Aangesien dit 'n prokariotiese aanpasbare immuunstelsel is, kan CRISPR/Cas vreemde siekteveroorsakende DNA in bakteriese genome inplant. Die ontdekking van hierdie stelsel het 'n rewolusie in genoomredigeringstrategieë gemaak omdat Cas9 na enige gewenste teiken gerig kan word deur 'n gids-RNA (gRNA) saamgestel uit 'n pasgemaakte crRNA-volgorde en tracrRNA wat saamgesmelt is, te gebruik. Hierdie kragtige tegnologie bied groot potensiaal om siektes om te keer deur mutasies in poligeniese siektes soos kardiovaskulêre siektes reg te stel.
Die mRNA is nóg aansteeklik nóg ’n integrasieplatform, en daar is geen potensiële risiko van infeksie of invoeging van mutasies nie. Dit word tipies deur LNP as 'n nie-virusvektor gelewer. Verskeie maatskappye, insluitend Intellia Therapeutics en CRISPR Therapeutics, het in vivo geenredigeringstegnologieë ontwikkel gebaseer op mRNA en Cas9 gRNA.
Intellia Therapeutics het NTLA-2001 ontwikkel vir die behandeling van Transtiretien Amyloïdose (ATTR). Die maatskappy het onlangs IND-goedkeuring van die Amerikaanse voedsel- en dwelmadministrasie ontvang om 'n Fase III-proef van NTLA-2001 vir die behandeling van ATTR-CM te begin, met 'n beduidende internasionale proef wat teen die einde van 2023 begin.
CRISPR Therapeutics ontwikkel CTX-310 vir die behandeling van aterosklerotiese kardiovaskulêre siekte (ASCVD) en dislipidemie.
Yaohai Bio-Pharma bied eenstopoplossing vir RNA
Pasgemaakte aflewerings
|
Graad
|
Aflewerbares
|
Spesifikasie
|
aansoeke
|
|
nie-GMP
|
Dwelmstof, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Prekliniese navorsing soos seltransfeksie, Ontwikkeling van analitiese metodes, Pre-stabiliteitstudies, Formuleringsontwikkeling
|
|
Geneesmiddelproduk, LNP-mRNA
|
|
GMP, Steriliteit
|
Dwelmstof, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Ondersoekende nuwe geneesmiddel (IND), Magtiging vir kliniese proefnemings (GTA), verskaffing van kliniese proefnemings, aansoek om biologiese lisensies (BLA), kommersiële verskaffing
|
|
Geneesmiddelproduk, LNP-mRNA
|
5000 flessies of voorafgevulde spuite/patrone
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
GEEN
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
