CRISPR-genbewerking is 'n tegniek wat in molekulêre biologie gebruik word om die genom van lewendige wees te wysig. Dit is gebaseer op 'n vereenvoudigde weergawe van die bakteriële CRISPR-Cas9 antivirale verdedigingstelsel. Deur die Cas9 nuclease saam met 'n sintetiese gids RNA (gRNA) in 'n sel aan te lewer, kan die sel se genom by 'n bepaalde plek gesny word. Dit maak dit moontlik om bestaande gene te verwyder en/of nuwe toe te voeg in vivo.
In meer tegniese terme is Cas9 'n dual-RNA-geleide DNA-endonuclease ensiem wat geassosieer is met die CRISPR adapteerbare immuunstelsel in Streptococcus pyogenes . Die CRISPR-Cas9 genomewysigingstegniek was 'n belangrike bydraer tot die Nobelprys vir Chemie in 2020, wat aan Emmanuelle Charpentier en Jennifer Doudna toegedeel is.
Die eerste geneesmiddel gebaseer op CRISPR/Cas9-gene-editing, exagamglogene autotemcel (exa-cel), is in November 2023 goedgekeur met die handelsnaam Casgevy. Dit word in die Verenigde Koninkryk gebruik om siekelcelsiekte en beta-talassemie te genees. Op 8 Desember 2023 is Casgevy deur die FDA in die Vereenigde State goedgekeur. Casgevy is 'n unieke behandeling wat die BCL11A-gen as doelwit hê, en is ontdek deur Vertex Pharmaceuticals en CRISPR Therapeutics.
Casgevy word geskep deur autoloogse sells vir CD34+-sells te verrik, en daarna geënektomeer buite die liggaam deur die invoer van die CRISPR/Cas9 ribonukleoproteïen (RNP)-kompleks deur elektroporasie. Die gRNA ingesluit in die RNP-kompleks laat CRISPR/Cas9 toe om 'n presiese DNA-dubbelstrengbreek by 'n kritieke transkripsiefaktorbindingsplek (GATA1) in die erytroïed-spesifieke versterkerstreek van die BCL11A-gen te maak.
Behalwe RNP word ook DNA of mRNA wat Cas9 en gRNA kodere onderwerp aan kliniese toetsings ondersoek.
Yaohai Bio-Pharma Bied Eenmalige CDMO-oplossing vir Cas9 Nuclease
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
