As 'n prokaryotiese aanpasbare immuunstelsel kan CRISPR/Cas vreemde siekteverwekkende DNA in bacteriële geneë invoeg. Die ontdekking van hierdie stelsel het genoomaanpassingsstrategieë verander omdat Cas9 na enige gewenste doel gerig kan word deur 'n gids-RNA (gRNA) wat uit 'n geskikte crRNA-reeks en tracrRNA saamgevoeg is. Hierdie kragtige tegnologie bied groot potensiaal om siektes deur die korreksie van mutasies in poligenetiese siektes, soos kardiovaskulêre siekte, te keer.
Die mRNA is noch infeksieus noch 'n integrasieplatform nie, en daar is geen potensiële risiko van infeksie of invoeging van mutasies nie. Dit word tipies deur LNP as 'n nie-virale vektor afgelewer. Verskeie maatskappye, insluitend Intellia Therapeutics en CRISPR Therapeutics, het in vivo-genaanpassingstegnologieë gebaseer op mRNA en Cas9 gRNA ontwikkel.
Intellia Therapeutics het NTLA-2001 ontwikkel vir die behandeling van Transthyretin Amyloïdose (ATTR). Die maatskappy het onlangs IND-toestemming ontvang van die U.S. Food and Drug Administration om 'n Fase III-proef van NTLA-2001 te begin vir die behandeling van ATTR-CM, met 'n beduidende internasionale proef wat aan die einde van 2023 begin.
CRISPR Therapeutics ontwikkel CTX-310 vir die behandeling van aterosklerotiese kardiovaskulêre siekte (ASCVD) en dislipidemie.
Yaohai Bio-Pharma Bied Eenmalige Oplossing Vir RNA
|
Katalog RNA produkte
- Katalog mRNA Produkte
- Katalog saRNA Produktes
- Katalog circRNA Produktes
|
Aangepaste RNA Sintese
- Aangepaste mRNA Sintese
- Aangepaste saRNA-sintese
- Aangepaste circRNA-sintese
|
mRNA CDMO dienste
- Prosesontwikkeling
- GMP Vervaardiging
- Asptiese invulling en afronding
- Analise en Toetsing
|
Op Maat Lewerbaarhede
|
Graad
|
Leveraans
|
Spesifikasie
|
Toepassingsareas
|
|
nie-GMP
|
Drogsubstansie, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Voorkliniese navorsing soos seltransaksie, Analitiese metodeontwikkeling, Voor-stabiliteitsstudies, Formuleringsontwikkeling
|
|
Drogprodukt, LNP-mRNA
|
|
GMP, Steriliteit
|
Drogsubstansie, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Ondersoeklike nuwe dop (IND), Kliniese proefautorisering (CTA), Kliniese proefvoorraad, Biologiese lisstoepassing (BLA), Kommerseele voorraad
|
|
Drogprodukt, LNP-mRNA
|
5000 flesies of voorvulde spruitjies/ kartridjes
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
