Alle kategorieë
mRNA Therapeutics vir OTC-tekort

mRNA Therapeutics vir OTC-tekort

What is This >  Modaliteit  >  Nukleïensure  >  Boodskapper-RNA (mRNA)  >  mRNA Therapeutics vir OTC-tekort

Modaliteit

mRNA Therapeutics vir OTC-tekort

Die tekort aan ornitien Transcarbamylase (OTC) is 'n seldsame genetiese siekte wat ernstige abnormaliteite in die ureumsiklus veroorsaak. Daar is byna 10,000 XNUMX gevalle wêreldwyd deur die voorkoms van OTC-tekorte. Die tekort aan die OTC-ensiem in lewerselle lei tot verhoogde vlakke van ammoniak in die bloed, wat aanvalle, koma en dood by onbehandelde pasiënte kan veroorsaak. Tans word geen behandeling deur die FDA vir OTC-tekort goedgekeur nie.

OTC-proteïenvervangingsterapie of OTC-mRNA-terapie is geneesmiddelkandidate omdat die uitdrukking van die OTC-ensiem in die lewer van pasiënte met OTC-tekort in staat kan wees om normale siklusaktiwiteit te herstel, wat neurologiese skade en die behoefte aan leweroorplanting kan voorkom.

'n mRNA-terapeutika is ontwikkel vir OTC-tekort. ARCT-810 is gebaseer op die lipied-bemiddelde LUNAR-afleweringsplatform van Arcturus, wat OTC-mRNA aan lewerselle lewer en hulle in staat stel om funksionele OTC-ensieme te produseer. Arct-810 het 'n gunstige veiligheidsprofiel getoon en is goed verdra in Fase 1a (gesonde vrywilligers) en Fase 1b-studies (OTC-tekort pasiënte). Tans het Arcturus nou 'n fase 2 meervoudige dosis studie geïmplementeer wat gerig is op OTC-tekort-adolessente en volwassenes. Amerikaanse FDA het weesgeneesmiddelaanwysing aan ARCT-810 toegestaan.

Moderna het in 2022 'n nuwe program vir ornitien-transkarbamilase (OTC)-tekort ingestel - mRNA-3139 wat OTC kodeer. En mRNA-3139 is gebaseer op 'n lipied-nanopartikels (LNP) afleweringstelsel.

Yaohai Bio-Pharma bied eenstopoplossing vir RNA

Katalogus RNA produkte

  • Katalogus mRNA produkte
  • Katalogus saRNA produkte
  • Katalogus circRNA produkte

Pasgemaakte RNA-sintese

  • Pasgemaakte mRNA-sintese
  • Pasgemaakte saRNA-sintese
  • Pasgemaakte circRNA-sintese

mRNA CDMO Dienste

  • Prosesontwikkeling
  • GMP Vervaardiging
  • Aseptiese vul en afwerking
  • Analise en Toetsing
Pasgemaakte aflewerings

Graad

Aflewerbares

Spesifikasie

aansoeke

nie-GMP

Dwelmstof, mRNA

0.1~10 mg (mRNA)

Prekliniese navorsing soos seltransfeksie, Ontwikkeling van analitiese metodes, Pre-stabiliteitstudies, Formuleringsontwikkeling

Geneesmiddelproduk, LNP-mRNA

GMP, Steriliteit

Dwelmstof, mRNA

10 mg~70 g

Ondersoekende nuwe geneesmiddel (IND), Magtiging vir kliniese proefnemings (GTA), verskaffing van kliniese proefnemings, aansoek om biologiese lisensies (BLA), kommersiële verskaffing

Geneesmiddelproduk, LNP-mRNA

5000 flessies of voorafgevulde spuite/patrone

mRNA Therapeutics pyplyne vir OTC-tekort

Kodenaam

Doelproteïen

Aanduidings

vervaardiger

Jongste stadium

ARCT-810, LUNAR-OTC

OTC ensiem

Ornithine Transcarbamylase (OTC) tekort

Arcturus

Fase II

mRNA-3139

OTC ensiem

OTC-tekort

moderne

Pre-klinies

Kry 'n gratis kwotasie

Kom in kontak