Terapeutiese gebruik van fenielalanien ammoniak liase (PAL)
Fenielalanienhidroksilase (PAH) reguleer die intermediêre metabolisme van fenielalanien (Phe) deur Phe na tirosien (Tyr) om te skakel. PAH-tekort veroorsaak hiperfenielalanienemie (HPA) en fenielketonurie (PKU), en veral hoë vlakke van fenielalanien kan lei tot breindisfunksie. Daarom kan ensiemvervangingsterapie effektief wees vir pasiënte met PKU.
Pegvaliase (Palynziq) is 'n ensiem wat fenielalanien (Phe) metaboliseer, wat die verminderde PAH-ensiemaktiwiteit vervang. Pegvaliase bestaan uit rekombinante fenielalanien ammoniak liase (PAL) wat gekoppel is aan metoksipoliëtileenglikol (PEG), wat sy halfleeftyd in vivo verleng. Die meganisme van Pegvaliase is dat Phe-gemetaboliseerde ensiem PAL die transformasie van Phe in trans-kiniensuur en ammoniak kataliseer, wat deur die lewer gemetaboliseer word en dan in die urine uitgeskei word. Synde 'n homotetrameriese proteïen met 'n molekulêre gewig van 62 kD per monomeer, word rekombinante PAL in gemanipuleerde bakterieë geproduseer Escherichia coli (E. coli) met 'n plasmied wat die PAL-geen van Anabaena variabilis dra. En Pegvaliase (Palynziq) is ontwikkel deur BioMarin Pharmaceuticals.
Yaohai Bio-Pharma bied eenstop CDMO-oplossing vir PAL
PAL pyplyn
|
Generiese naam
|
Handelsnaam/ Altermatiewe Naam
|
Uitdrukkingstelsel
|
Aanduidings
|
vervaardiger
|
R&D-stadium
|
|
Pegvaliase-PQPZ
|
rAvPAL-PEG, Fenylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック
|
E. coli
|
Fenielketonurie (PKU)
|
BioMarin
|
Goedkeuring
|
|
CDX-6114
|
Fenielketonurie terapeutiese ensiem, CDX 6114
|
Hangende opdatering
|
Fenielketonurie (PKU)
|
Codexis, Nestlé
|
Fase I
|
|
Fenielalanien ammoniak liase ingekapselde eritrosiete
|
EryPAL, Erytrosiet ingekapselde PAL EryDel, EryDel
|
Hangende opdatering
|
Fenielketonurie (PKU)
|
EryDel
|
Pre-klinies
|
|
PJ008
|
Hangende opdatering
|
Hangende opdatering
|
Fenielketonurie (PKU)
|
Chongqing Paijin Biotegnologie Co., Ltd.
|
Pre-klinies
|
|
Labafenogene marselecobac
|
SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac
|
Hangende opdatering
|
Fenielketonurie (PKU)
|
Sinlogies
|
Fase II
|
|
Domofenogene zalfaparvove
|
BMN307
|
Hangende opdatering
|
Fenielketonurie (PKU)
|
BioMarin Pharmaceutical, Inc.
|
Fase II
|
|
mRNA-3283
|
PAL mRNA
|
Hangende opdatering
|
Fenielketonurie (PKU)
|
Moderna, Inc.
|
Pre-klinies
|
|
Gene terapie
|
Hangende opdatering
|
Hangende opdatering
|
Fenielketonurie (PKU)
|
Genzyme Corp.
|
Pre-klinies
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
GEEN
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
