synlogic	Fase II
Domofenogene zalfaparvove	BMN307	Wag opdate	Fenilketonurië (PKU)	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	Fase II
mRNA-3283	PAL mRNA	Wag opdate	Fenilketonurië (PKU)	Moderna, Inc.	Voor-klinies
Geëne-terapie	Wag opdate	Wag opdate	Fenilketonurië (PKU)	Genzyme Corp.	Voor-klinies

Alle Kategorieë

Fenylalanien Ammoniak-Liaas (PAL)

Modaliteit