CRISPR-geenredigering is 'n tegniek wat in molekulêre biologie gebruik word om die genome van lewende organismes te verander. Dit is gebaseer op 'n vereenvoudigde weergawe van die bakteriële CRISPR-Cas9 antivirale verdedigingstelsel. Deur die Cas9 nuklease gekomplekseer met 'n sintetiese gids-RNA (gRNA) in 'n sel af te lewer, kan die sel se genoom op 'n verlangde plek gesny word. Dit laat toe dat bestaande gene verwyder en/of nuwes in vivo bygevoeg word.
In meer tegniese terme is Cas9 'n dubbele RNA-geleide DNA-endonuklease-ensiem wat geassosieer word met die CRISPR-aanpasbare immuunstelsel in Streptokokke-pyogenes. Die CRISPR-Cas9-genoomredigeringstegniek was 'n beduidende bydraer tot die Nobelprys in Chemie in 2020, wat aan Emmanuelle Charpentier en Jennifer Doudna toegeken is.
Die eerste middel gebaseer op CRISPR/Cas9-geenredigering, exagamglogene autotemcel (exa-cel), is in November 2023 goedgekeur met die handelsnaam Casgevy. Dit word in die Verenigde Koninkryk gebruik om sekelselsiekte en beta-talassemie te genees. Op 8 Desember 2023 is Casgevy in die Verenigde State deur die FDA goedgekeur. Casgevy is 'n eerste in sy soort behandeling wat die BCL11A-geen teiken, en is ontdek deur Vertex Pharmaceuticals en CRISPR Therapeutics.
Casgevy word geskep deur outoloë selle vir CD34+ selle te verryk, en dan genoom redigering ex vivo deur die CRISPR/Cas9 ribonukleoproteïen (RNP) kompleks deur elektroporasie bekend te stel. Die gRNA wat in die RNP-kompleks ingesluit is, stel CRISPR/Cas9 in staat om 'n presiese DNA-dubbelstring-breuk te maak by 'n kritieke transkripsiefaktor-bindingsplek (GATA1) in die eritroïed-spesifieke versterkergebied van die BCL11A-geen.
Afgesien van RNP, word DNA of mRNA wat vir Cas9 en gRNA kodeer ook in kliniese proewe ondersoek.
Yaohai Bio-Pharma bied eenstop CDMO-oplossing vir Cas9 Nuclease
AF
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
GEEN
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
MS
BE
MK
UR
BN
