Koronêre hartsiekte (CAD) is die grootste oorsaak van dood in die Verenigde State as die mees algemene vorm van hartsiektes. Koronêre hartsiekte bevat stabiele angina, onstabiele angina en miokardiale infarksie, waarvan die algemene simptome borspyn en ongemak is. CAD kan 'n miokardiale infarksie (hartaanval) of hartversaking veroorsaak as gevolg van skade aan die hart of onvoldoende bloedvloei.
CAD kan genees word deur nuwe bloed in die iskemiese spier in te spuit, soos koronêre omleidingschirurgie of angioplastie tegnieke. Hierdie metodes is egter nie geskik vir alle pasiënte nie.
Vaskulêre endoteelgroeifaktor A (VEGF-A) is 'n kragtige angiogeniese faktor wat die groei van bloedvate kan fasiliteer. Deur gedeeltelike weefselregenerasie, verhoog plaaslike inspuiting van mRNA wat VEGF-A kodeer die herstel van hartfunksie.
Moderna en AstraZeneca ontwikkel saam 'n plaaslik toegediende mRNA-terapie (AZD8601) wat VEGF-A kodeer en bloedvatgroei bevorder. AZD8601 sluit naakte mRNA in 'n sitraat sout-gebufferde oplossing in (geen lipied-inkapseling).
In 'n fase 2a kliniese proef, is AZD8601 direk toegedien in die miokardium van pasiënte wat behandel word met rugsteun-koronêre omleidingschirurgie. Hierdie Fase 2 kliniese proef het sy eindpunte bereik. Maar AstraZeneca het die middel van sy Fase 2-behandelingsprogram in sy kwartaallikse oorsig (PDF) uitgesluit; Moderna, die saamgewerkte maatskappy wat AZD8601 ontwikkel het, het ook sy kandidaat aan die program onttrek.
In Februarie 2023 het AstraZeneca, in vennootskap met die Universiteit van Göteborg, in vitro en in vivo toetsdata vir LNP-ingekapsuleerde VEGF-A mRNA vrygestel. Dit word getoon dat LNP's ekstrasellulêre vesikels (EV's) omskakel in funksionele uitbreidings van die terapeutiese mRNA vir sel-tot-sel vervoer, waar EV's hierdie mRNA anders lewer as LNP's.
Yaohai Bio-Pharma bied eenstopoplossing vir RNA
Pasgemaakte aflewerings
Graad
|
Aflewerbares
|
Spesifikasie
|
aansoeke
|
nie-GMP
|
Dwelmstof, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Prekliniese navorsing soos seltransfeksie, Ontwikkeling van analitiese metodes, Pre-stabiliteitstudies, Formuleringsontwikkeling
|
Geneesmiddelproduk, LNP-mRNA
|
GMP, Steriliteit
|
Dwelmstof, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Ondersoekende nuwe geneesmiddel (IND), Magtiging vir kliniese proefnemings (GTA), verskaffing van kliniese proefnemings, aansoek om biologiese lisensies (BLA), kommersiële verskaffing
|
Geneesmiddelproduk, LNP-mRNA
|
5000 flessies of voorafgevulde spuite/patrone
|
mRNA Therapeutics pyplyne vir koronêre arteriesiekte
Kodenaam
|
Doelproteïen
|
Aanduidings
|
vervaardiger
|
Jongste stadium
|
AZD8601
|
VEGF-A
|
Kransslagaarsiekte (CAD)
|
Moderna en AstraZeneca
|
Fase II
|