Word ook propioniese acidurie genoem, propioniese acidose (PA) is 'n seldsame autosomale resessiewe metaboliese aandoening wat 'n vertakte-ketting organiese acidemie is. Propioniese acidemie is die gevolg van propionil-CoA-karboxilase-tekort (PCC-tekort), wat soortgelyk is aan methylmaloniese acidemie wat ontstaan as gevolg van methylmalonyl-CoA-mutasie-tekort. Paciënte met propioniese acidemie kan sekere proteïne en vette nie korrek verwerk nie, wat lei tot 'n opstapel van toxische stowwe soos propioniese suur in die bloed/water, wat die tekene en simptome van propioniese acidemie veroorsaak.
Die PCC-ensime sluit alpha- en beta-ondereenhede in wat deur die PCCA- en PCCB-gene gekodeer word; mutasies in albei kopieë van die PCCA- en PCCB-gene lei tot PCC-ensimetekur. Moontlike behandelings vir propioniese acidemie kan funksionele ensimvervangingsterapie of mRNA-gebaseerde PCC-terapie insluit.
Ingekapseld deur LNP, bevat mRNA-3927, 'n tipe mRNA-geneesmiddel, gene wat die PCCA en PCCB kodereer vir die uitdrukking van aktiewe PCC-ensime. mRNA-3927 is deur Moderna ontwerp om die liggaam te laat herstel die ontbrekende of disfunksionele PCC-ensiem wat lei tot propioniesuuremie. Moderna se mRNA-3927 het reeds weesgeneesmiddele toegestaan kry, seldsame kinder siekte-aanduidings, vinnige spoor-aanduiding van die FDA en weesgeneesmiddel-aanduiding van die EMA vir die behandeling van propioniesuuremie.
'n Fase 1/2 studie (eerste-in-mens-studie) word tans onderneem om die veiligheid, farmakologiese aktiwiteit en terapeutiese effektiwiteit van mRNA-3927 by pasiënte met geneties bevestigde propioniesuuremie te evalueer. In Mei 2023 het Moderna aangekondig dat mRNA-3927 oor die algemeen goed verdraagbaar was by die doses wat toegediend is vanuit die tussentydse data van die fase 1/2 studie.
Yaohai Bio-Pharma Bied Eenmalige Oplossing Vir RNA
|
Katalog RNA produkte
- Katalog mRNA Produkte
- Katalog saRNA Produktes
- Katalog circRNA Produktes
|
Aangepaste RNA Sintese
- Aangepaste mRNA Sintese
- Aangepaste saRNA-sintese
- Aangepaste circRNA-sintese
|
mRNA CDMO dienste
- Prosesontwikkeling
- GMP Vervaardiging
- Asptiese invulling en afronding
- Analise en Toetsing
|
Op Maat Lewerbaarhede
|
Graad
|
Leveraans
|
Spesifikasie
|
Toepassingsareas
|
|
nie-GMP
|
Drogsubstansie, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Voorkliniese navorsing soos seltransaksie, Analitiese metodeontwikkeling, Voor-stabiliteitsstudies, Formuleringsontwikkeling
|
|
Drogprodukt, LNP-mRNA
|
|
GMP, Steriliteit
|
Drogsubstansie, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Ondersoeklike nuwe dop (IND), Kliniese proefautorisering (CTA), Kliniese proefvoorraad, Biologiese lisstoepassing (BLA), Kommerseele voorraad
|
|
Drogprodukt, LNP-mRNA
|
5000 flesies of voorvulde spruitjies/ kartridjes
|
mRNA-terapie-pipeleines vir Propioniese Acidemie
|
Kode Naam
|
Teikenproteïen
|
Aanwysings
|
Vervaardiger
|
Laaste stadium
|
|
mRNA-3927
|
α en β subunits van PCC-ensiem (PCCA en PCCB)
|
Propioniese acidemie (PA)
|
Moderna
|
Fase I\/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
